幼年型粒单核细胞白血病治疗进展
Advances in the treatment of juvenile myelomonocytic leukemia作者机构：中国医学科学院/北京协和医学院/血液病医院(血液学研究所)儿童血液病诊疗中心天津300020
出 版 物：《中国当代儿科杂志》 (Chinese Journal of Contemporary Pediatrics)
年 卷 期：2018年第20卷第11期
页 面：958-963页
学科分类：1004[医学-公共卫生与预防医学(可授医学、理学学位)] 1002[医学-临床医学] 100214[医学-肿瘤学] 10[医学]
主 题：幼年型粒单核细胞白血病 造血干细胞移植 分子靶向治疗 去甲基化 儿童
摘 要：幼年型粒单核细胞白血病(JMML)是一种罕见的儿科特有的慢性髓系白血病,兼有骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓增殖性肿瘤(MPN)的特征。其恶性程度高,疗效差。JMML患儿对常规化疗反应较差,造血干细胞移植(HSCT)是目前唯一可能的治愈方法。近年来,针对Ras信号通路中突变基因的靶向治疗及多基因CpG岛异常甲基化的去甲基化治疗的研究取得了重要进展。现就JMML治疗及疗效评价作一综述。
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