基因治疗产品的生物分析:方法开发的策略

作     者：张贺峰 梁宇 刘颖 邹灵龙 ZHANG He-feng;LIANG Yu;LIU Ying;ZOU Ling-long

作者机构：中国科学院大学温州研究院浙江温州325024 苏州康维讯生物技术有限公司江苏苏州215100 中国食品药品检定研究院北京100176 

出 版 物：《中国药物评价》 (Chinese Journal of Drug Evaluation)

年 卷 期：2023年第40卷第5期

页      面：361-368页

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 100704[医学-药物分析学] 10[医学] 

主　　题：生物分析 基因治疗 药代动力学 药效学 免疫原性 

摘      要：基因治疗产品采用独特的递送和治疗机制,评估其安全性和有效性需要设计并开发非传统和全面的生物分析方法。在临床前和临床生物分析研究涉及药代动力学、药效学、免疫原性、生物标志物分析等方面。基因治疗产品的药代动力学和药效学研究需要确定载体、目的基因、以及目的基因表达产物蛋白的存在、作用部位和生物分布。而对于免疫原性的研究,则需要监测机体针对基因治疗载体所产生的抗体,以及可能需要在接受治疗前评估受试者的预存抗体。由于基因治疗产品表达的外源产物蛋白也可能引发机体的免疫反应,因此针对表达产物的抗体也是免疫原性的研究内容。本文从药代动力学、药效学与免疫原性分析研究方向,综述基因治疗产品的生物分析方法开发的关键点、策略和实践。