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  • 1 篇 期刊文献

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日期分布

学科分类号

  • 1 篇 医学
    • 1 篇 临床医学

主题

  • 1 篇 ⅰ型
  • 1 篇 研究探讨
  • 1 篇 戈谢病
  • 1 篇 终身治疗
  • 1 篇 疗效观察
  • 1 篇 成人患者
  • 1 篇 格鲁
  • 1 篇 安全性和有效性

机构

  • 1 篇 上海交通大学医学...

作者

  • 1 篇 dragosky m
  • 1 篇 lukina e
  • 1 篇 watman n
  • 1 篇 占霞

语言

  • 1 篇 中文
检索条件"作者=Dragosky M"
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依利格鲁司特治疗Ⅰ型戈谢病八年的疗效观察
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中华医学杂志 2020年 第42期100卷 3313-3313页
作者: 占霞(编译) Lukina E Watman N dragosky m 上海交通大学医学院附属新华医院上海市儿科医学研究所 不详
依利格鲁司特是Ⅰ型戈谢病成人患者一线口服底物减少疗法药物,在美国、欧洲及日本已经得到了批准。戈谢病患者需要终身治疗,因此药物长期治疗的安全性和有效性至关重要。该研究探讨了Ⅰ型戈谢病成人患者的2期试验和推广实验(NCT00358150... 详细信息
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