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硬纤维瘤的分子发病机制和治疗进展

Molecular pathogenesis of desmoid tumor and advances in its treatment

作     者:吴宏宇 李卓宇 刘巍峰 Hongyu Wu;Zhuoyu Li;Weifeng Liu

作者机构:北京大学第四临床医学院骨肿瘤科北京市100035 首都医科大学附属北京积水潭医院骨肿瘤科 国家骨科医学中心 北京积水潭骨科机器人工程研究中心有限公司 

出 版 物:《中国肿瘤临床》 (Chinese Journal of Clinical Oncology)

年 卷 期:2024年第51卷第8期

页      面:418-424页

核心收录:

学科分类:1002[医学-临床医学] 100214[医学-肿瘤学] 10[医学] 

基  金:国家重点研发计划项目(编号:2023YFB4706300、2021YFC2400500) 北京市自然科学基金项目(编号:L212042) 北京市属医院科研培育计划项目(编号:PX2021015) 北京积水潭医院“学科骨干”计划专项经费项目(编号:XKGG202105) 北京积水潭医院院级科研基金项目(编号:2023OSR-GCZX202206)资助 

主  题:硬纤维瘤 分子发病机制 治疗进展 治疗策略 nirogacestat 

摘      要:硬纤维瘤(desmoidtumor,DT)是一种罕见的局部侵袭性肿瘤,无转移能力,但具有浸润性生长及局部复发的倾向,可严重影响患者功能,造成沉重的临床负担甚至死亡。近20年来,该病的治疗理念发生了巨变,从传统的积极手术转变为以主动监测为一线治疗的保守策略,治疗手段也更加丰富,呈现多学科管理的发展趋势。相关研究指出DT的发病与Wnt及Notch信号通路失调有关,以nirogacestat为代表的多款针对其发病机制的新型药物正在研发中,有望成为该病未来治疗的新方向。本文就DT的分子发病机制和治疗进展进行综述,为该病的临床治疗及未来研究提供依据和方向。

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