以维奈克拉为基础的诱导方案对初诊儿童急性髓细胞白血病的疗效

作     者：温晓佳 卢煜 黄鹏丽 张元元 于皎乐 漆佩静 黄倩 杨杰 刘会青 侯贝 王林娅 李红乔 林巍 吴颖 张瑞东 李瑾 罗丹 李亚南 刘咪 赵紫薇 刘燕 郑胡镛 Xiaojia Wen;Yu Lu;Pengli Huang;Yuanyuan Zhang;Jiaole Yu;Peijing Qi;Qian Huang;Jie Yang;Huiqing Liu;Bei Hou;Linya Wang;Hongqiao Li;Wei Lin;Ying Wu;Ruidong Zhang;Jin Li;Dan Luo;Yanan Li;Mi Liu;Ziwei Zhao;Yan Liu;Huyong Zheng

作者机构：首都医科大学附属北京儿童医院 国家儿童医学中心血液病中心 儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室 儿童血液病国家临床重点专科 儿科学国家重点学科 儿科重大疾病研究教育部重点实验室 北京 首都医科大学附属北京儿童医院保定医院血液肿瘤中心 保定市儿童血液病与肿瘤精准诊治研究重点实验室 国家儿童医学中心血液肿瘤中心保定病区 保定 

出 版 物：《中华医学杂志》 (National Medical Journal of China)

年 卷 期：2024年第104卷第27期

页      面：2513-2520页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100214[医学-肿瘤学] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金(82070154) 北京市医院管理中心临床医学发展专项“扬帆”计划(ZLRK202328) 北京自然科学基金(7222056) 首都卫生发展科研专项(2022-1-2091) 

主　　题：白血病 急性 髓细胞 维奈克拉 儿童 初诊 诱导缓解 

摘      要：目的探索以维奈克拉为基础的诱导方案对初诊儿童急性髓细胞白血病(AML)的疗效。方法前瞻性纳入2019年11月至2023年12月于首都医科大学附属北京儿童医院和首都医科大学附属北京儿童医院保定医院新诊断的AML患儿, 根据诱导方案将患者分为DAH组(柔红霉素联合阿糖胞苷、高三尖杉酯碱的传统诱导方案)和VAH组(维奈克拉联合阿糖胞苷、高三尖杉酯碱的诱导方案)。收集患儿的临床资料, 比较2组间临床特征和诱导缓解率, 通过多因素logistic回归模型分析诱导缓解率的影响因素。结果共纳入135例患儿, DAH组96例, 男54例, 女42例, 年龄[M(Q1, Q3)]为6.4(3.9, 11.6)岁;VAH组39例, 男26例, 女13例, 年龄8.0(6.2, 13.2)岁。在初诊为低/中危患儿中, VAH组和DAH组的形态学完全缓解率分别为94.7%(18/19)和84.4%(38/45);微小残留病(MRD)转阴率分别为57.9%(11/19)和46.7%(21/45), 差异均无统计学意义(均P0.05)。在初诊为高危患儿中, VAH组的形态学完全缓解率高于DAH组[95.0%(19/20)比70.6%(36/51), P=0.027];MRD转阴率分别为45.0%(9/20)和33.3%(17/51), 差异无统计学意义(P=0.359)。诱导方案(维奈克拉联合阿糖胞苷、高三尖杉酯碱)有利于形态学缓解(OR=0.126, 95%CI:0.025～0.629);FLT3基因突变不利于形态学缓解(OR=5.832, 95%CI:1.778～19.124)和MRD转阴(OR=4.166, 95%CI:1.396～12.433)。结论以维奈克拉为基础的诱导方案对初诊儿童AML疗效较传统化疗方案好。