北京儿童医院改良噬血细胞性淋巴组织细胞增生症04方案疗效及安全性评价

作     者：程芬芬 马宏浩 焦莹 魏昂 廉红云 王冬 杨颖 赵晓曦 李志刚 王天有 张蕊 Cheng Fenfen;Ma Honghao;Jiao Ying;Wei Ang;Lian Hongyun;Wang Dong;Yang Ying;Zhao Xiaoxi;Li Zhigang;Wang Tianyou;Zhang Rui

作者机构：国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室北京市儿科研究所血液疾病研究室北京100045 中国人民大学统计学院研究生院北京100045 

出 版 物：《中华儿科杂志》 (Chinese Journal of Pediatrics)

年 卷 期：2022年第60卷第8期

页      面：804-809页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100214[医学-肿瘤学] 10[医学] 

主　　题：淋巴组织细胞增多症 嗜血细胞性 儿童 队列研究 

摘      要：目的:评价北京儿童医院(BCH)改良噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)04方案的疗效及安全性。方法:回顾性队列研究。将2016年1月至2017年12月北京儿童医院血液肿瘤中心收治的采用BCH改良HLH-04方案(诱导期将地塞米松替换为甲泼尼龙、减低依托泊苷的剂量和频次、除自身免疫相关HLH外不使用环孢素)治疗的110例HLH患儿作为改良组,将2012年1月至2015年12月该中心收治的应用标准HLH-04方案治疗的102例HLH患儿作为对照组,对两组的早期缓解率、生存率、不良反应等方面进行比较分析。组间比较采用秩和检验或χ^(2)检验。结果:改良组患儿发病年龄为1.9(1.1,3.5)岁,男65例,女45例;对照组发病年龄为2.0(1.2,4.6)岁,男47例,女55例。两组患儿在发病年龄及性别上,差异均无统计学意义(均P0.05)。除纤维蛋白原[1.3(1.0,1.7)比1.1(0.8,1.4)g/L,Z=-2.67,P=0.008]、自然杀伤细胞活性[13.9(13.4,16.3)%比14.9(12.0,16.1)%,Z=-2.34,P=0.028]之外,两组患儿在病因、病程、首发临床表现、实验室检查等方面差异均无统计学意义(均P0.05)。改良组与对照组患儿2个月、3年总生存率差异均无统计学意义[84.5%(93/110)比76.5%(78/102),78.2%(86/110)比67.6%(69/102),χ^(2)=2.28、3.07,P=0.131、0.080]。骨髓抑制主要发生于前3周,发生率低于对照组[47.3%(52/110)比62.7%(64/102),χ^(2)=5.11,P=0.024]。与对照组相比,改良组真菌感染率较低[3.6%(4/110)比13.7%(14/102),χ^(2)=6.93,P=0.008]。改良组死于化疗后不良反应的患儿较少[8.0%(2/25)比30.3%(10/33),χ^(2)=4.31,P=0.038]。结论:BCH改良HLH-04方案减低了化疗强度,总体疗效不劣于标准HLH-04方案,明显降低了化疗相关骨髓抑制率、真菌感染率和病死率。