儿童骨髓增生异常综合征临床特点和预后分析

作     者：郑夏 徐基昕 蒋卫芹 孔令军 赵文理 ZHENG Xia;XU Ji-Xin;JIANG Wei-Qin;KONG Ling-Jun;ZHAO Wen-Li

作者机构：复旦大学附属华山医院北院儿科上海201900 郑州市儿童医院血液科河南郑州450000 上海市儿童医院急诊科上海200333 苏州大学附属儿童医院血液科江苏苏州215025 上海交通大学附属第六人民医院南院上海市奉贤区中心医院血液科上海201400 

出 版 物：《中国实验血液学杂志》 (Journal of Experimental Hematology)

年 卷 期：2022年第30卷第1期

页      面：195-200页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学] 

基　　金：上海市卫健委重点科研项目(201640028) 上海市奉贤区科委重点科研项目(奉科20160801) 

主　　题：骨髓增生异常综合征 儿童 临床特点 危险分层 预后 

摘      要：目的:分析40例儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的临床特点及预后,为临床诊疗提供参考。方法:回顾性总结苏州大学附属儿童医院血液科2011年1月1日至2017年12月31日收治的40例初诊为MDS患儿的临床特点、危险分层和不同治疗方案对预后的影响。Kaplan-Meier生存曲线分析患儿3年总生存率和无事件生存率。结果:40例患儿中,男女比例1.4∶1.0,男性略多于女性,中位年龄6.0岁。其中儿童难治性血细胞减少症是最常见类型,染色体异常11例,合并基因异常12例。接受造血干细胞移植(HSCT)15例,未进行HSCT而行单纯药物治疗25例。接受HSCT治疗和非HSCT治疗的3年总生存率分别为(72.2±12.2)%和(35.3±10.2)%(P=0.039),无事件生存率分别为(65.0±12.9)%和(19.2±8.4)%(P=0.012)。COX回归分析显示,年龄7岁(P=0.033)、初诊血小板50×10^(9)/L(P=0.007)、存在复杂核型和/或基因突变(P=0.0002)、未接受HSCT治疗(P=0.016)是影响儿童MDS预后的高危因素。40例患儿依据国际预后积分系统(IPSS)、WHO分型预后积分系统(WPSS)及修订的国际预后积分系统(IPSS-R)3种方法分类,分析显示以上3类风险评估方法对儿童MDS进行风险评估都存在局限性,不能全面评估儿童MDS预后。结论:儿童MDS以儿童难治性血细胞减少症多见。COX多因素分析显示,年龄7岁、初诊血小板50×10^(9)/L、存在复杂核型和/或基因突变、未接受HSCT治疗是影响患儿预后的高危因素。HSCT是目前治愈儿童MDS的最有效手段。目前临床评估儿童MDS预后的IPSS-R等方法具有明显局限性。