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临床预测模型开发与验证的样本量估算

中国卒中杂志 2024年第5期19卷 488-495页

作者：姜英玉谷鸿秋首都医科大学附属北京天坛医院国家神经系统疾病临床医学研究中心北京100070

临床预测模型在医学领域的应用受到越来越多的关注和重视。合理且充足的样本量对预测模型研究的可行性和质量保障具有重要意义。基于此,本文总结了临床预测模型开发和验证中的样本量估算策略,提出了在样本量估算时需重点关注的问题,同... 详细信息

临床预测模型在医学领域的应用受到越来越多的关注和重视。合理且充足的样本量对预测模型研究的可行性和质量保障具有重要意义。基于此,本文总结了临床预测模型开发和验证中的样本量估算策略,提出了在样本量估算时需重点关注的问题,同时探讨了样本量不足的问题,以期能够帮助研究者合理地估算预测模型所需的样本量,从而提高临床预测模型研究的质量。

关键词：临床预测模型样本量模型开发模型验证

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临床预测模型的困境与机遇

中国卒中杂志 2024年第5期19卷 481-487页

作者：谷鸿秋首都医科大学附属北京天坛医院国家神经系统疾病临床医学研究中心北京100070

临床预测模型可基于从群体获得的效应证据去预测个体的结局或风险,是链接循证医学和精准医学的强有力工具。随着数据测量、存储、互联互通及分析技术的不断进步,临床预测模型的应用前景将越来越明朗,但与此同时,也面临着诸多问题和挑战... 详细信息

临床预测模型可基于从群体获得的效应证据去预测个体的结局或风险,是链接循证医学和精准医学的强有力工具。随着数据测量、存储、互联互通及分析技术的不断进步,临床预测模型的应用前景将越来越明朗,但与此同时,也面临着诸多问题和挑战。本文对临床预测模型的基础概念、应用场景以及现在面临的困境和发展机遇做一个梳理。

关键词：临床预测模型大数据机器学习

核心结合因子相关成人急性髓系白血病患者总生存临床预测模型的建立

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中国实验血液学杂志 2024年第3期32卷 693-701页

作者：时璐瑶李玲玲李涛李亚飞刘延方姜中兴王树娟王冲郑州大学第一附属医院血液科河南郑州450052

目的:分析影响核心结合因子相关成人急性髓系白血病(CBF-AML)患者总生存(OS)的因素,并建立预测模型。方法:回顾性分析2015年5月至2021年7月在郑州大学第一附属医院新诊断的216例CBF-AML的临床资料。将患者按照7∶3随机分成训练集和验证... 详细信息

目的:分析影响核心结合因子相关成人急性髓系白血病(CBF-AML)患者总生存(OS)的因素,并建立预测模型。方法:回顾性分析2015年5月至2021年7月在郑州大学第一附属医院新诊断的216例CBF-AML的临床资料。将患者按照7∶3随机分成训练集和验证集。采用Cox回归模型对影响OS的临床因素进行分析。采用逐步回归建立最优模型,画出列线图。使用受试者工作特征(ROC)曲线、校准曲线和决策曲线分析(DCA)评估模型性能。结果:年龄≥55岁、外周血原始幼稚≥80%、AML1-ETO、KIT突变被确定为OS的独立预后不良因素。训练集和验证集3年ROC下面积分别为0.772、0.722;校正曲线预测值与实测值具有较好一致性。DCA表明此模型性能优于单一因素。结论:该预测模型简便易行,可有效预测CBF-AML的OS,为治疗决策提供依据。

关键词：急性髓系白血病总生存核心结合因子临床预测模型列线图

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针灸治疗贝尔面瘫临床预测模型的构建与验证

中国针灸 2024年第5期44卷 495-502页

作者：陈浩然郑一李捷鲍琪李晓鹏于莘琳朱清婷吕雷于晓飞徐东昊王科军滨州医学院中西医结合学院山东烟台264003 烟台毓璜顶医院中西医结合科滨州医学院医学影像学院莘县中心医院神经内科胜利油田中心医院针灸推拿科东营市中医院康复科和平县中医院内二科

目的:构建并验证针灸治疗贝尔面瘫的临床预测模型,为针灸治疗贝尔面瘫的疗效预测提供工具。方法:纳入2018年6月至2023年6月于胜利油田中心医院针灸推拿科、莘县中心医院神经内科和东营市中医院康复科就诊,并以针灸为主要治疗方式的贝尔... 详细信息

目的:构建并验证针灸治疗贝尔面瘫的临床预测模型,为针灸治疗贝尔面瘫的疗效预测提供工具。方法:纳入2018年6月至2023年6月于胜利油田中心医院针灸推拿科、莘县中心医院神经内科和东营市中医院康复科就诊,并以针灸为主要治疗方式的贝尔面瘫患者269例,将胜利油田中心医院针灸推拿科、莘县中心医院神经内科182例患者随机分为训练组(128例)和内部验证组(54例),东营市中医院康复科患者作为外部验证组(87例),通过电子病历信息平台提取患者临床资料。采用SPSS25.0和R4.2.3软件,通过单因素和多因素Logistic回归分析,筛选出针灸治疗贝尔面瘫疗效的独立影响因素。并通过内部验证和外部验证的方式,绘制受试者工作特征曲线(ROC)、拟合度曲线和临床决策曲线(DCA),计算模型的灵敏度、特异度、准确度、阳性预测值和阴性预测值,全面评估模型的整体性能。结果:多因素Logistic回归分析结果显示,高龄、治疗前病情重、未在发病72 h内使用激素治疗、急性期未进行针灸和针灸方案单一是针灸治疗贝尔面瘫疗效不佳的独立影响因素(P模型和在线列线图预测工具(https://bmuchen.***.io/dynnomapp/)。模型在训练组、内部验证组和外部验证组的ROC曲线下面积(AUC)分别是0.921(95%CI:0.877,0.966)、0.876(95%CI:0.787,0.966)和0.846(95%CI:0.766,0.926),具有良好的预测价值。模型与校准曲线贴合较好。决策曲线阈值在0~0.8之间时,可为临床参与者提供临床获益。模型的灵敏度在65.9%~88.0%、特异度在77.3%~90.7%、准确度在77.8%~85.9%、阳性预测值在83.3%~90.1%、阴性预测值在70.8%~78.7%,综合评估该模型的临床应用价值较好。结论:针灸治疗贝尔面瘫的临床预测模型具有一定的实际应用价值和可推广性,预测结果可以辅助临床医师对针灸治疗贝尔面瘫的疗效进行判定,做出有效优质的临床决策,制定最佳的治疗计划。

关键词：贝尔面瘫针灸临床预测模型列线图

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临床预测模型常用统计模型及其SAS实现

中国卒中杂志 2024年第5期19卷 496-505页

作者：杨凯璇谷鸿秋首都医科大学附属北京天坛医院国家神经系统疾病临床医学研究中心北京100070

临床预测模型在医学研究中的应用越来越广泛,欲达到良好的预测性能,选择正确的模型非常关键。对于预测模型类型的选择,预测结局的类型起着决定性作用。本文从数据类型的角度出发,将结局变量分为连续变量(正态分布、偏态分布)、分类变量... 详细信息

临床预测模型在医学研究中的应用越来越广泛,欲达到良好的预测性能,选择正确的模型非常关键。对于预测模型类型的选择,预测结局的类型起着决定性作用。本文从数据类型的角度出发,将结局变量分为连续变量(正态分布、偏态分布)、分类变量(二分类、无序多分类、有序多分类)以及时间-事件变量(无竞争风险、有竞争风险),分别介绍不同类型结局变量的特点、对应的模型、建模案例以及SAS实现程序,以期为研究者构建预测模型提供参考。

关键词：临床预测模型统计模型逻辑回归

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中医临床预测模型研究方法学质量的系统评价

中国循证医学杂志 2024年第3期24卷 312-321页

作者：景城阳冯琳李嘉琛梁立荣廖星中国中医科学院中医临床基础医学研究所循证医学基础研究室北京100700 首都医科大学附属北京朝阳医院北京市呼吸疾病研究所临床流行病学研究室北京100020

目的系统评价中医临床预测模型研究的方法学质量。方法计算机检索PubMed、Embase、Web of Science、CNKI、WanFang Data、VIP和SinoMed数据库,搜集与中医临床预测模型研究相关的文献,检索时限均从建库至2023年3月31日。由2名研究者独立... 详细信息

目的系统评价中医临床预测模型研究的方法学质量。方法计算机检索PubMed、Embase、Web of Science、CNKI、WanFang Data、VIP和SinoMed数据库,搜集与中医临床预测模型研究相关的文献,检索时限均从建库至2023年3月31日。由2名研究者独立筛选文献和提取资料,并基于预测模型偏倚风险评估工具PROBAST评价纳入研究的偏倚风险。结果共纳入113项中医临床预测模型研究(79项诊断模型研究和34项预后模型研究),其中111项(98.2%)研究存在高偏倚风险,各有1项(0.9%)研究为低偏倚风险和偏倚风险不清。统计分析领域被评为高偏倚风险的比例最高,其次是研究对象领域。由于特定研究信息的报告普遍缺失,大量研究在预测因子和预测结局领域中的偏倚风险不清。结论现有中医临床预测模型研究的方法学质量普遍较差,几乎均存在高偏倚风险。产生偏倚风险的原因包括非前瞻性设计的数据来源、结局定义包含预测因子、建模样本量不足、特征选择不合理、性能评估欠准确和内部验证方法错误。未来建模研究需针对模型的设计、构建、评价和验证进行全方位的方法学质量改进,并全面报告模型的所有关键信息,以促进其在医疗实践中的转化应用。

关键词：临床预测模型预测模型研究方法学质量系统评价中医

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临床预测模型在医保付费中的应用前景探索

中国卒中杂志 2024年第5期19卷 520-523页

作者：陈麒百曾吟首都统战智库联合会北京100029 致公党北京市委经济委员会中国农工民主党杭州市西湖区基层委员会

推进医保支付方式改革是医保高质量发展的需要,更是减轻人民群众就医负担、增进民生福祉的需要。近年来,我国多元复合式医保支付方式改革取得积极进展,同时也对医保基金管理和医疗机构管理提出了更高要求。在医疗健康大数据背景下,临床... 详细信息

推进医保支付方式改革是医保高质量发展的需要,更是减轻人民群众就医负担、增进民生福祉的需要。近年来,我国多元复合式医保支付方式改革取得积极进展,同时也对医保基金管理和医疗机构管理提出了更高要求。在医疗健康大数据背景下,临床预测模型被成熟应用于药物试验等领域,在量化评估患者所患疾病风险程度、医疗资源消耗强度等方面展现出较好的能力。本文旨在借鉴医保风险调整机制和风险预测模型相关国际经验,研究临床预测模型应用于医保支付方式改革下疾病诊断相关分组和医保偿付风险调整的可行性,为进一步提高医疗机构服务质量,提升医保基金使用效能提供参考。

关键词：临床预测模型医疗保险风险调剂风险平准

宫颈癌内外照射后放射性直肠损伤临床预测模型的研究

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中华放射医学与防护杂志 2024年第2期44卷 119-126页

作者：陈宝杰曹璐余远航赵强谢杉沙杜丹李贤富川北医学院附属医院肿瘤科南充637000 川北医学院临床医学院南充637000 医学影像四川省重点实验室四川省肿瘤学重点学科南充637000

目的探讨宫颈癌内外照射放疗不同剂量叠加方式的剂量学差异,建立宫颈癌放疗后慢性放射性直肠损伤(RLRI)的临床预测模型。方法回顾性分析2020年1月1日至2021年11月30日于川北医学院附属医院肿瘤科接受根治性同步放化疗宫颈癌患者的临床资... 详细信息

目的探讨宫颈癌内外照射放疗不同剂量叠加方式的剂量学差异,建立宫颈癌放疗后慢性放射性直肠损伤(RLRI)的临床预测模型。方法回顾性分析2020年1月1日至2021年11月30日于川北医学院附属医院肿瘤科接受根治性同步放化疗宫颈癌患者的临床资料,放疗采用外照射+近距离治疗方式,内外照射剂量评估采用内、外照射生物等效剂量(EQD2)参数直接叠加和内外照射三维计划图像形变配准(DIR)剂量叠加,分析两种剂量评估方式剂量学差异。RLRI分级标准采用肿瘤放射治疗协作组标准。运用两种剂量评估方式构建RLRI的预测模型,使用受试者工作特征(ROC)曲线计算曲线下面积,以评估不同剂量评估方式的预测准确性。结果多次近距离治疗剂量叠加的EQD2参数较DIR剂量叠加高危临床靶区D95%和D90%分别高2.18和2.92 Gy,直肠D_(2 cm)3、D_(1 cm)3、D_(0.1 cm)3分别高1.74、2.28、2.26 Gy(t=3.82、5.21、4.58、5.17、2.05,P预测模型ROC曲线下面积为0.788,最佳预测阈值的灵敏度为0.850,特异度为0.660,Hosmer-Lemeshow拟合优度检验显示,拟合优度较好(P>0.05)。传统预测指标DIR剂量叠加的预测模型:直肠D_(2 cm)3、D_(1 cm)3的ROC曲线下面积分别为0.784、0.763,最佳预测阈值的灵敏度分别为0.850、0.750,特异度分别为0.679、0.717。结论内外照射EQD2参数直接叠加与三维计划图进行DIR剂量叠加评估剂量参数有剂量学差异。DIR剂量叠加直肠D_(2 cm)3、D_(1 cm)3与联合预测模型预测RLRI的价值较高,但联合预测模型预测RLRI计算复杂,建议临床上通过DIR剂量叠加直肠D_(2 cm)3、D_(1 cm)3预测RLRI。

关键词：宫颈癌形变图像配准放射性直肠损伤临床预测模型

补肾生血法与益气养血法为主治疗再生障碍性贫血的T淋巴细胞亚群变化及疗效的临床预测模型构建

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中华中医药杂志 2024年第3期39卷 1209-1215页

作者：蒋佩珍丁宇斌李芮王金环徐瑞荣刘奇峰王海霞孙岸弢唐旭东中国中医科学院西苑医院北京100091 深圳市中医院深圳518033 黑龙江中医药大学附属第一医院哈尔滨150040 山东中医药大学附属医院济南250011 吉林省人民医院长春130021 潍坊医学院附属医院潍坊261035 中国中医科学院广安门医院北京100053

目的:探讨经补肾生血法与益气养血法为主治疗的再生障碍性贫血(AA)患者T淋巴细胞亚群变化特点,构建疗效预测的多因素评估模型。方法:回顾性收集一项前瞻、多中心、随机对照试验中患者的临床资料,包括治疗分组、性别、合并症、年龄、病程... 详细信息

目的:探讨经补肾生血法与益气养血法为主治疗的再生障碍性贫血(AA)患者T淋巴细胞亚群变化特点,构建疗效预测的多因素评估模型。方法:回顾性收集一项前瞻、多中心、随机对照试验中患者的临床资料,包括治疗分组、性别、合并症、年龄、病程、HGB、PLT、WBC、ANC和各项T淋巴细胞亚群等指标。根据《血液病诊断及疗效标准》对治疗6个月后的AA患者进行疗效评价,以“有效”“无效”作为因变量,通过单因素、多因素Logistic回归分析筛选出影响治疗有效率的指标,根据回归方程结果构建预测模型,并分析其预测效能。结果:共纳入277例AA患者临床资料进行分析,其中补肾生血组136例,益气养血组141例,治疗6个月后疗效评价治疗有效共219例,无效共58例。将18个相关指标纳入单因素分析后,P预测AA中西医结合治疗效果的保护性因素,根据结果使用R4.1.3软件生成疗效预测列线图,列线图模型ROC的AUC为0.71,95%CI[0.63,0.78],模型内部验证校准曲线和标准曲线较为贴近,重合度较高,拟合度良好,Hosmer-Lemeshow拟合优度检验为模型一致性良好(x^(2)=4.02,P=0.86)。结论:T淋巴细胞亚群CD_(3)^(+)CD_(8)^(+)中是AA疗效的重要影响因素,结合中医治疗分组、PLT建立的列线图模型可以用于中西医结合治疗AA患者的疗效预测。

关键词：再生障碍性贫血 T淋巴细胞补肾生血法益气养血法中西医结合临床预测模型列线图