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艾曲波帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症3例并文献复习

Eltrombopag for the treatment of chronic immune thrombocytopenia in children: a report of 3 cases and literature review

作     者:郑湧智 李健 胡建达 ZHENG Yongzhi;LI Jian;HU Jianda

作者机构:福建医科大学附属协和医院小儿血液科福建省血液病研究所福建省血液病学重点实验室福建省血液医学中心福州350001 

出 版 物:《中国小儿血液与肿瘤杂志》 (Journal of China Pediatric Blood and Cancer)

年 卷 期:2020年第25卷第3期

页      面:167-171页

学科分类:1002[医学-临床医学] 100202[医学-儿科学] 10[医学] 

基  金:福建省血液医学中心建设项目[闽政办(2017)4号] 

主  题:血小板减少症 免疫性 艾曲波帕 疗效 

摘      要:目的探讨艾曲波帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症(cITP)的疗效及安全性。方法收集3例应用艾曲波帕治疗cITP患儿的临床资料并复习相关文献。结果 3例cITP患儿,男2例,女1例,年龄8~10岁,反复皮肤瘀点瘀斑,血小板计数(PLT)低于20×109/L,类固醇激素依赖或无效,艾曲波帕治疗前病程均超过12个月;口服艾曲波帕25mg qd[约1mg/(kg·d)],1~2周后均出现治疗反应(PLT 50×109/L),瘀点瘀斑消失。由于经济原因,1例于治疗2个月后停药,停药2周后PLT下降至7×109/L;1例治疗5个月后停药,继续随访1年PLT稳定于50×109/L以上。1例艾曲波帕加量[约2mg/(kg·d)]后,血小板计数恢复正常。3例在口服艾曲波帕期间均未出现不良反应。结论艾曲波帕口服方便且较为安全,能短期内提升cITP患儿的血小板水平,改善出血症状,疗效可能与疗程和剂量相关,但费用较高,在国内长期治疗受到限制。

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