Haplo-cord后置模式造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床分析

作     者：付盼 焦瑒瑒 刘青 邹冰 张娜 邵静波 陈凯 蒋慧 Fu Pan;Jiao Yangyang;Liu Qing;Zou Bing;Zhang Na;Shao Jingbo;Chen Kai;Jiang Hui

作者机构：上海市儿童医院上海交通大学医学院附属儿童医院血液肿瘤科上海200040 

出 版 物：《实用器官移植电子杂志》 (Practical Journal of Organ Transplantation(Electronic Version))

年 卷 期：2024年第12卷第3期

页      面：235-241页

学科分类：1002[医学-临床医学] 100202[医学-儿科学] 10[医学] 

基　　金：上海市科学技术委员会国内合作基金项目(23015830600) 日喀则市自然科学基金(联合)项目(RKZ2024ZRLH-004) 上海市儿童医院优秀人才项目(2021YQ01) 上海申康医院发展中心临床三年行动计划资助(立项项目编号:SHDC2020CR4089)。 

主　　题：单倍体造血干细胞移植 脐带血 重型再生障碍性贫血 儿童 

摘      要：目的比较是否辅助第三方脐带血在单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效差异。方法回顾性分析2017年5月至2023年2月上海市儿童医院明确诊断为重型或极重型再生障碍性贫血并接受单倍体造血干细胞移植的38例患儿的临床资料。其中21例患儿接受单倍体造血干细胞联合第三方脐血移植(Haplo-cord HSCT),17例接受单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)。均采用清髓性预处理方案:氟达拉滨(Flu)/白消安(Bu)/环磷酰胺(Cy)+兔抗人胸腺细胞球蛋白(rabbit anti-human hymocyte globulin,r-ATG)。结果Haplo-cord组21例患儿均获得造血重建,其中2例发生继发性植入失败。Haplo组中1例患儿原发性植入失败,1例继发性植入失败。Haplo-cord组和Haplo组中性粒细胞植入中位时间分别为12(10,19)和11(10,16)d(P=0.630),血小板植入中位时间为16(12,32)和16(13,24)d(P=0.461)。Haplo-cord组和Haplo组Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(acute graft-versus-host disease,aGVHD)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD、慢性移植物抗宿主病(chronic graft-versus-host disease,cGVHD)的累积发生率分别为[(23.8±9.3)%比(25±10.8)%,P=0.770]、[(9.5±6.4)%比(18.7±9.8)%,P=0.374]、[(14.3±7.6)%比(33±12.2)%,P=0.226]。两组患儿3年总体生存率(overall survival,OS)、无失败生存率(failure free survival,FFS)、无GVHD/无失败生存率(GVHD-free and failure-free survival,GFFS)分别为[(95.2±4.6)%比(85.6±9.7)%,P=0.405]、[(83.5±8.9)%比(82.4±9.2)%,P=0.642]、[(81±8.6)%比(52.9±12.1)%,P=0.046]。基于短串联重复序列多态性的STR-PCR嵌合检测提示移植后获得造血重建的患儿均为完全单倍体供者嵌合。我们发现Haplo-cord后置模式治疗儿童重型再生障碍性贫血可获得更高的GFFS。结论单倍体造血干细胞移植在治疗儿童重型再生障碍性贫血方面植入率高,疗效确切,辅助输注脐血可能提高移植的总体疗效。