化学合成寡核苷酸原料药所用起始物料的药学研究

作     者：杨巧 黄晓龙 YANG Qiao;HUANG Xiao-long

作者机构：国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心深圳518000 

出 版 物：《中国新药杂志》 (Chinese Journal of New Drugs)

年 卷 期：2024年第33卷第5期

页      面：426-435页

核心收录：

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

主　　题：化学合成寡核苷酸 RNA疗法 起始物料 药品监管 药学研究 

摘      要：2016年之后全球上市了12个寡核苷酸新药,RNA疗法正逐渐成为一种新的、非常有前途的治疗方法。由于寡核苷酸药物的分子尺寸介于小分子药物和生物制品之间,且制造工艺相比普通小分子药物更复杂,多个国际人用药品注册技术协调会(ICH)研究指导原则(Q3A,Q3B,Q6)的适用范围明确将寡核苷酸药物排除在外,国内外亦尚无针对寡核苷酸药物的药学研究官方指导原则。本文将结合已上市化学合成寡核苷酸药物的审评报告、欧洲制药业成立的寡核苷酸联盟(EPOC)发布的一系列技术白皮书、相关文献等进行分析,对化学合成寡核苷酸原料药所用起始物料的药学研究进行探讨,以期为国内化学合成寡核苷酸药物的研发提供参考。