朗格汉斯细胞组织细胞增生症神经变性病研究进展

作     者：张利平 王天有 张蕊 Zhang Liping;Wang Tianyou;Zhang Rui

作者机构：国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室北京100045 

出 版 物：《中华实用儿科临床杂志》 (Chinese Journal of Applied Clinical Pediatrics)

年 卷 期：2022年第37卷第11期

页      面：867-870页

学科分类：1002[医学-临床医学] 100214[医学-肿瘤学] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金(82070202) 国家科技重大专项(2017ZX09304029004) 首都卫生发展科研专项(首发2020-2-2093, 2020-2-1141) 北京市医院管理中心儿科学科协同发展中心专项(XTZD20180201) 北京市卫生健康委员会改革与发展经费项目。 

主　　题：朗格汉斯细胞组织细胞增生症 神经变性病 靶向治疗 

摘      要：朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)是一种罕见的以CD1a+CD207+树突状细胞浸润为特征的髓源性肿瘤疾病, 由于受累器官的部位和多少的不同临床表现差异很大。神经变性病(ND)是LCH中枢神经系统受累的表现之一。LCH-ND发病机制不清, 临床上主要以神经功能学障碍和进行性发展的影像学改变为特征。目前LCH-ND主要的治疗包括静脉注射免疫球蛋白、化疗及靶向治疗等。早期治疗和积极干预可能是延迟LCH-ND进展、稳定中枢神经系统功能和提高生活质量的关键。现就LCH-ND的发病机制、临床表现、诊断、治疗及临床评估作简要综述。