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脊髓性肌萎缩症患者利司扑兰治疗药物监测方法研究

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中国药业 2024年第12期33卷 58-61页

作者：吴献黄晓会林志燕刘艳蒋文高刘昕竹张健重庆医科大学药学院重庆400016 上海交通大学医学院附属新华医院上海200092

目的建立脊髓性肌萎缩症患者利司扑兰治疗药物监测的方法。方法采用超高效液相色谱串联质谱法,色谱柱为Phe‐nomenex Kinetex XB C18柱(50 mm×3 mm,2.6µm),流动相为0.07%甲酸水溶液(pH 4.5)-0.07%甲酸乙腈溶液(pH 5.5),梯度洗脱,流速... 详细信息

目的建立脊髓性肌萎缩症患者利司扑兰治疗药物监测的方法。方法采用超高效液相色谱串联质谱法,色谱柱为Phe‐nomenex Kinetex XB C18柱(50 mm×3 mm,2.6µm),流动相为0.07%甲酸水溶液(pH 4.5)-0.07%甲酸乙腈溶液(pH 5.5),梯度洗脱,流速为0.3 mL/min,柱温为40℃,进样量为2µL;采用电喷雾离子源(正离子模式),多反应监测模式,利司扑兰的离子对m/z分别为402.2→319.2、402.2→374.4,RG7800的离子对m/z为417.3→360.2。结果利司扑兰质量浓度在1.95~125.00 ng/mL范围内与其峰面积与内标峰面积比值线性关系良好(R2=0.9991,n=8),定量限为1.95 ng/mL;基质效应试验结果的变异系数均小于12%;精密度、稳定性试验结果的RSD均小于20%,准确度分别为87%~108%、87%~113%。6例患者利司扑兰血药浓度为13.03~91.14 ng/mL。结论该方法操作简便、高效快速,可用于脊髓性肌萎缩症患者利司扑兰的治疗药物监测。

关键词：脊髓性肌萎缩症利司扑兰超高效液相色谱串联质谱法治疗药物监测含量测定

基于美国FDA公共数据项目的利司扑兰不良事件真实世界研究

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中国新药杂志 2023年第14期32卷 1482-1488页

作者：李波张科孙璇李正翔天津医科大学总医院药剂科天津300052

目的:基于美国食品药品监督管理局公共数据项目(US Food and Drug Administration Public Data Open Project,OpenFDA)中药物不良事件报告数据,挖掘利司扑兰上市后的不良事件,为临床安全用药提供参考。方法:检索OpenFDA数据库中2020年8... 详细信息

目的:基于美国食品药品监督管理局公共数据项目(US Food and Drug Administration Public Data Open Project,OpenFDA)中药物不良事件报告数据,挖掘利司扑兰上市后的不良事件,为临床安全用药提供参考。方法:检索OpenFDA数据库中2020年8月7日—2022年5月31日时间段内有关利司扑兰的所有不良事件报告,采用报告比值比(reporting odds ratio,ROR)法和比例报告比值(proportional reporting ration,PRR)法对利司扑兰上市后的不良事件报告数据进行风险信号挖掘和分析。结果:共检索到以利司扑兰为首要怀疑药物的不良事件报告844例,经检测获得不良反应风险信号68个,其中位置性眩晕、血氧饱和度下降、心动过速、心率加快为说明书中未收录的不良反应。报告频数前5位的不良事件依次为腹泻、虚弱、肺炎、产品存储错误、肌肉无力。不良事件风险信号的ROR值排名前5位的依次为尿布性皮炎、位置性眩晕、呼吸系统病毒感染、产品温度漂移问题、皮肤接触暴露。结论:基于利司扑兰不良事件的真实世界数据深入分析其潜在的不良事件,提示临床予以关注及进一步进行安全性评价,其中位置性眩晕说明书未提及且风险信号的ROR值较高,还需密切关注。

关键词：利司扑兰药物不良事件美国食品药品监督管理局公共数据项目数据挖掘

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从利司扑兰浅谈我国罕见病药物的审评审批

中国临床药理学杂志 2022年第8期38卷 883-888页

作者：陈霞刘丽华王涛国家药品监督管理局药品审评中心北京100022

利司扑兰是基于我国罕见病监管政策快速获批的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物,其注册上市有效解决了我国患者未满足的临床需求和药物可获得性问题。本文结合SMA的疾病特征和未满足临床需求,简要回顾了利司扑兰的研发过程,以及申请人在早... 详细信息

利司扑兰是基于我国罕见病监管政策快速获批的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物,其注册上市有效解决了我国患者未满足的临床需求和药物可获得性问题。本文结合SMA的疾病特征和未满足临床需求,简要回顾了利司扑兰的研发过程,以及申请人在早期临床研究期间与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)之间的沟通交流,进而阐述了CDE对利司扑兰关键性临床研究的评估,着重介绍了有关地区间差异问题的数据分析和审评考量。这个案例不仅展现了我国监管机构从患者的临床需求出发、积极解决罕见病药物可及性的价值导向,和对罕见病人群的人文关怀,另一方面也彰显了以数据为基础、以科学为依据的审评原则。

关键词：利司扑兰罕见病药物脊髓性肌萎缩症监管科学桥接

罕见病脊髓性肌萎缩症治疗新药利司扑兰的临床药理与应用

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中国临床药理学杂志 2022年第2期38卷 171-174,184页

作者：韦石凤孙忠实赵志刚首都医科大学附属北京天坛医院药学部北京100070 首都医科大学药学院北京100069 解放军总医院第六医学中心药学部北京100037

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种主要发生在婴幼儿时期的致残致死的罕见神经肌肉疾病,目前治疗仍是个难题。2021年6月,全球首个治疗SMA口服药物利司扑兰(Risdiplam)经国家药监局批准上市,它是一种小分子运动神经元2(SMN2)前体mRNA剪接修饰剂... 详细信息

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种主要发生在婴幼儿时期的致残致死的罕见神经肌肉疾病,目前治疗仍是个难题。2021年6月,全球首个治疗SMA口服药物利司扑兰(Risdiplam)经国家药监局批准上市,它是一种小分子运动神经元2(SMN2)前体mRNA剪接修饰剂,通过提高患者体内的功能SMN蛋白水平达到治疗脊髓性肌萎缩症的作用,适用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。本文主要针对新药利司扑兰的作用机制、药理学、安全性和经济性以及临床应用开展简要的介绍。

关键词：脊髓性肌萎缩症利司扑兰药理作用临床应用

基于DTP药房回访数据探讨利司扑兰相关药学服务价值

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中国药房 2023年第19期34卷 2414-2418页

作者：石再欢王芳婷郭芷君黄硕涵朱林蕙王喆元杜琼翟青上药云健康益药药房(上海)有限公司上海200032 佛山市顺德区和祐美和医院广东佛山528399 复旦大学附属肿瘤医院药剂科上海200032

目的探索直销患者(DTP)药房开展利司扑兰相关药学服务的价值。方法收集2021年5月-2023年1月在上药云健康益药药房(上海)有限公司购买并使用利司扑兰的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的随访数据,对患者用药情况、药物治疗效果、不良事件发生情... 详细信息

目的探索直销患者(DTP)药房开展利司扑兰相关药学服务的价值。方法收集2021年5月-2023年1月在上药云健康益药药房(上海)有限公司购买并使用利司扑兰的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的随访数据,对患者用药情况、药物治疗效果、不良事件发生情况进行回顾性分析。结果DTP药房药师共审核处方42份,发现不合理处方7份(16.7%,7/42),经药师及时干预后纠正。随访过程中,药师对4例(9.5%,4/42)患者关于利司扑兰服药要求、用药后不良事件等用药咨询进行专业解答。2例1型SMA患者出现不良事件:其中1例表现为发热,1例表现为皮肤干燥、局部颜色变暗;两者为Ⅰ级毒性反应,一般无需临床治疗,但考虑发热患者长时间持续低热,药师建议就医对症处理。结论DTP药房药师开展罕见病SMA患者使用利司扑兰的随访管理有助于促进患者合理规范用药。

关键词： DTP药房药学服务脊髓性肌萎缩症利司扑兰罕见病

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利司扑兰治疗儿童脊髓性肌萎缩症的临床分析

山西医科大学学报 2023年第8期54卷 1161-1164页

作者：刘维亮李芳王凌艾戎贵州医科大学附属医院儿科贵阳550004 贵州医科大学附属医院眼科

目的探讨利司扑兰治疗儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的临床效果,以期更好地制定中国治疗方案。方法选取符合国际SMA协会定义的临床诊断标准的6例中国儿童SMA患者。多重连接探针扩增技术检测患者SMN1基因和SMN2基因。SMA患者口服利司扑兰... 详细信息

目的探讨利司扑兰治疗儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的临床效果,以期更好地制定中国治疗方案。方法选取符合国际SMA协会定义的临床诊断标准的6例中国儿童SMA患者。多重连接探针扩增技术检测患者SMN1基因和SMN2基因。SMA患者口服利司扑兰进行治疗,在利司扑兰治疗过程中均辅以康复训练,治疗后评估日常生活活动能力、呼吸和饮食情况,及治疗后神经系统查体,监测药物不良反应。结果6例SMN1基因纯合缺失的SMA患者包括Ⅰ型1例,Ⅱ型4例,Ⅲ型1例,SMN2基因拷贝数在2~3之间。在利司扑兰治疗过程中联合康复训练,所有患者短期内均有运动功能改善,最短起效时间为1 d。运动功能改善方面包括上肢远端力量、头部转动、独坐能力、下肢远端力量、步行、蹲起、姿势、平衡能力等,运动功能改善部位以上肢远端改善最明显。肌张力以腰部肌张力改善为主。各有1例患者呼吸肌力改善和食欲改善。联合康复训练较单纯利司扑兰治疗更有助于运动功能改善。未发现药物不良反应。结论国内首次报道利司扑兰治疗儿童SMA疗效确切,辅以康复训练,患者运动功能及日常生活能力可获得明显改善,是可供选择的方便安全治疗方法。

关键词：脊髓性肌萎缩儿童 SMN基因利司扑兰康复训练

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基于openFDA挖掘分析利司扑兰上市后的安全性信号

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药物流行病学杂志 2022年第9期31卷 616-620,639页

作者：陈添玉陈琪莹泉州医学高等专科学校福建泉州362011 福建医科大学附属第二医院

目的:利用美国食品药品管理局公共数据开放项目(openFDA)检索利司扑兰上市后的不良事件(ADE)报告,挖掘分析安全性信号。方法:检索2004年1月1日~2021年11月3日openFDA中利司扑兰的ADE报告,采用报告比值比法(ROR)检测信号。当报告数a≥3且... 详细信息

目的:利用美国食品药品管理局公共数据开放项目(openFDA)检索利司扑兰上市后的不良事件(ADE)报告,挖掘分析安全性信号。方法:检索2004年1月1日~2021年11月3日openFDA中利司扑兰的ADE报告,采用报告比值比法(ROR)检测信号。当报告数a≥3且ROR的95%置信区间(CI)下限>1,代表阳性信号生成。结果:以“利司扑兰”为首要怀疑的药物报告有446份,严重ADE 154份,共涉及13个系统/器官分类,排名前5位为胃肠系统疾病、全身性疾病及给药部位各种反应、神经系统疾病、感染和侵染、肌肉骨骼和结缔组织疾病。ADE发生频率前10位为腹泻、恶心、发热、疲劳、乏力、头痛、肌无力、感觉异常、皮疹、呕吐;共挖掘43个安全性信号,其中35个未收载于药品说明书,排名前10的信号为尿布皮炎、低血糖无意识、膀胱疼痛、粪便异常、运动功能障碍、误吸、癫痫持续状态、食欲增加、肌肉抽搐、蛋白尿。结论:通过openFDA挖掘利司扑兰的安全性信号,提示除说明书提到的胃肠系统不良反应外,临床还应密切关注肾脏和泌尿系统疾病、肌肉骨骼肌疾病和心脏系统疾病等不良反应,加强用药护理。

关键词：利司扑兰美国食品药品管理局公共数据开放项目药品不良事件信号挖掘药物警戒

脊髓性肌萎缩疾病修正药物对1型患儿通气支持需求的影响

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中华儿科杂志 2024年第9期62卷 867-871页

作者：郭文卉孙娜曹玲首都儿科研究所附属儿童医院呼吸内科北京100020

目的总结脊髓性肌萎缩(SMA)疾病修正药物对1型患儿在急性呼吸衰竭后通气支持需求的影响。方法病例对照研究,纳入2020年1月至2023年7月于首都儿科研究所附属儿童医院呼吸内科因肺炎并急性呼吸衰竭住院的38例1型SMA患儿的临床特征、用药... 详细信息

目的总结脊髓性肌萎缩(SMA)疾病修正药物对1型患儿在急性呼吸衰竭后通气支持需求的影响。方法病例对照研究,纳入2020年1月至2023年7月于首都儿科研究所附属儿童医院呼吸内科因肺炎并急性呼吸衰竭住院的38例1型SMA患儿的临床特征、用药及通气支持需求情况。根据住院前是否开始并坚持使用诺西那生或利司扑兰分为治疗组和未治疗组;根据治疗组患儿出院后半年能否脱离长期持续依赖机械通气分为改善组与未改善组。组间比较采用独立样本t检验、χ^(2)检验。结果38例患儿中男女各19例,因肺炎住院年龄1.3(0.6,2.0)岁。治疗组26例、未治疗组12例,治疗组出院半年后无需长期持续依赖机械通气者比例高于未治疗组[69%(18/26)比2/12,χ^(2)=9.10,P<0.05]。改善组18例、未改善组8例,改善组首次发生急性呼吸衰竭的年龄更大[1.6(0.4,3.4)比0.5(0.3,0.7)岁,Z=2.07,P<0.05],用药时间更长[3.6(2.4,8.7)比1.2(1.2,2.4)月,t=2.74,P<0.05],合并基础疾病比例更小(1/18比6/8,χ^(2)=13.58,P<0.05)。结论SMA疾病修正药物有助于1型患儿在急性呼吸衰竭后避免长期持续依赖机械通气,坚持更长时间用药、首次发生急性呼吸衰竭年龄更大、无基础疾病者更有可能避免。

关键词：脊髓性肌萎缩,儿童诺西那生利司扑兰机械通气

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脊髓性肌萎缩药物经济学评价的系统综述

中国药房 2024年第15期35卷 1868-1875页

作者：朱晓红刘世贤李顺平窦蕾王瑞雪宋泽华陈豪山东大学齐鲁医学院公共卫生学院卫生管理与政策研究中心济南250012 国家卫生健康委员会卫生经济与政策研究重点实验室(山东大学) 济南250012 山东大学健康偏好研究中心济南250012

目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献... 详细信息

目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献数据库、万方数据等数据库和英国国家健康研究所、国际卫生保健技术评估协会、美国医疗保健研究与质量局等卫生技术评估(HTA)机构的网站,搜集与SMA相关的药物经济学评价研究。检索时限为建库至2023年12月31日。由2名研究人员严格按照纳入、排除标准进行文献/报告筛选,并使用Excel 2019软件提取所纳入文献/报告的基本信息;采用卫生经济学评价报告标准共识2022评价纳入文献/报告的研究质量。结果最终纳入9篇文献和15篇HTA报告,文献的质量整体较好,但HTA报告的质量较差。SMA药物经济学评价研究共计24项,治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑兰和最佳支持治疗等。综述结果显示,诺西那生钠治疗SMA不具有经济性;利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案的经济性尚无一致结论;新生儿/产前筛查联合药物治疗方案具有经济性。结论新生儿/产前筛查联合药物治疗SMA具有经济学优势。建议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA新型治疗药物与SMA筛查相关的经济性,逐步将SMA筛查纳入新生儿遗传病检测范围,从而缓解患者家庭和卫生体系沉重的经济负担。

关键词：脊髓性肌萎缩药物经济学系统综述诺西那生钠索伐瑞韦利司扑兰新生儿筛查

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