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人类白细胞抗原相合同胞新鲜脐血移植治疗儿童β重型地中海贫血

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中国组织工程研究 2025年第23期29卷 4899-4906页

作者：温建芸陈丽白何岳林冯晓勤刘璇徐肖肖李秀刘秋君吴学东南方医科大学南方医院儿科广东省广州市510515

背景:异基因造血干细胞移植是目前根治重型地中海贫血最有效的方法,然而仅有不到一半的患者能找到相合的骨髓或外周血干细胞。同胞来源脐血干细胞与骨髓和外周血干细胞具有不同的特征,是重型地中海贫血患者移植治疗的一种潜在造血干细... 详细信息

背景:异基因造血干细胞移植是目前根治重型地中海贫血最有效的方法,然而仅有不到一半的患者能找到相合的骨髓或外周血干细胞。同胞来源脐血干细胞与骨髓和外周血干细胞具有不同的特征,是重型地中海贫血患者移植治疗的一种潜在造血干细胞替代来源。目的:探讨应用人类白细胞抗原相合同胞新鲜脐血移植治疗儿童β重型地中海贫血的疗效。方法:选择2010年6月至2020年6月南方医科大学南方医院收治的β重型地中海贫血患儿48例,男28例,女20例,中位年龄4岁,均接受人类白细胞抗原相合同胞新鲜脐血移植治疗,脐血移植前均采用清髓性不含抗胸腺细胞球蛋白的预处理方案,脐血移植后均采用环孢素A+吗替麦考酚酯+/-短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病。结果与结论:(1)48例患儿输注的总有核细胞中位数为8.17×10^(7)/kg,输注的CD34^(+)细胞中位数为2.40×10^(5)/kg,脐血移植后中位随访时间98个月,44例植入成功,粒细胞和血小板植入中位时间分别为28 d和31 d,其中37例移植后植入证据检测为供者型完全嵌合,7例移植后早期检测为供受者稳定混合嵌合;(2)44例植入成功患儿中,4例发生急性移植物抗宿主病,分别为Ⅰ级(n=2)和Ⅱ级(n=2),受累器官均为皮肤,均未发生慢性移植物抗宿主病;(3)脐血移植后,48例患儿中5例发生巨细胞病毒感染及激活,12例发生败血症,3例发生侵袭性真菌病,21例发生口腔炎,8例发生出血性膀胱炎,1例发生肝静脉闭塞;(4)48例患儿中,47例存活,1例在移植后28 d因重症肺炎合并急性心力衰竭死亡,43例无病存活,3例发生原发性植入失败,1例发生移植后全血细胞减少,5年总生存率和无病生存率分别为98%和89%,1年时移植相关死亡的累计发病率为2.1%;(5)结果显示,人类白细胞抗原相合同胞新鲜脐血移植治疗儿童β重型地中海贫血的效果良好,移植物抗宿主病的发生风险低。

关键词：异基因造血干细胞移植新鲜脐血移植 β重型地中海贫血移植物抗宿主病儿童

电子支气管镜肺泡灌洗术治疗儿童大叶性肺炎的疗效观察及炎症因子表达的研究

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罕少疾病杂志 2025年第1期 66-67+73页

作者：雷佳佳刘伟伟张倩倩赵黎英巩义市人民医院儿科

目的探究电子支气管镜肺泡灌洗术治疗儿童大叶性肺炎的疗效及炎症因子的表达水平。方法选取本院2021年1月至2022年12月收住院治疗的100例大叶性肺炎儿童，随机分成两组，对照组48例，给予抗感染、雾化及对症支持治疗；实验组52例，在... 详细信息

目的探究电子支气管镜肺泡灌洗术治疗儿童大叶性肺炎的疗效及炎症因子的表达水平。方法选取本院2021年1月至2022年12月收住院治疗的100例大叶性肺炎儿童，随机分成两组，对照组48例，给予抗感染、雾化及对症支持治疗；实验组52例，在对照组的基础上给予电子支气管镜肺泡灌洗治疗，实验组根据不同病程又分为早期灌洗组28例，晚期灌洗组24例。观察不同组之间患儿的发热消退时间、咳嗽、咳痰消退时间、肺部啰音消退时间、肺部影像学吸收时间、住院天数以及早期灌洗组与晚期灌洗组患儿血液中炎症因子白介素-6(Interleukins-6,IL-6)的表达水平。结果 (1)早期灌洗组患儿的热退时间、咳嗽、咳痰消退时间、肺部啰音消退时间、肺部炎症吸收时间、住院天数均少于对照组与晚期灌洗组，差异有统计学意义(P<0.05)。(2)晚期灌洗组与对照组相比，仅在肺部啰音消失时间及肺部炎症吸收时间差异有统计学意义(P<0.05)。(3)晚期灌洗组患儿血液中白介素-6表达水平较早期灌洗组高，随着大叶性肺炎病程的延长，肺部炎症分泌物积聚，会导致肺部炎症面积扩散，进而引起炎症因子水平表达增高。结论大叶性肺炎患儿早期进行电子支气管镜肺泡灌洗有利于病情的恢复，值得在临床推广应用。

关键词：电子支气管镜肺泡灌洗术大叶性肺炎白介素-6

来源：博看期刊

纤维连接蛋白对人神经干细胞诱导分化为少突胶质前体细胞的影响

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中国组织工程研究 2025年第31期29卷 6661-6666页

作者：汪兆艳王倩刘卫鹏杨辉栾佐屈素清中国人民解放军总医院第六医学中心儿科北京市100048

背景:少突胶质前体细胞是治疗脑白质损伤性疾病的种子细胞,建立高效稳定扩增的体外诱导分化方法是实现临床转化研究的重要前提。目的:探讨纤维连接蛋白对人神经干细胞来源少突胶质前体细胞增殖、迁移和分化等生物学特性的影响。方法:将... 详细信息

背景:少突胶质前体细胞是治疗脑白质损伤性疾病的种子细胞,建立高效稳定扩增的体外诱导分化方法是实现临床转化研究的重要前提。目的:探讨纤维连接蛋白对人神经干细胞来源少突胶质前体细胞增殖、迁移和分化等生物学特性的影响。方法:将悬浮培养的人神经干细胞用Accutase消化成单细胞,通过流式细胞术检测特异性标志物Nestin、Sox2、Vimentin、CD133、Musashi的表达。然后将人神经干细胞单细胞重悬于少突胶质前体细胞培养基,接种于不同质量浓度纤维连接蛋白(0,1,2.5,5,10μg/mL)包被的6孔板中,培养7 d后Accutase消化进行传代,锥虫蓝染色计数细胞,选择扩增能力最强的纤维连接蛋白包被与未用纤维连接蛋白包被的少突胶质前体细胞进行下一步实验,Transwell小室检测细胞迁移能力,流式细胞术检测Olig2、Sox10、PDGFR-α的表达。将少突胶质前体细胞向少突胶质细胞诱导分化3周,免疫荧光染色检测分化细胞Galc的表达。结果与结论:①人神经干细胞呈悬浮球状生长,流式细胞术检测结果显示,人神经干细胞高表达Nestin、Sox2、Vimentin、CD133和Musashi;②由人神经干细胞诱导的少突胶质前体细胞的胞体为圆形或椭圆形,折光性强,有双极或三级突起结构;与0μg/mL纤维连接蛋白包被组比较,2.5,5,10μg/mL纤维连接蛋白包被组少突胶质前体细胞的扩增能力显著增强(P0.05);④Transwell小室检测结果显示,与0μg/mL纤维连接蛋白包被组比较,10μg/mL纤维连接蛋白包被组少突胶质前体细胞的迁移能力增加(P0.05)。结果表明,纤维连接蛋白质量浓度为10μg/mL时对少突胶质前体细胞的增殖和迁移作用最强,但不影响少突胶质前体细胞特异性标志物Olig2、Sox10和PDGFR-α的表达及其向少突胶质细胞的分化。

关键词：纤维连接蛋白神经干细胞少突胶质前体细胞少突胶质细胞细胞增殖细胞分化工程化干细胞工程化细胞

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新型抗癫痫发作药物吡仑帕奈添加治疗0~18岁儿童难治性癫痫的临床观察研究

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中国全科医学 2025年第2期28卷 250-256页

作者：马湖萍任蓉侯梅苑爱云青岛大学附属妇女儿童医院神经康复科山东省青岛市266034 山东省潍坊市寿光市人民医院新生儿科 262700

背景目前儿童难治性癫痫(RE)仍是癫痫的治疗难点,国内吡仑帕奈(PER)治疗儿童RE尚属新药,缺少PER对儿童RE添加治疗的建议,且国内报道中使用PER治疗的RE患儿样本量较少。因此PER对于儿童RE,尤其低年龄RE患儿的疗效仍需大样本、进一步研究... 详细信息

背景目前儿童难治性癫痫(RE)仍是癫痫的治疗难点,国内吡仑帕奈(PER)治疗儿童RE尚属新药,缺少PER对儿童RE添加治疗的建议,且国内报道中使用PER治疗的RE患儿样本量较少。因此PER对于儿童RE,尤其低年龄RE患儿的疗效仍需大样本、进一步研究。目的探究PER添加治疗儿童RE的疗效、可能的适应证、不良反应及耐受性。方法对2022年1月—2023年1月在青岛大学附属妇女儿童医院诊治的0~18岁RE患儿进行自身对照、回顾性分析,对比PER添加治疗前后不同观察时点的癫痫发作频率的变化,评估PER的治疗效果,记录药物不良反应及药物保留率,并分析PER有效组与无效组的临床特征。结果共纳入192例研究对象,PER添加治疗后,第12、24、36周的有效率分别为56.3%(108/192)、62.1%(113/182)、69.7%(122/175),无发作率分别为19.3%(37/192)、21.4%(39/182)、24.6%(43/175)。不良反应发生率为16.1%(31/192),主要为头晕、暴躁易怒、无力嗜睡等,末次随访药物保留率为91.1%(175/192)。PER添加治疗的RE患儿连续用药12周时,治疗总有效与无效/恶化患儿起病年龄、抗癫痫治疗病程、起源类型、发作形式、添加PER前发作频率、联合其他抗癫痫发作药物(ASMs)数量、生酮饮食/外科治疗情况,差异有统计学意义(P<0.05)。此外,178例患儿进行了脑电图检查,167例患儿进行了头颅磁共振检查;治疗总有效与无效/恶化患儿脑电图检查结果、头颅磁共振检查结果比较,差异有统计学意义(P<0.05)。脑电图检查结果中以脑前部(前、中、颞前、中部)放电总有效占比较高;头颅影像学检查结果中以正常者总有效占比较高,其次为以脑白质损伤为主的患儿。结论PER添加治疗儿童RE整体有效率及保留率较高,不良反应轻微,药物耐受情况好。对于起病年龄晚、发作形式为运动性发作、局灶性起源、抗癫痫治疗病程短、联合用药数量及发作频率少的RE患儿更为有效。脑电图中以脑前部(前、中、颞前、颞中部)放电、头颅磁共振结果正常者总有效占比较高。

关键词：难治性癫痫儿童吡仑帕奈治疗结果药物不良反应

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FOCAD基因复合杂合变异致儿童重型先天性肝病1例

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中华儿科杂志 2025年第1期63卷 90-91页

作者：李艺佩郭张妍王义西安交通大学附属儿童医院重症医学科西安

患儿, 女, 2月6日龄, 以"皮肤黄染10 d"入院。家系全外显组测序结果提示FOCAD基因存在NM001375567.1:c.4203C>G（***1401*）和c.2303dupC（***769Phefs*54）复合杂合变异。诊断为FOCAD基因变异致儿童重型先天性肝病。以保肝降酶对症支...

患儿, 女, 2月6日龄, 以"皮肤黄染10 d"入院。家系全外显组测序结果提示FOCAD基因存在NM001375567.1:c.4203C>G（***1401*）和c.2303dupC（***769Phefs*54）复合杂合变异。诊断为FOCAD基因变异致儿童重型先天性肝病。以保肝降酶对症支持治疗为主, 经治疗16 d, 好转出院, 出院后继续口服药物治疗。19 d后因凝血功能异常再次入院, 治疗4 d, 基因结果回报异常, 家属放弃治疗, 2个月后死亡。

关键词：

2022年中国新生儿协作网极早产儿红细胞输注现况分析

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中华儿科杂志 2025年第1期63卷 55-61页

作者：莫艳钱爱民白瑞苗李淑涓玉小清王瑾 Lee Shoo K. 蒋思远韦秋芬周文浩国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院新生儿科上海南京医科大学附属儿童医院新生儿医疗中心南京西北妇女儿童医院新生儿科西安广西壮族自治区妇幼保健院新生儿医疗中心南宁加拿大西奈山医院母婴健康研究中心多伦多M5GX 广州市妇女儿童医疗中心新生儿医学中心广州

目的分析2022年中国新生儿协作网(CHNN)各单位极早产儿(出生胎龄<32周)红细胞输注治疗的状况。方法基于CHNN极早产儿队列的横断面研究, 纳入2022年生后24 h内收入CHNN 89家单位的6 985例极早产儿。排除合并严重先天畸形及放弃治疗或转至... 详细信息

目的分析2022年中国新生儿协作网(CHNN)各单位极早产儿(出生胎龄<32周)红细胞输注治疗的状况。方法基于CHNN极早产儿队列的横断面研究, 纳入2022年生后24 h内收入CHNN 89家单位的6 985例极早产儿。排除合并严重先天畸形及放弃治疗或转至非CHNN单位接受治疗的极早产儿。根据是否接受红细胞输注、出生胎龄、接受红细胞输注时应用的呼吸支持方式分组, 根据红细胞输注前血红蛋白水平是否高于阈值分组, 比较各组极早产儿的一般情况、红细胞输注率、输注次数、首次输注时间、输注前血红蛋白水平等以及阈值上输血组与阈值下输血组间极早产儿的不良结局发生率。采用χ2检验、Kruskal-WallisH检验及Mann-WhitneyU检验等进行组间比较, 采用Cochran-Armitage和Jonckheere-Terpstra趋势检验进行不同出生胎龄及不同呼吸支持水平间的趋势检验。结果 6 985例极早产儿中男3 865例(55.3%), 出生胎龄为30.0(28.6, 31.0)周, 出生体重为(1 302±321)g。红细胞输注组3 617例(51.8%), 未输注组3 368例(48.2%)。出生胎龄<28、28～31周的极早产儿红细胞输注率分别为77.7%(893/1 150)、46.7%(2 724/5 835)。红细胞输注组极早产儿共接受9 616次红细胞输注, 输注时需有创呼吸支持的有2 459次(25.6%), 无创呼吸支持4 934次(51.3%), 无呼吸支持的有2 223次(23.1%)。因632次红细胞输注输血前血红蛋白未记录, 8 984次红细胞输注纳入分析。红细胞输注组母亲合并妊娠期高血压比例高于未输注组(χ2=10.73, P=0.001), 剖宫产出生、母亲产前激素应用比例均低于未输注组(χ2=12.00、12.93, 均P<0.001);与未输注组相比, 红细胞输注组患儿出生胎龄更小、出生体重更低, 小于胎龄、多胎以及第5分钟Apgar评分≤3分比例均更高, 女性、本院出生以及延迟脐带结扎比例均更低, 入院时生理稳定性转运风险指数评分更高(均P<0.05)。红细胞输注组极早产儿红细胞输注次数为2(1, 3)次, 首次红细胞输注时为18(8, 29)日龄, 首次红细胞输注前血红蛋白为97(86, 109)g/L。红细胞输注时≤7日龄的极早产儿有创呼吸支持、无创呼吸支持和无呼吸支持组接受红细胞输注前的血红蛋白水平差异无统计学意义(H=5.59, P=0.061);8～21以及≥22日龄的极早产儿不同呼吸支持状况下接受红细胞输注前的血红蛋白水平差异均有统计学意义(H=10.91、39.19, 均P<0.01)。8～21日龄、≥22日龄无呼吸支持的极早产儿阈值上红细胞输注分别为90.1%(264/293)、91.1%(1 578/1 732)。阈值上输血组极早产儿相比阈值下输血组发生坏死性小肠结肠炎的比例更高(χ2=10.59, P=0.001), 住院时间更长(Z=4.67, P<0.001)。结论 2022年CHNN纳入的极早产儿红细胞输注率较高, 接受红细胞输注前的血红蛋白水平普遍高于现有证据推荐的输注阈值。

关键词：婴儿, 早产红细胞输注重症监护病房, 新生儿

阿奇霉素对肺炎支原体肺炎患儿血清C反应蛋白、降钙素原水平的影响

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大医生 2025年第1期10卷 31-34页

作者：韩青淮安市第五人民医院儿科江苏淮安223000

目的分析肺炎支原体肺炎(MPP)患儿接受阿奇霉素治疗对其血清C反应蛋白(CRP)及降钙素原(PCT)水平变化的影响。方法回顾性分析2023年7月至2024年7月淮安市第五人民医院收治的88例MPP患儿的临床资料,根据治疗方案不同分为对照组(44例,接... 详细信息

目的分析肺炎支原体肺炎(MPP)患儿接受阿奇霉素治疗对其血清C反应蛋白(CRP)及降钙素原(PCT)水平变化的影响。方法回顾性分析2023年7月至2024年7月淮安市第五人民医院收治的88例MPP患儿的临床资料,根据治疗方案不同分为对照组(44例,接受红霉素联合常规对症治疗)和观察组(44例,接受阿奇霉素联合常规对症治疗)。比较两组患儿疗效、免疫球蛋白(Ig)A、IgG、IgM、T淋巴细胞亚群(CD4^(+)T淋巴细胞百分比、CD8^(+)T淋巴细胞百分比、CD4^(+)/CD8^(+)比值)水平、炎症因子指标[CRP、PCT、白细胞介素-6(IL-6)]水平和不良反应发生情况。结果观察组患儿整体疗效更优,总有效率更高(均P<0.05)。治疗后,两组患儿IgA、IgG、IgM水平均升高,且观察组更高(均P<0.05)。两组患儿治疗后T淋巴细胞亚群水平均改善,且观察组均更优(均P<0.05)。两组患儿治疗后炎症因子水平均降低,且观察组均更低(均P<0.05)。观察组患儿不良反应总发生率更低(P<0.05)。结论与红霉素对比,阿奇霉素治疗MPP患儿效果更佳,可有效改善其免疫功能、T淋巴细胞亚群水平,降低CRP、PCT水平,安全性较好。

关键词：阿奇霉素肺炎支原体肺炎 C反应蛋白降钙素原

西安市儿童医院儿科重症监护病房中心静脉置管相关并发症及危险因素分析

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中国基层医药 2023年第6期30卷 824-828页

作者：李靖梅葛斐然王义张华西安市儿童医院儿童重症医学科西安710003

目的分析西安市儿童医院儿科重症监护病房(PICU)中心静脉导管(CVC)置管相关并发症的发生率和影响因素。方法回顾性分析2020年6月至2021年2月西安市儿童医院PICU住院的行CVC置管患儿310例的临床资料,统计分析CVC置管相关并发症发生情况... 详细信息

目的分析西安市儿童医院儿科重症监护病房(PICU)中心静脉导管(CVC)置管相关并发症的发生率和影响因素。方法回顾性分析2020年6月至2021年2月西安市儿童医院PICU住院的行CVC置管患儿310例的临床资料,统计分析CVC置管相关并发症发生情况及危险因素。结果310例患儿共置入334个CVC,其中102例(30.54%)出现CVC置管相关并发症。与CVC置入相关的并发症为导管感染(13.17%)、导管错位(8.38%)、穿刺部位渗出(4.79%)、导管闭塞(2.99%)、意外移除(0.60%)及中心静脉血栓形成(0.60%)。82例(24.55%)CVC因并发症拔管。CVC置管入路为股静脉、颈内静脉、锁骨下静脉等三组中心静脉血栓形成发生率差异有统计学意义(χ^(2)=7.06,P=0.029);置管时间越长,总并发症发生率越高,如导管相关性感染(χ^(2)=7.17,P=0.028)、穿刺点渗液及阻塞(χ^(2)=8.59,P=0.014)、中心静脉血栓形成(χ^(2)=6.78,P=0.034)。经回归分析显示,患儿的缝线脱落、置入部位出血是导管相关并发症的主要危险因素,差异有统计学意义(缝线脱落OR=4.85,P=0.001;置管部位出血OR=1.83,P=0.008)。结论西安市儿童医院PICU留置CVC最常见的并发症是导管相关感染、导管错位、穿刺部位渗液。导管留置期间并发症的主要危险因素有缝线脱落、置入部位出血。

关键词：中心静脉导管重症监护病房,儿科导管相关性感染导管,留置静脉血栓形成

3-导心电图与脉搏血氧饱和度仪在高危新生儿生后早期心率评估中的应用

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中华围产医学杂志 2021年第3期24卷 187-193页

作者：薛茹倪黎明牛彦朋金青李展莉西安市人民医院西安市第四医院新生儿科710004

目的比较应用3-导心电图(electrocardiography,ECG)与脉搏血氧饱和度仪(pulse oximetry,POX)测量新生儿生后早期心率的准确性和及时性。方法采用前瞻性研究。选择2019年10月至2020年8月西安市人民医院(西安市第四医院)经剖宫产分娩的新... 详细信息

目的比较应用3-导心电图(electrocardiography,ECG)与脉搏血氧饱和度仪(pulse oximetry,POX)测量新生儿生后早期心率的准确性和及时性。方法采用前瞻性研究。选择2019年10月至2020年8月西安市人民医院(西安市第四医院)经剖宫产分娩的新生儿中胎龄≥37周、出生体重>1500 g、经快速评估不需要复苏的高危新生儿共42例为研究对象。新生儿擦干后立即同时连接POX和3-导ECG,之后持续监测生后10 min内心率情况。所有操作过程及数据监测均由摄像机记录,研究完成后由专人分析视频资料。比较2种方法连接设备所用时间、获得可靠心率的时间、连接设备至获得可靠心率总时间、出生至获得可靠心率总时间、生后5 min内经设备获得可靠心率的新生儿比例以及2种设备同时测得可靠心率读数的一致性。采用Wilcoxon符号秩和检验、配对样本χ^(2)检验、Spearman相关性分析、组内相关系数检验和Bland-Altman法进行统计学分析。结果连接POX与3-导ECG所用中位时间分别为13.0 s(10.0~17.0 s)与23.0 s(18.0~28.3 s);POX与3-导ECG获得可靠心率的中位时间分别为79.5 s(56.2~128.0 s)与11.0 s(10.0~13.3 s),自连接设备至获得可靠心率总时间分别为92.0 s(71.3~139.0 s)与35.0 s(30.0~39.5 s),新生儿出生至获得可靠心率的总时间分别为110.5 s(85.8~153.5 s)与52.0 s(45.0~66.3 s),差异均有统计学意义(Z值分别为-5.050、-5.646、-5.579和-5.579,P值均0.05)。生后10 min内3-导ECG与POX测得心率数值中位数分别为161次/min(147~175次/min)和160次/min(146~176次/min),Spearman相关系数为0.966(P<0.001)。2种方法检测心率平均差为0.56次/min,95%CI为-4.3~5.4次/min,组内相关系数为0.961,一致性良好。结论3-导ECG在生后1 min内即可准确评估高危新生儿心率,远早于POX,复苏时可考虑应用3-导ECG持续监测新生儿心率。

关键词：心率测定心电描记术血氧测定法新生儿窒息复苏术