布罗索尤单抗治疗儿童X连锁低磷性佝偻病疗效评估

作     者：方韶晗 邓芳 袁悦 李旭 赵振 朱颖 彭寅 张罗丹 Fang Shaohan;Deng Fang;Yuan Yue;Li Xu;Zhao Zhen;Zhu Ying;Peng Yin;Zhang Luodan

作者机构：安徽医科大学第五临床医学院安徽省儿童医院儿童肾脏科合肥230000 安徽医科大学第五临床医学院安徽省儿童医院儿童骨科合肥230000 安徽医科大学第五临床医学院安徽省儿童医院放射科合肥230000 

出 版 物：《中华内分泌代谢杂志》 (Chinese Journal of Endocrinology and Metabolism)

年 卷 期：2024年第40卷第1期

页      面：11-16页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100202[医学-儿科学] 10[医学] 

基　　金：安徽省自然科学基金(2108085MH262)。 

主　　题：X连锁低磷性佝偻病 儿童 布罗索尤单抗 疗效 

摘      要：目的评估布罗索尤单抗在X连锁低磷性佝偻病患儿中应用的有效性及安全性。方法回顾性分析2021年11月至2023年9月在安徽省儿童医院儿童肾脏科住院确诊的9例X连锁低磷性佝偻病并接受布罗索尤单抗治疗患儿的临床资料,包括患儿一般情况、临床表现、辅助检查、布罗索尤单抗治疗及随访情况等。结果 9例患儿中男性5例,女性4例,确诊中位年龄为2岁,传统治疗后血磷波动在0.7~0.9 mmol/L。开始使用布罗索尤单抗治疗中位年龄为2.8岁,药物初始使用剂量为0.8 mg/kg,每2周皮下注射1次。布罗索尤单抗治疗6个月后实验室及影像学指标得到改善,1个月后血磷从开始平均(0.81±0.14)mmol/L上升到(1.02±0.10)mmol/L(t=3.85,P=0.001),6个月后上升到(1.14±0.25)mmol/L(t =3.58,P=0.002)。碱性磷酸酶(ALP)由治疗前平均(509.89±110.10)U/L,1个月后下降到(447.89±106.76)U/L(t=1.21,P=0.243),6个月后ALP显著下降到(385.89±60.33)U/L(t=2.96,P=0.009)。身高百分位由治疗前平均18.42±10.09到6个月后26.56±16.59(t=1.26,P=0.227)。双下肢佝偻病严重程度评分由治疗前平均(4.61±1.36)分到6个月后的(3.06±1.51)分(t=2.29,P=0.036)。治疗期间未出现严重不良事件。结论布罗索尤单抗治疗X连锁低磷性佝偻病安全、有效,不良反应少,具有良好的临床应用价值。