脊髓性肌萎缩药物经济学评价的系统综述

作     者：朱晓红 刘世贤 李顺平 窦蕾 王瑞雪 宋泽华 陈豪 ZHU Xiaohong;LIU Shixian;LI Shunping;DOU Lei;WANG Ruixue;SONG Zehua;CHEN Hao

作者机构：山东大学齐鲁医学院公共卫生学院卫生管理与政策研究中心济南250012 国家卫生健康委员会卫生经济与政策研究重点实验室(山东大学)济南250012 山东大学健康偏好研究中心济南250012 

出 版 物：《中国药房》 (China Pharmacy)

年 卷 期：2024年第35卷第15期

页      面：1868-1875页

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金项目(No.72174110) 

主　　题：脊髓性肌萎缩 药物经济学 系统综述 诺西那生钠 索伐瑞韦 利司扑兰 新生儿筛查 

摘      要：目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献数据库、万方数据等数据库和英国国家健康研究所、国际卫生保健技术评估协会、美国医疗保健研究与质量局等卫生技术评估(HTA)机构的网站,搜集与SMA相关的药物经济学评价研究。检索时限为建库至2023年12月31日。由2名研究人员严格按照纳入、排除标准进行文献/报告筛选,并使用Excel 2019软件提取所纳入文献/报告的基本信息;采用卫生经济学评价报告标准共识2022评价纳入文献/报告的研究质量。结果最终纳入9篇文献和15篇HTA报告,文献的质量整体较好,但HTA报告的质量较差。SMA药物经济学评价研究共计24项,治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑兰和最佳支持治疗等。综述结果显示,诺西那生钠治疗SMA不具有经济性;利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案的经济性尚无一致结论;新生儿/产前筛查联合药物治疗方案具有经济性。结论新生儿/产前筛查联合药物治疗SMA具有经济学优势。建议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA新型治疗药物与SMA筛查相关的经济性,逐步将SMA筛查纳入新生儿遗传病检测范围,从而缓解患者家庭和卫生体系沉重的经济负担。