三氧化二砷联合改良N7诱导方案治疗儿童高危神经母细胞瘤的多中心短期临床报告

作     者：杨舒 陈开澜 何云燕 彭晓敏 熊昊 贾文广 吴沙 吉训琦 陈玉雯 田川 叶中绿 杨震 祝建君 刘爱国 田小华 潘凤娟 黄科 周敦华 方建培 黎阳 

作者机构：中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心血液肿瘤科 广州 华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院肿瘤科 武汉 广西医科大学第一附属医院儿科 南宁 海南省人民医院血液肿瘤科 海口 广东医科大学附属医院儿童医学中心血液肿瘤科 湛江 昆明市儿童医院肿瘤科 昆明 华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液肿瘤科 武汉 广东省农垦中心医院儿科 湛江 

出 版 物：《中华儿科杂志》 (Chinese Journal of Pediatrics)

年 卷 期：2024年第62卷第10期

页      面：949-955页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100214[医学-肿瘤学] 10[医学] 

基　　金：广州市特色技术项目(2023P-TS39) 中山大学孙逸仙纪念医院医工融合培育专项(YXYGRH202202) 

主　　题：神经母细胞瘤 砷剂 儿童 多中心研究 

摘      要：目的探讨三氧化二砷(ATO)联合改良N7诱导方案治疗初治高危神经母细胞瘤(NB)的短期临床疗效及安全性。方法前瞻性、单臂、多中心Ⅱ期临床研究。以2019年1月至2023年8月中山大学孙逸仙纪念医院、华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院、广西医科大学第一附属医院、海南省人民医院、广东医科大学附属医院、昆明市儿童医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院、广东省农垦中心医院8家单位收治的67例高危NB患儿为研究对象, 均予ATO联合改良N7诱导方案化疗, 对诱导化疗结束时的疗效及不良反应进行评估及分析, 根据疗效评估结果分为治疗有反应组及治疗无反应组, 采用Fisher确切概率法比较两组患儿临床特征的差异。结果 67例高危NB患儿中男40例(60%)、女27例(40%);发病年龄3.5(2.6, 4.8)岁;原发灶大多在腹膜后(含肾上腺)(56/67, 84%);初诊时伴有远处淋巴结转移25例(37%)、骨转移48例(72%)、骨髓转移56例(84%)、中枢神经系统转移3例(4%);检测出MYCN基因扩增28例(42%)。在诱导化疗结束时完全缓解33例(49%), 部分缓解29例(43%), 疾病稳定1例(1%), 疾病进展4例(6%);诱导化疗结束时客观缓解率为93%(62/67), 疾病控制率为94%(63/67)。治疗无反应组初诊时中枢神经系统转移占比高于治疗有反应组[2/5比 2%(1/62), P=0.013], 而MYCN基因扩增情况在两组间差异无统计学意义[3/5比40%(25/62), P=0.786]。诱导化疗期间发生Ⅲ级及以上的不良反应有骨髓抑制60例(90%)、胃肠道症状33例(49%)、感染20例(30%), 肝毒性4例(6%)和心血管毒性1例(2%), 未出现与化疗相关的死亡。结论 ATO联合改良N7诱导方案具有良好的疗效及安全性, 值得在临床中进一步推广。