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CRISPR基因编辑疗法对人类疗效首次证明

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中国科学基金 2022年第2期36卷 358-360页

作者：程涛张健萍中国医学科学院北京协和医学院中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Science杂志每年会在年底评选出当年十大科学突破。2021年12月16日，Science杂志公布了其评选出的2021年十大科学突破。为了让广大读者更深入地了解十大科学突破的科学价值，本刊特邀各领域著名科学家分别对其进行解读，以激发科研人员...

Science杂志每年会在年底评选出当年十大科学突破。2021年12月16日，Science杂志公布了其评选出的2021年十大科学突破。为了让广大读者更深入地了解十大科学突破的科学价值，本刊特邀各领域著名科学家分别对其进行解读，以激发科研人员的创新思维，促进学术交流。

关键词：

异基因造血干细胞移植治疗T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤的疗效及预后因素

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中华血液学杂志 2023年第5期44卷 388-394页

作者：罗澜焦阳杨萍李艳黄文阳克晓燕邹德慧景红梅北京大学第三医院血液科北京100191 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 天津300020

目的探讨T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤(T-ALL/LBL)采用异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)作为巩固治疗的疗效及预后因素。方法收集2006年1月至2020年1月北京大学第三医院血液科和中国医学科学院血液病医院收治的119例T-ALL/LBL患者的临床资... 详细信息

目的探讨T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤(T-ALL/LBL)采用异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)作为巩固治疗的疗效及预后因素。方法收集2006年1月至2020年1月北京大学第三医院血液科和中国医学科学院血液病医院收治的119例T-ALL/LBL患者的临床资料。根据巩固治疗方案将患者分为单纯化疗组、化疗序贯异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)组、化疗序贯自体造血干细胞移植(auto-HSCT)组,比较各组的5年总生存(OS)率、无进展生存(PFS)率。结果有效随访的113例患者中,79例(69.9%)诱导治疗后达完全缓解(CR),17例(15.0%)达部分缓解(PR),治疗总反应率(ORR)达84.9%。诱导治疗获得CR或PR的患者中,化疗序贯allo-HSCT组较单纯化疗组具有更高的5年OS率(55.6%对11.4%,P=0.001)和5年PFS率(54.2%对8.9%,P学意义(P=0.271,P=0.197)。对获得CR的患者进行分析得出同样结论。在仅获得PR患者中,化疗序贯allo-HSCT组仍然较单纯化疗组显示出生存优势(5年OS率分别为37.5%和0,P=0.064)。不同供者来源的allo-HSCT患者5年OS率差异无统计学意义(同胞全相合移植、单倍体移植、无关供者移植分别为61.1%、63.6%和50.0%,P>0.05)。早期前体T淋巴细胞白血病(ETP-ALL)患者的诱导化疗缓解率和非ETP-ALL患者比较差异无统计学意义,单纯化疗组中ETP-ALL患者较非ETP-ALL患者5年OS率更低(0对12.6%,P=0.045),而在进行allo-HSCT的患者中,ETP-ALL患者与非ETP-ALL患者5年OS率差异无统计学意义(75.0%对62.9%,P=0.852)。诱导治疗未达CR、巩固治疗未采用移植、LDH≥2倍正常值上限为独立预后不良因素(P值均<0.05)。结论allo-HSCT可改善T-ALL/LBL患者预后,无论是对诱导治疗达CR还是PR患者,均可作为有效的巩固治疗方法。供者来源不影响allo-HSCT患者长期生存率,allo-HSCT作为巩固治疗手段可以克服ETP-ALL/LBL的不良预后。

关键词：早期前体T细胞白血病/淋巴瘤 T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤造血干细胞移植预后

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先天性角化不良临床特点与诊治进展

中华儿科杂志 2022年第4期60卷 366-369页

作者：尹梓溪万扬竺晓凡中国医学科学院北京协和医学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)儿童血液病诊疗中心实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心天津300020

先天性角化不良(DC)是以皮肤黏膜异常、进行性骨髓衰竭和高恶性肿瘤风险为特征的短端粒综合征,发病率低、临床异质性高、起病隐匿,易被误诊、漏诊。DC的诊断主要依靠患者临床表现、家族史、端粒长度及基因检测。目前临床上DC相关骨髓衰... 详细信息

先天性角化不良(DC)是以皮肤黏膜异常、进行性骨髓衰竭和高恶性肿瘤风险为特征的短端粒综合征,发病率低、临床异质性高、起病隐匿,易被误诊、漏诊。DC的诊断主要依靠患者临床表现、家族史、端粒长度及基因检测。目前临床上DC相关骨髓衰竭的主要治疗手段为口服雄激素及造血干细胞移植。现从DC的临床特点及治疗手段研究进展进行综述。

关键词：骨髓衰竭先天性角化不良造血干细胞移植基因检测端粒长度恶性肿瘤皮肤黏膜雄激素

阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆在儿童重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗中的意义

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中国当代儿科杂志 2022年第3期24卷 303-308页

作者：李俊宗苏玉尹梓溪高洋洋刘立鹏万扬兰洋巩晓文竺晓凡中国医学科学院北京协和医学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心天津300020

目的探究儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)中阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)克隆与免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)之间的关系。方法回顾性分析2012年1月至2020年5月收治且行IST的151例SAA患儿的临床资料,根据治疗前PNH克隆状态分为PNH克隆阴性组(135例)和PNH克隆阳性组(16例)。采用倾向性评分匹配控制混杂因素,分析PNH克隆对IST疗效的影响。结果PNH克隆阳性患儿占10.6%(16/151),中位粒细胞克隆大小为1.8%。PNH克隆阳性组患儿初诊年龄偏大,初诊网织红细胞绝对值偏高(P学意义(P>0.05)。PNH克隆阳性组IST后6、12、24个月的总有效率均低于PNH克隆阴性组(P病率增加(P<0.05)。结论初诊时PNH克隆阳性的SAA患儿对IST的反应较差,且更易进展为再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征。

关键词：再生障碍性贫血阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆演变免疫抑制治疗儿童

982例儿童急性淋巴细胞白血病流行病学研究

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中国实验血液学杂志 2020年第2期28卷 371-376页

作者：蔡玉丽邹尧陈晓娟张丽郭晔杨文钰陈玉梅竺晓凡中国医学科学院、北京协和医学院血液病医院(血液学研究所)儿童血液病诊疗中心天津300020

目的:分析982例儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)临床病例,了解儿童ALL流行病学特征。方法:对本中心2008年4月至2015年5月收治的982例ALL患儿临床资料采用回顾性分析的方法,分析其性别、发病年龄、发病季节、发病相关危险因素及分子生物学... 详细信息

目的:分析982例儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)临床病例,了解儿童ALL流行病学特征。方法:对本中心2008年4月至2015年5月收治的982例ALL患儿临床资料采用回顾性分析的方法,分析其性别、发病年龄、发病季节、发病相关危险因素及分子生物学特征等。结果:ALL患儿男女比例为1.5∶1,中位发病年龄5岁,发病年龄高峰为2-5岁。发病高峰季节为春季。出生和喂养史分析显示,足月产患儿占98.0%;55.9%患儿是顺产,44.1%患儿是剖腹产。母乳喂养者占79.8%,人工混合喂养儿占20.2%。中位出生体重3.5 kg,其中巨大儿占18.3%。有出生异常史者34例(3.5%),其中脐带绕颈者10例。发病近期有家庭装修史者占31.4%,中位装修环境暴露时间12个月。患儿一至三级亲属中,有血液系统疾病者44例(4.5%),有恶性肿瘤者53例(5.4%)。免疫表型分析结果显示,B-ALL占90.7%,T-ALL占9.3%。分子生物学检测中,TEL/AML1阳性者占21.0%,E2A/PBX1阳性者占5.2%,BCR-ABL阳性者占6.1%,MLL阳性者占2.5%。结论:本研究中儿童急性淋巴细胞白血病男性患儿较多,发病年龄高峰为2-5岁,发病季节高峰为春季,出生季节高峰为秋冬季,剖宫产术分娩、出生时为巨大儿及出生后非母乳喂养比例高于同期全国大部分地区婴儿的均值,有电离辐射及家居环境暴露史与亲属血液病、恶性肿瘤病史者比例较高。

关键词：急性淋巴细胞白血病儿童流行病

国产抗CD20单抗治疗CD20~+B细胞非霍奇金淋巴瘤的Ⅰ期临床耐受性和药效学研究

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中华血液学杂志 2018年第4期39卷 320-324页

作者：姜波齐军元孙明媛李增军刘薇刘利军张凤奎邱录贵中国医学科学院、北京协和医学院血液病医院(血液学研究所)

目的通过剂量递增的Ⅰ期临床试验,评价重组人-鼠嵌合抗CD20单克隆抗体注射液IBI301单次给药在经治疗达客观缓解的CD20~+B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的耐受性、安全性及药效学特征。方法纳入9例受试者,按剂量递增原则设125、375和500 mg/... 详细信息

目的通过剂量递增的Ⅰ期临床试验,评价重组人-鼠嵌合抗CD20单克隆抗体注射液IBI301单次给药在经治疗达客观缓解的CD20~+B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的耐受性、安全性及药效学特征。方法纳入9例受试者,按剂量递增原则设125、375和500 mg/m~2三个剂量组,每组3例逐组完成试验。3组受试者均接受单次IBI301静脉输注,125、375、500 mg/m~2组IBI301的中位暴露量分别为243、690、980 mg。观察IBI301给药后不良事件(AE)发生情况。采用流式细胞术检测外周血CD19~+、CD20~+B细胞比例,采用速率散射比浊法检测血清IgG、IgM水平,进行药效学评价。结果 9例受试者发生52例次AE,包括:125 mg/m~2组18例次,375 mg/m~2组14例次,500 mg/m~2组20例次。其中不良反应共26例次,22例次与试验药物可能有关,4例次可能无关;对症处理后均消失或恢复至基线水平。常见的AE包括WBC降低、上呼吸感染、ANC降低、消化不良、高尿酸血症、感觉异常、口腔黏膜炎和头晕。研究中未出现AE导致的用药暂停、受试者退出或试验提前中止,未发生严重AE(SAE)及剂量限制性毒性(DLT)事件。所有受试者CD20~+、CD19~+B细胞比例均有不同程度下降,而IgG和IgM水平无明显变化。结论 IBI301耐受性良好,受试者出现的不良反应均恢复,未发生SAE及DLT事件。IBI301对CD20~+B细胞有较好的清除作用。临床试验注册药物临床试验登记与信息公示平台,CTR20140762。

关键词：嵌合CD20单克隆抗体非霍奇金淋巴瘤 Ⅰ期临床试验

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征的预后因素分析

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中华血液学杂志 2019年第6期40卷 484-489页

作者：刘子闲吕梦楠王茜茜翟卫华庞爱明马巧玲杨栋林何祎张荣莉黄勇魏嘉璘冯四洲姜尔烈韩明哲中国医学科学院、北京协和医学院血液病医院(血液学研究所) 天津300020

目的评价异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效,并分析预后相关因素。方法回顾性分析2010年1月至2018年3月接受allo-HSCT治疗的165例MDS患者,主要观察患者总体生存(OS)率、无病生存(DFS)率、复发率及非复... 详细信息

目的评价异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效,并分析预后相关因素。方法回顾性分析2010年1月至2018年3月接受allo-HSCT治疗的165例MDS患者,主要观察患者总体生存(OS)率、无病生存(DFS)率、复发率及非复发死亡率(NRM),并分析影响预后的危险因素。结果全部165例患者中,男105例,女60例,3年OS、DFS率分别为72.5%(95%CI 64.9%~80.1%)、67.4%(95%CI 59.2%~75.6%),3年累积复发率为12.1%(95%CI 7.0%~18.6%),NRM为20.4%(95%CI 14.2%~27.6%)。多因素分析显示,allo-HSCT合并症指数(HCT-CI)是影响OS的独立危险因素(P=0.042,HR=2.094,95%CI 1.026~4.274)。对于难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB)及转化为急性髓系白血病(sAML)患者,移植前应用化疗或去甲基化治疗对总体OS无影响[(67.0±7.5)%对(57.7±10.9)%,χ2=0.025,P=0.874]。结论allo-HSCT是治疗MDS的有效手段,非复发死亡是影响生存的主要原因。移植前化疗或去甲基化治疗或许不能使RAEB和sAML患者获益。

关键词：造血干细胞移植骨髓增生异常综合征危险因素

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Ph阳性混合表型急性白血病的临床研究

中国实验血液学杂志 2019年第2期27卷 354-359页

作者：贾艳楠李艳弓晓媛刘凯奇叶蕾王慧君李庆华李承文王迎王建祥秘营昌中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)北京协和医学院天津300020

后。方法:依据欧洲白血病免疫分型协作组(EGIL)的积分系统和WHO2008诊断标准回顾性判断并总结2002年6月至2016年6月收治的33例Ph^+M PAL患者资料,分析骨髓细胞形态学、免疫表型、细胞遗传学和分子生物学等特点。采用急性淋巴细胞白血病(... 详细信息

后。方法:依据欧洲白血病免疫分型协作组(EGIL)的积分系统和WHO2008诊断标准回顾性判断并总结2002年6月至2016年6月收治的33例Ph^+M PAL患者资料,分析骨髓细胞形态学、免疫表型、细胞遗传学和分子生物学等特点。采用急性淋巴细胞白血病(ALL)化疗方案或兼顾髓系、淋系的联合化疗方案,部分患者治疗期间加用酪氨酸激酶抑制剂(TKI),5例在缓解期进行异基因造血干细胞移植。结果:Ph^+M PAL男性多见(男女比例为1. 75∶1),诊断时白细胞计数较高,WBC≥30×10~9/L者25例(75. 8%),WBC≥100×10~9/L者13例(39. 4%)。33例Ph^+M PAL患者中,髓系和B系抗原共表达者(M/B) 32例(97. 0%),髓系、B淋系、T淋系抗原共表达者(M/B/T) 1例(3. 0%)。无髓系、T系混合及B系、T系混合者。本组病例中符合EGILl998诊断标准的共19例(57.6%),其余14例患者经复核符合WHO 2008诊断标准。在进行有效染色体分析的31例患者中,单纯t(9; 22) 13例(41. 9%),t(9; 22)伴附加染色体异常的患者10例(32. 3%),无t(9; 22)染色体异常8例(25. 8%)。31例患者行BCR/ABL融合基因(P190、P210)检测,表明其中单纯P190^+者17例(54. 8%),单纯P210^+者8例(25. 8%),P190、P210双表达者4例(12. 9%),P190、P210均未检出者2例(6. 5%)。第1次诱导治疗期间联合与未联合TKI者完全缓解率(CR)分别为81. 3%与46. 7%(P=0. 042)。诱导治疗后复查融合基因(PCR)转阴2/17例,巩固治疗期间复查融合基因(PCR)转阴9/16例(其中包括3例干细胞移植后转阴患者),中位转阴时间2. 87(1. 13-9.20)个月。结论:Ph^+M PAL以男性居多,起病时高白细胞数,以B系和髓系抗原共表达最常见,预后差,化疗联合伊马替尼及异基因造血干细胞移植可能有助于提高疗效。

关键词：急性白血病混合表型急性白血病免疫表型分型核型分析融合基因

CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年急性淋巴细胞白血病的疗效分析

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中国当代儿科杂志 2019年第5期21卷 405-410页

作者：兰洋陈晓娟邹尧阮敏竺晓凡中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液病医院天津300020

目的探讨CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年初诊急性淋巴细胞白血病(ALL的长期疗效。方法收集2008年4月至2015年4月采用CCLG-ALL2008方案治疗的150例10岁以上ALL患儿的临床资料,采用Kaplan-Meier生存分析评估患儿总体生存(OS)... 详细信息

目的探讨CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年初诊急性淋巴细胞白血病(ALL的长期疗效。方法收集2008年4月至2015年4月采用CCLG-ALL2008方案治疗的150例10岁以上ALL患儿的临床资料,采用Kaplan-Meier生存分析评估患儿总体生存(OS)率和无事件生存(EFS)率。结果 150例患儿中,男87例(58.0%),女63例(42.0%),中位年龄11(10～15)岁;中危患儿84例(56.0%),高危患儿66例(44.0%);B-ALL患儿122例(81.3%),T-ALL患儿28例(18.7%);融合基因检测阳性51例(34.0%),其中BCR-ABL阳性16例(31%),TEL-AML1阳性11例(22%),E2A-PBX1阳性8例(16%),其他基因阳性16例(31%)。采用CCLG-ALL2008方案治疗1个疗程完全缓解率为96.0%(144/150)。150例患儿中位随访时间为52(3～122)个月,5年OS率为79.0%±3.5%,5年EFS率为67.3%±4.1%。中危患儿和高危患儿,以及B-ALL患儿和T-ALL患儿间5年OS率及5年EFS率比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。诱导治疗结束时骨髓达完全缓解患儿的5年OS率及5年EFS率均高于骨髓未达完全缓解者(P中国当代儿科杂志,2019,21(5):405-410]

关键词：急性淋巴细胞白血病 CCLG-ALL2008方案生存率儿童青少年