siRNA作为基因治疗药物的研究难题
Challenges of RNAi as in vivo gene therapeutic drugs作者机构：军事医学科学院放射与辐射医学研究所药物代谢与药物动力学实验室北京100850
出 版 物：《中国新药杂志》 (Chinese Journal of New Drugs)
年 卷 期：2007年第16卷第7期
页 面：506-510页
学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 1002[医学-临床医学] 100215[医学-康复医学与理疗学] 10[医学]
摘 要：RNA干扰(RNA i)现象的发现与研究,为基因治疗带来新的契机,虽然小干扰RNA(siRNA)较单链反义寡核苷酸显示了更好的稳定性与基因沉默效果,但却同样面临基因治疗药物存在的共同问题,如体内的靶向性与有效性、完善的定量分析方法等等。因此,siRNA作为治疗药物还有诸多困难需要克服。目前的研究主要集中在:修饰方式与递送系统研究,以提高siRNA体内的稳定性与靶向性;siRNA定量分析方法学研究,以考察其体内药动学行为并进一步阐明其体内作用机制。
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