检索结果-南通市图书馆

中国卫生统计 2024年第3期41卷 322-330,338页

作者：陈垂雄王陵王文文黄曼丽夏结来李晨中国人民解放军空军军医大学军事预防医学系军队卫生统计学教研室 710032

目的评估希望区域法应用于适应性设计样本量再估计的准确性及稳健性,为该方法的适用条件提供理论参考。方法以二分类资料为例,以包含期中分析的两阶段适应性试验为框架,采用Monte Carlo方法,在相同的组间响应率率差、同合并率等参数的... 详细信息

目的评估希望区域法应用于适应性设计样本量再估计的准确性及稳健性,为该方法的适用条件提供理论参考。方法以二分类资料为例,以包含期中分析的两阶段适应性试验为框架,采用Monte Carlo方法,在相同的组间响应率率差、同合并率等参数的模拟场景下,比较固定样本量设计、成组序贯设计和希望区域法进行样本量再估计的准确性和稳健性。结果模拟研究显示希望区域法在期中检验效能落入希望区域内进行适应性样本量调整时,Ⅰ类错误与同场景下固定设计和成组序贯设计近似。初始估计样本量被低估时,希望区域法比固定设计的检验效能平均提高约5%,比成组序贯设计提高约8.8%,样本量比固定设计多耗费0.18倍,比成组序贯设计多0.38倍。高估初始估计样本量时,三种设计的检验效能相差仅在1%左右,但希望区域法比固定设计多消耗7.5%、比成组序贯设计多耗费48%的样本量。结论相比于固定样本量及成组序贯设计,希望区域法对于试验的整体检验效能提高不大,其平均样本量均大于相同设定场景下的固定设计及成组序贯设计,使用该设计方法时应谨慎权衡试验收益。

关键词：希望区域法样本量再估计条件检验效能 Ⅰ类错误适应性设计

来源：

维普期刊数据库

同方期刊数据库评论

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

临床研究样本代表性评估方法的对比研究

引用

中国卫生统计 2024年第2期41卷 167-174页

作者：黄曼丽李晨葛伟王文文王陵夏结来空军军医大学军事预防医学系军队卫生统计学教研室陕西省自由基生物学与医学重点实验室教育部特殊作业环境危害评估与防治重点实验室710032 空军军医大学护理系野战与灾害护理学教研室

目的对现有样本代表性评估方法进行全面比较和探讨,为临床研究样本代表性评估方法选择提供参考。方法结合国内肺癌患者特征的分布以及国内临床研究样本筛选的实际情况,模拟肺癌患者目标人群,抽取不同样本量和不同偏离程度的样本,使用现... 详细信息

目的对现有样本代表性评估方法进行全面比较和探讨,为临床研究样本代表性评估方法选择提供参考。方法结合国内肺癌患者特征的分布以及国内临床研究样本筛选的实际情况,模拟肺癌患者目标人群,抽取不同样本量和不同偏离程度的样本,使用现有样本代表性评估方法计算样本代表性,同时计算疗效估计偏差(bias),通过建立各方法代表性测量值与bias之间的相关性模型,分析各方法评估代表性的准确性和稳定性。结果整体结构差异率(rate of overall struction variation,RV)RV1和RV2及基于倾向评分的C统计量、基尼集中比求和(sum Gini concentration ratio,SGCR)及K-S距离(kolmogorov-smirnov distance,KSD)均能较好地测量不同样本的偏离程度。在不同样本量下,RV2和RV1与bias相关模型的R^(2)值均大于0.90,C统计量、SGCR及K-S距离的R^(2)大于0.80。结论因考虑了特征权重,整体结构差异率更为准确、稳定,尤其是RV2能更好地测量不同偏离程度样本的代表性、准确反映估计偏差;在难以获得特征重要性信息时,SGCR及利用倾向评分的方法中的C统计量和K-S距离测量代表性的可靠性也可以接受。

关键词：临床研究样本代表性倾向评分结构差异率

来源：

维普期刊数据库

同方期刊数据库评论

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

基于期中条件检验效能的希望区域法在临床试验非盲样本量重估中的应用

引用

空军军医大学学报 2024年

作者：陈垂雄王文文黄曼丽黄雅茹王陵夏结来李晨空军军医大学军事预防医学系军队卫生统计学教研室特殊作业环境危害评估与防治教育部重点实验室

目的使用希望区域法在适应性设计临床试验中进行非盲样本量重估，通过适应性调整样本量的方式提高临床试验整体研究效率。方法以两均数比较的优效性检验为例，在两阶段适应性设计下使用希望区域法，以固定样本量及成组序贯设计作为方... 详细信息

目的使用希望区域法在适应性设计临床试验中进行非盲样本量重估，通过适应性调整样本量的方式提高临床试验整体研究效率。方法以两均数比较的优效性检验为例，在两阶段适应性设计下使用希望区域法，以固定样本量及成组序贯设计作为方法学参照，通过设定不同的疗效差异初始估计值及真实值，比较希望区域法的Ⅰ类错误、检验效能和平均样本量，并给出应用案例。结果三种试验设计的Ⅰ类错误近似，希望区域法较成组序贯设计及固定样本量设计能提高试验整体的检验效能，但其估计的样本量较大，适用于高估初始差异值的场景，当正确估计或低估初始差异时，提高的检验效能与因有效提前终止试验的成组序贯设计近似，而样本量的估计较成组序贯设计更多。结论希望区域法能有效提高初始估计样本量过低时临床试验的检验效能，避免因试验检验效能不足导致无法检测出药物的真实疗效差异。若有比较可靠的前期数据能够较准确地估计初始差异值，则不推荐在适应性设计临床试验中使用希望区域法。

关键词：希望区域法条件检验效能样本量重估期中分析适应性设计

来源：

同方期刊数据库评论

在线全文

同方期刊数据库

学校读者我要写书评

暂无评论

从我国2016—2020年新药批准情况看新药研发及审批趋势

引用

中国新药杂志 2023年第4期32卷 386-395页

作者：王文文黄曼丽陈垂雄李晨王陵空军军医大学军事预防医学系卫生统计学教研室西安714600

系统分析2016—2020年国家药品监督管理局(NMPA)新药审批情况,对比美国FDA同期获批新药,解析我国近5年的药物研发趋势,总结我国2016—2020年新药研发和审批趋势,并结合我国药品行政监督管理法规,分析我国在全球药物研发中的地位作用。... 详细信息

系统分析2016—2020年国家药品监督管理局(NMPA)新药审批情况,对比美国FDA同期获批新药,解析我国近5年的药物研发趋势,总结我国2016—2020年新药研发和审批趋势,并结合我国药品行政监督管理法规,分析我国在全球药物研发中的地位作用。研究发现,2016—2020年NMPA共批准新药申请(NDA)956个,其中化学药471个,中药235个,生物制药250个,5年间NMPA批准上市新药数量持续增加。与美国FDA申报审批情况相比,我国药品申报数量多,但通过比例较低,一类创新药申报数量较少,批准上市药物的适应证以抗肿瘤、消化系统和抗感染类为主,罕见病和孤儿药研发不足。中国新药批准数量逐年增加,但本土原研新药占比较小,基础研究及转化研究薄弱,新型靶点分子药物研发不够。

关键词：药物研发新药审批新药申请

来源：

维普期刊数据库

同方期刊数据库评论

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

欢迎您,

建议与咨询留下您的常用邮箱和电话号码，以便我们向您反馈解决方案和替代方法

时间限定

文献类型

馆藏选择

核心期刊

语言

文献类型

帮助

文字说明：

检索规则说明：

检索范例：

分类表

所选分类

限定检索结果

文献类型

馆藏范围

日期分布

学科分类号

主题

机构

作者

语言

在线全文

在线全文

在线全文

在线全文

请选择保存的检索档案：

请选择收藏分类：

通借通还

欢迎您,

建议与咨询 留下您的常用邮箱和电话号码，以便我们向您反馈解决方案和替代方法

时间限定

文献类型

馆藏选择

核心期刊

语言

文献类型

帮助

文字说明：

检索规则说明：

检索范例：

分类表

所选分类

限定检索结果

文献类型

馆藏范围

日期分布

学科分类号

主题

机构

作者

语言

在线全文

在线全文

在线全文

在线全文

请选择保存的检索档案： 新增检索档案 确定 取消

请选择收藏分类： 新增自定义分类 确定 取消

通借通还

建议与咨询留下您的常用邮箱和电话号码，以便我们向您反馈解决方案和替代方法

请选择保存的检索档案：

请选择收藏分类：