治疗重度镰状细胞病患儿的风险是否过高？

作     者：de Montalembert Mariane Brousse Valentine Chakravorty Subarna Pagliuca Antonio Porter John Telfer Paul Vora Ajay Rees David C 杜淑旭(译者) 

作者机构：Department of Pediatrics Reference Centre for Sickle Cell Disease Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades APHP Paris France Department of Paediatric Haematology King's College Hospital London SE5 9RS UK Department of Haematological Medicine King's College Hospital London Department of Haematology University College London Hospitals Department of Paediatric Haematology and Oncology Barts Health NHS Trust Royal London Hospital Department of Haematology Great Ormond Street Hospital for Children London 首都医科大学附属北京世纪坛医院 

出 版 物：《英国医学杂志中文版》 (The BMJ Chinese Edition)

年 卷 期：2018年第21卷第4期

页      面：188-191页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学] 

基　　金：Novartis Addmedica Pfizer Bluebirdbio Celgene Global Blood Therapeutics Amgen Jazz Pharmaceuticals Medac Eli Lilly Biogen 

主　　题：镰状细胞病 患者 儿童 治疗方法 

摘      要：替代供者的造血干细胞移植对于镰状细胞病儿童是有效的，但死亡风险很高。David Rees及其同事呼吁在使用时要加倍小心。 镰状细胞病是世界上最常见的严重遗传性疾病之一。每年大约有30万镰状细胞病患儿出生，且大部分在非洲，美国约10万，欧洲约5万。