谨慎审视抗VEGF药物治疗眼底病的非劣效性临床研究

作     者：孙晓东 贾慧珣 Sun Xiaodong;Jia Huixun

作者机构：国家眼部疾病临床医学研究中心上海交通大学附属第一人民医院眼科上海眼视觉与光医学工程技术研究中心200080 

出 版 物：《中华眼科杂志》 (Chinese Journal of Ophthalmology)

年 卷 期：2020年第56卷第12期

页      面：895-898页

核心收录：

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金重点项目(81730026) “十三五”重大新药创制国家科技重大专项(2019ZX09301-113) 上海市科委“科技创新行动计划”国内科技合作领域项目(19495800700) 上海市科委“科技创新行动计划”人工智能领域项目(17411953000) 

主　　题：血管内皮生长因子类 血管生成抑制剂 眼底病 非劣效性试验 

摘      要：在循证医学范畴内,随机对照临床试验(RCT)被认为是评价抗VEGF药物治疗眼底病效果的金标准。当以视力提升作为主要疗效评价指标时疗效水平很难有明显突破,使得非劣效性设计的RCT研究被广泛应用。在应用非劣效性研究设计时应重点关注:在验证新疗法疗效“不受损的同时能否给患者带来其他方面的获益;界值的确定需要建立在临床意义及统计学意义综合考虑的基础上;传统的显著性检验方法并不适用于非劣效检验;非劣效性结论达成可继续追求优效性。本文将针对上述关注的热点问题进行深入阐述,为临床研究者在实际工作中科学开展研究设计、客观解读研究结果、正确指导临床实践提供帮助。