诺西那生钠治疗儿童脊髓性肌萎缩症的临床实践

作     者：邵巧燕 黄庆 楼印晅 曾甲斌 马碧泓 李桂河 谢颖璇 施晓容 SHAO Qiaoyan;HUANG Qing;LOU Yinxuan;ZENG Jiabin;MA Bihong;LI Guihe;XIE Yingxuan;SHI Xiaorong

作者机构：福建医科大学附属第一医院儿科福州350005 福建医科大学附属第一医院麻醉科福州350005 福建医科大学附属第一医院神经内科福州350005 

出 版 物：《福建医科大学学报》 (Journal of Fujian Medical University)

年 卷 期：2023年第57卷第3期

页      面：204-210页

学科分类：1011[医学-护理学（可授医学、理学学位）] 10[医学] 

主　　题：诺西那生钠 鞘内注射 儿童 脊髓性肌萎缩症 

摘      要：目的探讨诺西那生钠鞘内注射治疗儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)的安全性、可行性和疗效。方法前瞻性收集2021年1月—2022年12月收治的42例SMA患儿(1型2例,2型32例,3型8例)的临床资料,患儿年龄9个月~14岁,均进行诺西那生钠鞘内注射治疗,治疗前后比较采用配对样本Wilcoxon符号秩检验。结果随访10个月,总计完成204次诺西那生钠鞘内注射治疗。局麻下完成操作30例,镇静或静脉麻醉下完成操作12例;操作部位选择L3/4或L4/5,平均穿刺(1.39±0.34)次;6例需床旁超声定位或CT引导下定位以确定位置;9例术后出现腰背痛,4例出现头痛等并发症。运动量表评估显示,汉默史密斯功能性运动量表扩展版评分[24.0(16.0,30.0)vs 17.0(5.0,26.0)]及上肢模块修订版量表分数[23.0(15.0,37.0)vs 32.0(23.0,38.0)]均较基线明显升高(Z=-3.45、-4.62;P≤0.001、0.018),用力肺活量等指标改善78.0(66.0,82.0)(Z=-3.11,P=0.010)。结论在合理有效的多学科团队管理下,诺西那生钠鞘内注射治疗可改善SMA儿童的运动功能,安全性、耐受性良好。