依利格鲁司特治疗Ⅰ型戈谢病八年的疗效观察
Outcomes after 8 years of eliglustat therapy for Gaucher disease type 1:final results from the phase 2 trial作者机构：上海交通大学医学院附属新华医院上海市儿科医学研究所 不详
出 版 物：《中华医学杂志》 (National Medical Journal of China)
年 卷 期：2020年第100卷第42期
页 面：3313-3313页
核心收录：
学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学]
基 金：Chestnut Medical Communications Regina Tayag Sanofi Genzyme
主 题：成人患者 戈谢病 终身治疗 格鲁 Ⅰ型 安全性和有效性 疗效观察 研究探讨
摘 要：依利格鲁司特是Ⅰ型戈谢病成人患者一线口服底物减少疗法药物,在美国、欧洲及日本已经得到了批准。戈谢病患者需要终身治疗,因此药物长期治疗的安全性和有效性至关重要。该研究探讨了Ⅰ型戈谢病成人患者的2期试验和推广实验(NCT00358150)的研究结果,是迄今为止依利格鲁司特治疗时间最长的经验。
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