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基于真实世界数据的目标试验模拟研究:现状与展望

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中国循证医学杂志 2023年第4期23卷 492-496页

作者：卢存存陈子佳张强乔萌雷超谢雁鸣王志飞中国中医科学院中医临床基础医学研究所北京100700

随机对照试验被认为是确定因果关联的金标准,常被用以评价医疗干预措施的有效性和安全性。但在某些情况下开展一项随机对照试验并不可行。近年来,一种新的框架“目标试验模拟研究”被正式确立,用以指导基于真实世界数据的观察性研究的... 详细信息

随机对照试验被认为是确定因果关联的金标准,常被用以评价医疗干预措施的有效性和安全性。但在某些情况下开展一项随机对照试验并不可行。近年来,一种新的框架“目标试验模拟研究”被正式确立,用以指导基于真实世界数据的观察性研究的设计与分析,它为基于观察性研究进行有效的因果推断提供了方法学支撑。为了便于国内学者理解和应用该框架解决相关临床问题,本文从基本概念、框架结构与实施步骤、发展现状、展望等多个方面对目标试验模拟研究进行了概述。

关键词：目标试验观察性研究真实世界数据因果推断

模拟饮酒干预与肝脂肪变性:一项大型队列的纵向研究

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四川大学学报（医学版） 2024年第3期55卷 653-661页

作者：张宁张圆魏君向毅胡逸凡肖雄四川大学华西公共卫生学院/四川大学华西第四医院流行病与卫生统计学系成都610041

目的基于一项大型队列的纵向研究数据,模拟评估饮酒干预(饮酒量和种类的改变)对肝脂肪变的影响。方法基于英国生物银行(UK Biobank, UKB),纳入同时接受了基线及重复调查的12 687人。使用脂肪肝指数(fatty liver index, FLI)作为结局... 详细信息

目的基于一项大型队列的纵向研究数据,模拟评估饮酒干预(饮酒量和种类的改变)对肝脂肪变的影响。方法基于英国生物银行(UK Biobank, UKB),纳入同时接受了基线及重复调查的12 687人。使用脂肪肝指数(fatty liver index, FLI)作为结局指标。参与者根据其饮酒量被分为不饮酒者、中度饮酒者和重度饮酒者。定义了以下干预措施:从基线到重复调查,酒精消费水平不变(如持续不饮酒、持续中度饮酒);以及饮酒水平发生改变(如不饮酒到中度饮酒)。饮酒种类的干预类似于酒精量的干预。应用parametric g-formula模拟反事实场景下饮酒干预对FLI的影响。结果在UKB人群中,无论基线饮酒水平如何,相比于饮酒量恒定,饮酒量增加与更高的FLI水平有关。与其他饮酒种类相比,饮酒种类转变为红酒与较低的FLI水平有关。结论无论目前饮酒水平如何,饮酒量增加会增加肝脂肪变性的风险,如果戒酒具有挑战性,红酒可能是比其他类型更好的选择,本研究可为未来的实践指南和卫生政策提供信息支持。

关键词：饮酒量饮酒种类肝脏脂肪变性目标试验模拟干预

临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展(一):改善真实世界研究的效果估计

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中华流行病学杂志 2024年第4期45卷 286-293页

作者：刘佐相龙子临杨智荣石舒原许欣然赵厚宇杨祖耀符祝宋海波林腾飞詹思延孙凤北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系北京100191 重大疾病流行病学教育部重点实验室(北京大学) 北京100191 中国科学院深圳先进技术研究院计算机科学与控制工程学院深圳518055 中国康复科学所/中国残疾人联合会残疾预防与控制中心北京100068 香港中文大学公共卫生及基层医疗学院中国香港999077 海南省博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局海南省真实世界数据研究院海口571437 国家药品监督管理局药品评价中心中药监测和评价部北京100076 国家药品监督管理局药物警戒研究与评价重点实验室北京100076 中国科学院深圳先进技术研究院先进计算与数字工程研究所生物医学信息技术研究中心深圳518055 北京大学第三医院临床流行病学研究中心北京100191

目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估... 详细信息

目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估计存在偏倚时,效力-效果的估计可能是有偏的。其次,当发现干预措施存在效力-效果差距,不能对所有患者实行一刀切的临床决策,而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素,识别可能取得期望效用的患者群体。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献,采用概括性综述的方法,对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果共纳入10篇文献,探讨如何以RCT研究方案为模板,制定相应的RWS方案,在正确估计效力-效果差距的基础上,进一步评估干预措施在患者亚群中的效果,选取能获得预期收益风险比的患者亚群,从而弥合效力-效果差距。结论使用医疗大数据,模拟目标试验方案关键特征,可以提高研究结果的真实性和有效性,弥合效力-效果差距。

关键词：随机对照试验真实世界证据目标试验效力效果

基于真实世界数据的随机对照试验模拟研究设计、评价与实例分析

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中国食品药品监管 2023年第10期 124-131页

作者：刘佐相龙子临赵厚宇詹思延宋海波孙凤北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系重大疾病流行病学教育部重点实验室(北京大学) 北京大学第三医院临床流行病学研究中心北京大学人工智能研究院智慧公众健康研究中心国家药品监督管理局药品评价中心国家药品监督管理局药物警戒研究与评价重点实验室

目前开展的真实世界研究(real world study,RWS)仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)... 详细信息

目前开展的真实世界研究(real world study,RWS)仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)开展观察性研究(又称RCT仿真或模拟研究),既借鉴了RCT设计优势,增强了因果推断的强度,又保留了RWS的代表性,可以作为打通药品上市前与上市后证据链的桥梁,以期为医疗决策提供合理的证据支撑。仿照RCT开展观察性研究分为两步:第一步,基于临床问题构建一个目标试验,参照目标试验关键特征构建相应的RWS方案(包括纳排标准、治疗策略、分配程序、随访、结局定义、因果对比和统计分析策略),特别注意减小模拟差异和控制相关偏倚;第二步,使用真实世界数据(real world data,RWD)按照既定研究方案进行数据分析,得到相应结果。

关键词：随机对照试验随机对照试验仿真/模拟研究目标试验真实世界证据效力-效果差距