重组人凝血因子Ⅸ预防性治疗中国儿童中、重型血友病B的单中心临床观察

作     者：李刚 吴润晖 吴心怡 甄英姿 张宁宁 王岩 何雯雯 彭芸 LUKE Koon-hung POON Man-Chiu ANDREA Doria LI Gang;WU Run-hui;WU Xin-yi;ZHEN Ying-zi;ZHANG Ning-ning;WANG Yan;HE Wen-wen;PENG Yun;LUKE Koon-hung;POON Man-chiu;ANDREA Doria

作者机构：首都医科大学附属北京儿童医院血友病组100045 University of Ottawa Children's Hospital of Eastern Ontario Ottawa Ontario Canada University of Calgary Foothills Hospital Calgary Al- bertaCanada University of Toronto Sickkids Children's Hospital of TorontoToronto. Canada 

出 版 物：《中华实用儿科临床杂志》 (Chinese Journal of Applied Clinical Pediatrics)

年 卷 期：2013年第28卷第15期

页      面：1128-1130页

学科分类：1002[医学-临床医学] 100202[医学-儿科学] 10[医学] 

主　　题：血友病B 重组人凝血因子IX 预防治疗 儿童 

摘      要：目的应用重组人凝血因子Ⅸ（FIX）预防性治疗中国儿童中、重型血友病B，了解其疗效及安全性。方法使用重组人FIX开展儿童血友病B小剂量预防治疗，重组人FIX20IT]／（kg·次），1次／周，I临床观察指标包括：（1）疗效：出血减少率、日常活动参与改善情况；（2）安全性：用药中不良事件及抑制物产生情况。结果共收集11例病例，观察时间18～27周（平均25．5周）；年龄9个月～15岁（平均7岁1个月）；重型9例，中间型2例；开始观察前接受按需治疗6例，预防治疗4例，无治疗1例；中位暴露日（ED）63ED（范围0～〉150ED）。（1）疗效：总出血减少率67．7％（与原按需治疗／无治疗比较减少78．6％；与原预防治疗比较减少47．8％）；9例中8例日常活动参与改善（与原按需／无治疗比较6例中5例改善，与原预防治疗比较3例全部改善）；（2）安全性：应用过程中无不良事件发生；治疗过程中仅有1例有1次抑制物检测滴度达0．6BU／mL，治疗结束后降至0BU／mL。结论重组人FIX应用于中国中、重型血友病B儿童的小剂量预防治疗安全、有效。