系统性硬皮病靶向治疗研究进展

作     者：肖嵘 刘佳倪 XIAO Rong;LIU Jiani

作者机构：中南大学湘雅二医院湖南长沙410011 

出 版 物：《皮肤性病诊疗学杂志》 (Journal of Diagnosis and Therapy on Dermato-venereology)

年 卷 期：2024年第31卷第5期

页      面：287-296页

学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金面上项目(82373486,82073449) 国家自然科学基金青年项目(82304024,82001738,82003363,82203932,82203930) 湖南省研究生科研创新项目(CX20220343) 

主　　题：系统性硬皮病 靶向治疗 生物制剂 小分子化合物 

摘      要：系统性硬皮病(SSc)作为一种免疫介导的慢性结缔组织疾病,以皮肤、肺等多器官纤维化为主要临床表现,属于罕见病范畴,但发病率和死亡率在风湿免疫性疾病中均排在前列。目前尚无有效的治疗药物。近年来研究发现,T/B淋巴细胞、成纤维细胞、内皮细胞等相互作用及各种促炎促纤维化信号分子激活在其发生发展中起着关键性作用,在此基础上正在研发系列靶向药物。其中靶向B细胞耗竭的CD20单克隆抗体(利妥昔单抗)、IL-6受体拮抗剂(托珠单抗)、多靶点酪氨酸激酶抑制剂(尼达尼布)等在国际上已被批准用于SSc或系统性硬化病相关间质肺疾病(SSc-ILD)治疗;其他靶向药物如Janus激酶抑制剂、多种白介素抑制剂等在临床试验阶段,部分展现初步应用前景。本文从靶向B淋巴细胞、T淋巴细胞、血管内皮细胞及促炎促纤维化信号分子4个方面综合最新证据,就靶向疗法在SSc中的研究进展进行综述。