阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆在儿童重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗中的意义

作     者：李俊 宗苏玉 尹梓溪 高洋洋 刘立鹏 万扬 兰洋 巩晓文 竺晓凡 LI Jun;ZONG Su-Yu;YIN Zi-Xi;GAO Yang-Yang;LIU Li-Peng;WAN Yang;LAN Yang;GONG Xiao-Wen;ZHU Xiao-Fan

作者机构：中国医学科学院北京协和医学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心天津300020 

出 版 物：《中国当代儿科杂志》 (Chinese Journal of Contemporary Pediatrics)

年 卷 期：2022年第24卷第3期

页      面：303-308页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100202[医学-儿科学] 10[医学] 

基　　金：国家重点研发项目(2016YFC0901503)。 

主　　题：再生障碍性贫血 阵发性睡眠性血红蛋白尿 克隆演变 免疫抑制治疗 儿童 

摘      要：目的探究儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)中阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)克隆与免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)之间的关系。方法回顾性分析2012年1月至2020年5月收治且行IST的151例SAA患儿的临床资料,根据治疗前PNH克隆状态分为PNH克隆阴性组(135例)和PNH克隆阳性组(16例)。采用倾向性评分匹配控制混杂因素,分析PNH克隆对IST疗效的影响。结果PNH克隆阳性患儿占10.6%(16/151),中位粒细胞克隆大小为1.8%。PNH克隆阳性组患儿初诊年龄偏大,初诊网织红细胞绝对值偏高(P0.05)。PNH克隆阳性组IST后6、12、24个月的总有效率均低于PNH克隆阴性组(P0.05)。IST后PNH克隆演变存在一定异质性,伴PNH克隆者再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征的3年累积发病率增加(P0.05)。结论初诊时PNH克隆阳性的SAA患儿对IST的反应较差,且更易进展为再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征。