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A Zebrafish Model of 5q-Syndrome Using CRISPR/Cas9 Targeting RPS14 Reveals a p53-Independent and p53-Dependent Mechanism of Erythroid Failure

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Journal of Genetics and Genomics 2016年第5期43卷 307-318页

作者： Jason Ear Jessica Hsueh Melinda Nguyen QingHua Zhang Victoria Sung Rajesh Chopra Kathleen M.Sakamoto Shuo Lin Department of Molecular Cell and Developmental Biology University of California Los Angeles Los Angeles CA 90095 USA celgene corporation San Francisco 94158 USA celgene corporation Summit NJ 07901 USA Division of Hematology/Oncology Department of Pediatrics Stanford University School of Medicine Stanford CA 94304 USA

5q-syndrome is a distinct form of myelodysplastic syndrome（MDS） where a deletion on chromosome 5 is the underlying *** is characterized by bone marrow failures,including macrocytic *** mapping and studies using various models support the notion that ribosomal protein S14（RPS14） is the candidate gene for the erythroid *** disruption of RPS14 causes an increase in p53 activity and p53-mediated apoptosis,similar to what is observed with other ribosomal ***,due to the higher risk for cancer development in patients with ribosome deficiency,targeting the p53 pathway is not a viable treatment *** better understand the pathology of RPS14 deficiency in 5q-deletion,we generated a zebrafish model harboring a mutation in the RPS14 *** model mirrors the anemic phenotype seen in ***,the anemia is due to a late-stage erythropoietic defect,where the erythropoietic defect is initially p53-independent and then becomes ***,we demonstrate the versatility of this model to test various pharmacological agents,such as RAP-011,L-leucine,and dexamethasone in order to identify molecules that can reverse the anemic phenotype.

关键词： 5q-syndrome RPS14 Ribosomopathy Myelodysplastic syndrome

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Measures of Expected Influence Provide Useful Constraints to Enrollment in Randomized Multi-Center Clinical Trials for Binomial, Continuous and Time-to-Event Endpoints.

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Journal of Statistical Science and Application 2015年第2期3卷 39-49页

作者： Shankar Srinivasan, Ph.D. Arlene Swern, Ph.D. Biometrics and Data Operations Celgene Corporation

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Estimation of Cancer Progression Based Clinical Trial Subgroups

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Journal of Mathematics and System Science 2019年第5期9卷 124-129页

作者： Shankar Srinivasan Lihua Yue Weiyuan Chung Partner Resource Tepee LLC and DirectorCelgene Corporation Associate Director BiostatisticsCelgene Corporation.

Cancer trials often start investigational therapy at diagnosis or after a selected number of *** are the usual core inclusion criteria in clinical *** it is helpful when planning a trial to know the likely percentages of patients receiving standard therapy at clinics and hospitals who meet this key inclusion criteria of being newly diagnosed during a period or having just had their first,second or third relapse during an anticipated enrollment time *** regulatory agencies will have approvals tied to the use of a therapy in a relapsed context or in a newly diagnosed *** provide details on calculations to help those in clinical trial operations make realistic assessments on the number of sites and likely enrollment at clinical trial sites,and the enrollment time frames that might be needed to complete planned total patient *** estimates complement site feasibility questionnaires which are often sent to gauge patient availability and site interest.

关键词： Clinical trial enrollment site feasibility progression/relapse based subgroups.

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一项有关来那度胺联合低剂量地塞米松治疗中国复发/难治性多发性骨髓瘤患者的多中心、开放性Ⅱ期临床试验:MM-021试验(全译文)

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临床血液学杂志 2014年第5期27卷 750-759页

作者：侯健杜欣金洁蔡真陈方平周道斌于力克晓燕李晓吴德沛孟凡义艾辉胜 Jingshan Zhang Honeylet Wortman-Vayn Nianhang Chen Jay Mei 王健民上海长征医院血液科上海200003 广东省人民医院浙江大学医学院附属第一医院中南大学湘雅医院北京协和医学院中国人民解放军总医院(301医院) 北京大学第三医院上海市第六人民医院苏州大学附属第一医院南方医科大学南方医院中国人民解放军307医院 celgene corporation SummitNJUSA 上海长海医院

目的：在中国,复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗方案不能满足患者的需求。来那度胺联合低剂量地塞米松可有效治疗白种人RRMM患者,并且通常具备良好的耐受性,但是过去的研究并未评估该疗法对中国RRMM患者的疗效。方法：MM-021是一... 详细信息

目的：在中国,复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗方案不能满足患者的需求。来那度胺联合低剂量地塞米松可有效治疗白种人RRMM患者,并且通常具备良好的耐受性,但是过去的研究并未评估该疗法对中国RRMM患者的疗效。方法：MM-021是一项多中心、单治疗组、开放性Ⅱ期临床试验,旨在评估来那度胺联合低剂量地塞米松治疗中国RRMM患者的疗效、安全性和药物代谢动力学特征。既往接受过≥1种抗骨髓瘤疗法治疗的患者服用来那度胺＋低剂量地塞米松,直至疾病进展或停止用药。存活患者需在入选后接受≥1年的随访。来那度胺剂量为25mg/d,并根据基线肾功能进行调整。大多数受试者均为晚期病患（85.6%为Durie-SalmonⅢ期）,并且既往接受过大量治疗（56.7%既往接受过≥4种抗骨髓瘤治疗;69.5%既往接受过沙利度胺治疗;63.1%既往接受过硼替佐米治疗）;5.3%患者为免疫球蛋白D型（IgD）。结果：安全性研究群体共有199例入选患者。在疗效研究群体187例患者中,疾病控制率（至少疾病稳定）为94.7%,总缓解率（至少部分缓解）为47.6%,患有肾功能损害及IgD型的患者亦取得高缓解率。至15.2个月中位随访期后,中位缓解持续时间为8.8（0.4-18.8）个月,中位无进展生存期为8.3个月（95%CI6.5-9.8）。最常见3-4级不良事件（AE）为贫血（26.1%）、中性粒细胞减少（25.1%）、血小板减少（14.6%）、肺炎（13.1%）、白细胞减少（9.5%）和中性粒细胞计数减少（8.5%）。AE导致40.2%的患者减少来那度胺剂量和（或）暂停使用,并导致约9.0%的患者停止用药。来那度胺药物代谢动力学特征与白种人和日本患者报道的结果相似。结论：既往接受过多次治疗的中国RRMM患者（包括肾功能损害和IgD亚型患者）对来那度胺联合低剂量地塞米松治疗方案具有可接受的安全性和高缓解率。这些研究发现显示了此治疗方案对于目前治疗方案均无效的中国RRMM患者具有临床应用潜力。

关键词：复发/难治性多发性骨髓瘤中国患者来那度胺低剂量地塞米松

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