阿伐曲泊帕联合环孢素治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血研究

作     者：张婷 徐丹 陈小玉 宫跃敏 张雅文 龙启强 孙京男 贾晋松 何广胜 师锦宁 李建勇 ZHANG Ting;XU Dan;CHEN Xiao-yu;GONG Yue-min;ZHANG Ya-wen;LONG Qi-qiang;SUN Jing-nan;JIA Jin-song;HE Guang-sheng;SHI Jin-ning;LI Jian-yong

作者机构：南京医科大学附属江宁医院血液内科江苏南京211199 阜宁县人民医院血液科江苏盐城224499 南京医科大学第一附属医院江苏省人民医院血液科江苏南京210029 南京市第二医院南京中医药大学附属南京医院血液科江苏南京210037 吉林大学第一医院血液肿瘤中心吉林长春130061 北京大学人民医院血液科北京100044 

出 版 物：《中国实用内科杂志》 (Chinese Journal of Practical Internal Medicine)

年 卷 期：2024年第44卷第4期

页      面：302-306页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金(81900109) 南京医科大学附属江宁医院免疫细胞转化研究中心开放课题(JNYYZXKY202214) 南京市江宁区科技惠民计划项目(2023081S) 

主　　题：再生障碍性贫血 输血依赖 阿伐曲泊帕 

摘      要：目的评估阿伐曲泊帕联合环孢素(Cyclosporin A,CsA)治疗在输血依赖型非重型再生障碍性贫血(transfusiondependent non-severe aplastic anemia,TD-NSAA)患者中的疗效及安全性。方法前瞻性登记分析从2020年10月到2023年10月,CsA联合阿伐曲泊帕治疗的21例TD-NSAA患者。结果中位治疗时间7.5(1.0~27.0)个月,9例(42.86%)患者脱离输血,18例(85.71%)获得三系血液学反应(HR)[完全治疗反应(CR)3例(14.29%)、良好治疗反应(GPR)4例(19.05%)、部分治疗反应(PR)11例(52.38%)],无治疗反应(NR)3例(14.29%),中位起效时间1.6(0.1~7.4)个月,在第6、12个月分别17例(80.90%)、18例(85.71%)获得疗效。白细胞计数(2.21×10^(9)/L比3.82×10^(9)/L,P=0.029)、中性粒细胞计数(0.92×10^(9)/L比1.96×10^(9)/L,P=0.001)、血小板计数(13×10^(9)/L比57×10^(9)/L,P=0.002)、网织红计数(1.84%比2.63%,P=0.011)均较治疗前显著升高。未发生与阿伐曲泊帕相关的2级或以上的不良事件。结论阿伐曲泊帕联合CsA治疗TD-NSAA起效快,且安全性较好。