临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展(一):改善真实世界研究的效果估计

作     者：刘佐相 龙子临 杨智荣 石舒原 许欣然 赵厚宇 杨祖耀 符祝 宋海波 林腾飞 詹思延 孙凤 Liu Zuoxiang;Long Zilin;Yang Zhirong;Shi Shuyuan;Xu Xinran;Zhao Houyu;Yang Zuyao;Fu Zhu;Song Haibo;Lin Tengfei;Zhan Siyan;Sun Feng

作者机构：北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系北京100191 重大疾病流行病学教育部重点实验室(北京大学)北京100191 中国科学院深圳先进技术研究院计算机科学与控制工程学院深圳518055 中国康复科学所/中国残疾人联合会残疾预防与控制中心北京100068 香港中文大学公共卫生及基层医疗学院中国香港999077 海南省博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局海南省真实世界数据研究院海口571437 国家药品监督管理局药品评价中心中药监测和评价部北京100076 国家药品监督管理局药物警戒研究与评价重点实验室北京100076 中国科学院深圳先进技术研究院先进计算与数字工程研究所生物医学信息技术研究中心深圳518055 北京大学第三医院临床流行病学研究中心北京100191 

出 版 物：《中华流行病学杂志》 (Chinese Journal of Epidemiology)

年 卷 期：2024年第45卷第4期

页      面：286-293页

核心收录：

学科分类：0301[法学-法学] 03[法学] 

基　　金：国家自然科学基金(72074011) 中国药品监管科学行动计划第二批重点项目(37-10) 海南省博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局真实世界研究专项计划(HNLC2022RWS012) 

主　　题：随机对照试验 真实世界证据 目标试验 效力 效果 

摘      要：目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估计存在偏倚时,效力-效果的估计可能是有偏的。其次,当发现干预措施存在效力-效果差距,不能对所有患者实行一刀切的临床决策,而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素,识别可能取得期望效用的患者群体。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献,采用概括性综述的方法,对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果共纳入10篇文献,探讨如何以RCT研究方案为模板,制定相应的RWS方案,在正确估计效力-效果差距的基础上,进一步评估干预措施在患者亚群中的效果,选取能获得预期收益风险比的患者亚群,从而弥合效力-效果差距。结论使用医疗大数据,模拟目标试验方案关键特征,可以提高研究结果的真实性和有效性,弥合效力-效果差距。