ACTH不同治疗时间对婴儿痉挛疗效及影响因素分析 ——一项多中心研究

作     者：牛悦 

作者单位：山东大学 

学位级别：硕士

导师姓名：李保敏

授予年度：2020年

学科分类：1002[医学-临床医学] 100204[医学-神经病学] 10[医学] 

主      题：婴儿痉挛 ACTH 临床缓解 影响因素 

摘      要：研究目的通过对多中心机构婴儿痉挛（infantile spasm,IS）的临床资料进行统计分析,探讨促肾上腺皮质激素（adrenocorticotropic hormone,ACTH）不同治疗时间对IS患者的临床缓解率及相关影响因素分析,为IS诊疗提供参考依据。研究方法1.建立资料调查表,收集2015年1月—2019年6月于山东大学齐鲁医院、山东省立医院、济南市儿童医院确诊为IS并给予ACTH治疗的127例患者的基本信息、体格检查、病史资料、辅助检查、治疗及临床缓解情况等;2.所有病例随访至少6个月以上;3.对所有IS患者随访,选取影响临床缓解率的相关暴露因素进行分析;4.运用SPSS 25.0软件对数据进行分析处理。对于符合正态分布的计量资料采用均数±标准差（x±s）描述,对于不符合正态分布的计量资料采用中位数及四分位数间距表示;对计数资料以频数或者百分率（%）表示。单因素分析时,采用χ2检验或者Fisher确切概率法对计数资料进行检验;多因素分析时,采用二元Logistics回归模型。检验水准α=0.05为检验水准。研究结果1.一般资料:本研究纳入127例IS病例,男性患者88（69.3%）例,女性患者39（30.7%）例,男:女=2.26:1。起病时间生后2-695天,其中91-365天100例（79%）,中位数为180天。2.临床表现:127例患者中屈曲型痉挛发作66例（52.0%）,伸展型痉挛发作14例（11.0%）,混合型47例（37.0%）,屈曲型和混合型较为常见;发作程度:（1）单串发作、一串小于5下,共有10例（7.9%）,（2）单串发作、一串大于等于5次,共有9例（7.1%）（3）成串发作（2串及以上）、一串小于5下,共有20例（15.8%）,（4）成串发作（2串及以上）、一串大于等于5下,共有88例（69.2%）。3.4周疗效分析:ACTH治疗IS治疗时长、治疗前是否加用抗癫痫药物对短期疗效无影响,治疗前智力运动发育情况、颅脑MRI等病因与短期临床缓解显著相关（P0.05）。其中治疗前智力运动发育情况正常、颅脑MRI无结构性改变组患儿短期临床缓解率较高。4.3月疗效分析:对ACTH治疗的127例患者进行分析,治疗前是否加用抗癫痫药物对中期疗效无影响,治疗时长、治疗前智力运动发育情况、发作程度及次数与中期临床缓解显著相关（P0.05）。其中治疗时长28天、治疗前智力运动发育情况正常、发作程度及次数较少组患儿中期临床缓解率较高。5.6月疗效分析:对ACTH治疗的127例患者进行分析,治疗前是否加用抗癫痫药物对长期疗效无影响,治疗时长、治疗前智力运动发育情况、发病年龄、发作程度及次数与长期临床缓解显著相关（P0.05）。其中治疗时长28天、治疗前智力运动发育情况正常、发病年龄较小、发作程度及次数较少组患儿长期临床缓解率较高。6.不良反应:101例（79.5%）患者出现一种或多种不良反应,其中以呼吸系统感染常见92例（72.4%）,电解质紊乱23例（18.1%）,烦躁等精神系统症状 13 例（10.2%）。7.复发:经过ACTH治疗后有30例患者复发,复发时间3月至2年不等,其中转为LGS患者9例（30.0%）。研究结论***治疗2周和4周对IS综合征的短期临床缓解率无显著差异,但对中长期临床缓解率有明显差异,4周组临床缓解率优于2周组。***治疗前是否加用抗癫痫药物对ACTH治疗短期及中长期临床缓解率无影响。3.发病年龄、智力发育落后、颅脑MRI结构性改变为ACTH治疗IS临床缓解率的影响因素,提示对于IS患者应尽早可能明确病因,及时进行ACTH治疗,以改善患者愈后。***治疗患者不良反应以呼吸系统感染最为常见,建议对于ACTH治疗IS综合征患者应注意预防,避免感染。