重组人凝血因子Ⅸ预防性治疗中国儿童中、重型血友病B的单中心临床观察
Efficacy and safety of recombinant coagulation factor IX in moderate and severe hemophilia B children in China :a signal centre observation study作者机构:首都医科大学附属北京儿童医院血友病组100045 University of Ottawa Children's Hospital of Eastern Ontario Ottawa Ontario Canada University of Calgary Foothills Hospital Calgary Al- bertaCanada University of Toronto Sickkids Children's Hospital of TorontoToronto. Canada
出 版 物:《中华实用儿科临床杂志》 (Chinese Journal of Applied Clinical Pediatrics)
年 卷 期:2013年第28卷第15期
页 面:1128-1130页
学科分类:1002[医学-临床医学] 100202[医学-儿科学] 10[医学]
摘 要:目的应用重组人凝血因子Ⅸ(FIX)预防性治疗中国儿童中、重型血友病B,了解其疗效及安全性。方法使用重组人FIX开展儿童血友病B小剂量预防治疗,重组人FIX20IT]/(kg·次),1次/周,I临床观察指标包括:(1)疗效:出血减少率、日常活动参与改善情况;(2)安全性:用药中不良事件及抑制物产生情况。结果共收集11例病例,观察时间18~27周(平均25.5周);年龄9个月~15岁(平均7岁1个月);重型9例,中间型2例;开始观察前接受按需治疗6例,预防治疗4例,无治疗1例;中位暴露日(ED)63ED(范围0~〉150ED)。(1)疗效:总出血减少率67.7%(与原按需治疗/无治疗比较减少78.6%;与原预防治疗比较减少47.8%);9例中8例日常活动参与改善(与原按需/无治疗比较6例中5例改善,与原预防治疗比较3例全部改善);(2)安全性:应用过程中无不良事件发生;治疗过程中仅有1例有1次抑制物检测滴度达0.6BU/mL,治疗结束后降至0BU/mL。结论重组人FIX应用于中国中、重型血友病B儿童的小剂量预防治疗安全、有效。