单中心儿童高危神经母细胞瘤自体造血干细胞移植的疗效分析

作     者：王李慧 陈凯 张娜 杨静薇 张婷 邵静波 WANG Li-Hui;CHEN Kai;ZHANG Na;YANG Jing-Wei;ZHANG Ting;SHAO Jing-Bo

作者机构：上海市儿童医院/上海交通大学医学院附属儿童医院血液肿瘤科上海200040 

出 版 物：《中国当代儿科杂志》 (Chinese Journal of Contemporary Pediatrics)

年 卷 期：2023年第25卷第5期

页      面：476-482页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100214[医学-肿瘤学] 10[医学] 

基　　金：上海申康医院发展中心临床科技创新项目(SHDC22020210) 上海市儿童医院院级课题(2020YGZM05) 

主　　题：神经母细胞瘤 自体造血干细胞移植 预处理方案 预后 儿童 

摘      要：目的 探讨大剂量化学药物治疗(简称化疗)联合自体造血干细胞移植(autologous hematopoietic stem cell transplantation,ASCT)治疗高危神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)患儿的疗效。方法 回顾性选择2013年1月—2021年12月期间上海市儿童医院收治的予以大剂量化疗联合ASCT的29例高危NB患儿为研究对象,分析患儿的临床特点及预后。结果 29例大剂量化疗联合ASCT的患儿中,男18例(62%),女11例(38%),中位发病年龄为36 (27,59)个月。根据国际神经母细胞瘤分期系统标准分期,Ⅲ期6例(21%),Ⅳ期23例(79%),初诊时常见转移部位为骨22例(76%)、骨髓21例(72%)、颅内4例(14%)。29例患儿ASCT后造血功能均获得满意重建,中位随访时间为25 (17,45)个月,移植后持续完全缓解21例(72%),复发8例(28%),3年总生存率及无事件生存率分别为68.9%±16.1%、61.4%±14.4%。存在骨髓转移、神经元特异性烯醇化酶≥370 ng/mL、骨髓免疫分型阳性可降低患儿的3年无事件生存率(P0.05)。结论 初诊时存在骨髓转移的高危NB患儿预后差。ASCT联合大剂量化疗可有效改善NB患儿预后,且安全性高。