孤独症谱系障碍新药研发进展

作     者：曾凡新 王柯厶 ZENG Fanxin;WANG Kesi

作者机构：重庆城市管理职业学院智慧康养学院重庆401331 重庆医药高等专科学校药学院重庆401331 

出 版 物：《中国药业》 (China Pharmaceuticals)

年 卷 期：2023年第32卷第24期

页      面：149-154页

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 1002[医学-临床医学] 100205[医学-精神病与精神卫生学] 10[医学] 

基　　金：重庆城市管理职业学院高层次人才科研启动基金项目[2022KYQD03] 

主　　题：孤独症谱系障碍 新药 临床试验 核心症状 共患症状 研发进展 

摘      要：目的了解孤独症谱系障碍(ASD)治疗新药的研发进展。方法检索药智网及ClinicalTrails中ASD治疗新药的相关文献。检索时间为2023年11月30日。总结全球处于临床研发阶段的,治疗ASD核心症状、共患症状及同时治疗两类症状新药的研发进展。结果针对ASD核心症状的新药主要有L1-79胶囊(酪氨酸羟化酶抑制剂)、STP-1胶囊(钠-钾-氯共转运体特异性抑制剂)、SB-121口服溶液(罗伊氏乳酸杆菌),研究分别处于Ⅱ期、Ⅰ期、Ⅰ期(已结束)临床试验阶段;针对共患症状的新药主要有AB-2004粉剂(4-乙基苯磺酸)、他司美琼胶囊/口服混悬液(褪黑素受体激动剂),研究分别处于Ⅱ、Ⅲ期临床试验阶段;而同时针对治疗两类症状的新药主要有CM-AT粉剂(胰酶浓缩粉末制剂)、ML-004片(选择性小分子5-羟色胺受体激动剂)、大麻二酚口服溶液(非精神类大麻素制剂)和JNJ-42165279片(高效能可口服的脂肪酸酰胺水解酶抑制剂),分别处于注册前申报,以及Ⅱ期、Ⅱ期、Ⅱ期临床试验阶段。结论ASD的治疗新药研发大多尚处于临床概念验证阶段,仍待通过大样本的Ⅲ期临床试验进行有效性和安全性验证。