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黏多糖贮积症Ⅱ型的基因诊疗

临床儿科杂志 2024年第3期42卷 270-276页

作者：陈国庆张惠文上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿科医学研究所儿科内分泌遗传代谢病研究室上海200082

酶替代治疗(ERT)和造血干细胞移植(HSCT)是黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSⅡ)现阶段的主要治疗方法。这两种疗法能够有效控制躯体症状恶化,但对中枢神经系统功能改善有限,其主要局限在于血脑屏障(BBB)会阻止包括酶在内的大分子物质进入脑内,从而... 详细信息

酶替代治疗(ERT)和造血干细胞移植(HSCT)是黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSⅡ)现阶段的主要治疗方法。这两种疗法能够有效控制躯体症状恶化,但对中枢神经系统功能改善有限,其主要局限在于血脑屏障(BBB)会阻止包括酶在内的大分子物质进入脑内,从而影响治疗效果。基因治疗是一种新兴MPSⅡ治疗方法。本文将阐述MPSⅡ基因治疗临床前研究现状和正在进行的临床试验,以展示该领域的最新进展。

关键词：黏多糖贮积症Ⅱ型基因治疗临床试验腺相关病毒

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微球递药系统的开发及其疾病治疗应用

科学通报 2024年第13期69卷 1777-1793页

作者：杨心远聂卫敏张倬豪王翀汪巧方仲林商珞然复旦大学生物医学研究院上海200032

微球作为功能载体,能够用于药物的递送.随着材料科学和技术的发展,微球递药系统的研究逐渐得到了广泛关注.作为一种新兴的药物递送方式,微球递药系统有望克服传统给药方式的诸多局限性.此外,微球具有优异的生物相容性和可控性,可以实现... 详细信息

微球作为功能载体,能够用于药物的递送.随着材料科学和技术的发展,微球递药系统的研究逐渐得到了广泛关注.作为一种新兴的药物递送方式,微球递药系统有望克服传统给药方式的诸多局限性.此外,微球具有优异的生物相容性和可控性,可以实现对药物的精准递送和控制释放,从而提高药物的疗效并降低其副作用.基于此,本文首先总结了微球的多种制备方法及常用材料,然后系统总结了具有不同功能的微球递药系统,并概述了其主要疾病治疗应用,最后针对微球递药系统领域面临的挑战和未来发展趋势进行了展望.

关键词：微粒药物载体材料药物递送疾病治疗

基于靶向α核素治疗的纳米颗粒药物递送系统的研究进展

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中华核医学与分子影像杂志 2024年第10期44卷 637-640页

作者：何雨珊刘梦雅秦秀军中国辐射防护研究院放射医学与环境医学研究所太原030006

靶向α核素治疗是将α核素与配体结合,利用核素的射线能量和在组织中的射程集中照射病变组织,避免正常组织受损并获得预期治疗效果,现主要用于肿瘤治疗。靶向配体是能够将α核素运送至靶点精准杀伤肿瘤细胞的理想药物载体。近年来,基于... 详细信息

靶向α核素治疗是将α核素与配体结合,利用核素的射线能量和在组织中的射程集中照射病变组织,避免正常组织受损并获得预期治疗效果,现主要用于肿瘤治疗。靶向配体是能够将α核素运送至靶点精准杀伤肿瘤细胞的理想药物载体。近年来,基于α核素药物的靶向配体在纳米材料方面有了一定进展,改善了药物递送、脱靶效应等问题。该文总结了纳米颗粒药物递送系统的国外研究现状,以期为业内α核素药物递送研发提供参考。

关键词：药物释放系统纳米粒子放射疗法 α粒子发展趋势

附子中次乌头碱调控miR-134对心肌细胞hERG通道的影响

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中国药物警戒 2024年第6期21卷 606-610页

作者：葛运炫王宇光张卓马增春高月北京工业大学环境与生命学部北京100124 军事医学研究院辐射医学研究所北京100850

目的从miRNA-hERG途径探索双酯型生物碱对心肌细胞毒性的调控机制。方法采用全细胞膜片钳技术测定hERG电流,实时荧光定量PCR测定基因表达水平,蛋白质免疫印迹实验测定蛋白表达。结果3种双酯型生物碱均可降低hERG蛋白和基因表达水平,抑... 详细信息

目的从miRNA-hERG途径探索双酯型生物碱对心肌细胞毒性的调控机制。方法采用全细胞膜片钳技术测定hERG电流,实时荧光定量PCR测定基因表达水平,蛋白质免疫印迹实验测定蛋白表达。结果3种双酯型生物碱均可降低hERG蛋白和基因表达水平,抑制心肌细胞hERG通道开放率,次乌头碱抑制作用最为显著且呈剂量依赖性。次乌头碱促进miR-134表达量上升最明显,抑制miR-134表达后hERG蛋白基因表达水平显著上升,hERG蛋白基因表达抑制率降低。结论通过对miRNA表达进行修饰,次乌头碱可抑制hERG蛋白基因表达水平及hERG通道开放,此抑制效果可能是附子心脏毒性的重要组成部分。

关键词：附子次乌头碱心肌细胞心肌毒性 hERG通道 miRNA miR-134 蛋白基因表达

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声电成像在生物电流检测中的应用

生物化学与生物物理进展 2024年第5期51卷 1134-1146页

作者：周伊婕宋一博宋西姊何峰明东天津大学医学工程与转化医学研究院天津300072 脑机交互与人机共融海河实验室天津300392

心电、头皮脑电、表面肌电等传统无创生物电检测方法可为相关疾病诊断提供电学依据。由于生物电信号是机体细胞群共同放电的混叠集合结果,上述生物电检测方法空间分辨率相对有限。近些年兴起的声电成像利用无创聚焦超声空间编码生物电流... 详细信息

心电、头皮脑电、表面肌电等传统无创生物电检测方法可为相关疾病诊断提供电学依据。由于生物电信号是机体细胞群共同放电的混叠集合结果,上述生物电检测方法空间分辨率相对有限。近些年兴起的声电成像利用无创聚焦超声空间编码生物电流,靶向获得精确聚焦位置的电信号,可实现毫米级空间分辨率、毫秒级时间分辨率的无创生物电信号检测,有望成为精准检测生命体深层电活动的新型成像技术。本文首先简述声电成像原理与声电信号特征,进而从声电耦合机理、声电成像方法、声电脑成像及声电心脏成像等方面详细介绍声电成像的典型研究,最后围绕声电成像关键技术环节所面临的挑战,对未来研究方向进行探讨,以期为建立完善的声电成像技术体系和实现其临床转化提供依据与启发。

关键词：声电成像声电耦合声电信号脑电图心电图

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前额叶皮层在社交行为中的作用

生物化学与生物物理进展 2024年第1期51卷 82-93页

作者：魏赣江王玲朱菁楠王笑臧禹然郑晨光杨佳佳明东天津大学医学工程与转化医学研究院天津300072 天津市脑科学与神经工程重点实验室天津300072

社交行为对于个体身心健康和社会发展都极其重要。社交行为障碍已成为多种精神类疾病的典型临床表征,对个体的发展有严重不良影响。前额叶皮层作为调节社交行为的关键脑区之一,参与了社交、情绪、决策等高级功能,其内部神经元、神经胶... 详细信息

社交行为对于个体身心健康和社会发展都极其重要。社交行为障碍已成为多种精神类疾病的典型临床表征,对个体的发展有严重不良影响。前额叶皮层作为调节社交行为的关键脑区之一,参与了社交、情绪、决策等高级功能,其内部神经元、神经胶质细胞的活动变化及相互作用对调节社交行为有着重要影响,而且前额叶皮层与其他脑区之间的协作也会影响不同的社会行为。本文回顾了前额叶皮层中神经元、神经胶质细胞以及脑区投射与社交行为关系的最新研究,系统综述了前额叶皮层在社交行为调节中的作用,以期为社交障碍的神经机制和有效诊疗提供参考。

关键词：前额叶皮层社交行为神经元神经胶质细胞

“航空医学”课程在军医大学本科学员理论教学备课中的经验探讨

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海军医学杂志 2024年第5期45卷 490-491页

作者：刘书林袁晓霞刘秋红姚永杰海军特色医学中心研究部航空医学研究室上海200433

海军特色医学中心航空医学研究室开设的“航空医学”课程,是海军军医大学本科学员一门重要的军事特色课程。如何优化“航空医学”课程教学环节,使“教”与“学”达到更优化的程度是值得关注的问题。笔者结合本科室“航空医学”课程教学... 详细信息

海军特色医学中心航空医学研究室开设的“航空医学”课程,是海军军医大学本科学员一门重要的军事特色课程。如何优化“航空医学”课程教学环节,使“教”与“学”达到更优化的程度是值得关注的问题。笔者结合本科室“航空医学”课程教学实践,就备课环节进行探讨,分别从集体备课和个人备课等方面进行经验总结,以进一步提高“航空医学”课程理论教学水平。

关键词：航空医学教学备课军医大学

TFEB activator 1增强小胶质细胞中β淀粉样蛋白寡聚体的自噬降解

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生理学报 2024年第3期76卷 365-375页

作者：解雨琪朱俐王雪婷南通大学特种医学研究院南通226019

本文旨在研究TFEB activator 1(TA1)改善小胶质细胞自噬降解β淀粉样蛋白寡聚体(oligomeric amyloid-β,oAβ)的机制,探讨TA1对于阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,AD)体外小胶质细胞模型的治疗效果。在体外培养的原代小胶质细胞中,... 详细信息

本文旨在研究TFEB activator 1(TA1)改善小胶质细胞自噬降解β淀粉样蛋白寡聚体(oligomeric amyloid-β,oAβ)的机制,探讨TA1对于阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,AD)体外小胶质细胞模型的治疗效果。在体外培养的原代小胶质细胞中,分别给予oAβ(1μmol/L)处理0、3、12、24 h,或以oAβ(1μmol/L)和TA1(1μmol/L)联合处理细胞12 h后,巴弗洛霉素A1(100 nmol/L)继续处理细胞1 h。采用荧光示踪法检测小胶质细胞内吞或降解oAβ1-42的水平;采用mCherry-EGFP-LC3的慢病毒转染原代小胶质细胞,检测自噬通量的变化;利用免疫荧光法检测oAβ1-42与溶酶体相关膜蛋白1(lysosome-associated membrane protein 1,LAMP1)或微管相关蛋白轻链3(microtuble-associated protein light chain 3,LC3)的共定位、TFEB核表达及自噬小体数量的变化;采用qRT-PCR法检测自噬基因Lamp1、Atg5、Map1lc3b的表达变化。结果显示:长时程oAβ暴露后,小胶质细胞内吞与降解oAβ的能力明显下降,细胞内自噬小体数量及自噬通量降低,自噬调节因子TFEB的核表达降低,自噬基因表达降低,引发oAβ的自噬降解受损;给予上述细胞TA1治疗后,可观察到TFEB的核表达明显上调,细胞内自噬基因表达上调,自噬通量恢复,小胶质细胞内吞与降解oAβ的能力得到明显恢复。因此,TA1可以通过上调小胶质细胞TFEB介导的自噬,改善AD小胶质细胞清除oAβ的能力,提示TA1可作为治疗AD的潜在药物。

关键词： TFEB activator 1 β淀粉样蛋白寡聚体小胶质细胞自噬

中成药临床应用实践指南的报告规范（RIGHT for CPM）解读

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中国实验方剂学杂志 2024年

作者：王憭瑶潘赫婧张乐王文雅廖星浙江中医药大学基础医学院中国中医科学院中医临床基础医学研究所循证医学基础研究室

中成药临床应用实践指南在国家药物目录遴选、医疗机构处方集制定、中成药临床合理用药等方面提供重要的参考依据，是中医药指南的重要组成部分。中成药作为中国药品供应保障体系的重要组成部分，在许多疾病门类中均发挥着重要的治疗、... 详细信息

中成药临床应用实践指南在国家药物目录遴选、医疗机构处方集制定、中成药临床合理用药等方面提供重要的参考依据，是中医药指南的重要组成部分。中成药作为中国药品供应保障体系的重要组成部分，在许多疾病门类中均发挥着重要的治疗、预防及保健作用，但也存在乱用甚至滥用现象。为了规范中成药的合理应用，浙江中医药大学研究团队基于国际实践指南报告标准（RIGHT）清单框架，研制了中成药临床应用实践指南的报告规范（RIGHT for CPM）。RIGHT for CPM清单汇集了已发布的中成药指南、现有的中医药报告清单、RIGHT清单及其扩展版中的关键信息，形成初始报告清单条目池，邀请不同学科的17位专家进行2轮德尔菲问卷调研后形成，最后由来自国内外中医药研究、报告指南领域的18位权威专家审查并批准发布。RIGHT for CPM清单较RIGHT清单新增16个亚条目和修订了RIGHT清单的2个亚条目，更加突出中成药指南的报告特点，考虑到了中成药遴选及入选标准、政策准入、适应证候和症状、联合用药说明、特殊人群用药、使用注意事项、西医医师用药建议等方面，可进一步提升中成药指南报告质量和透明度，促进中成药指南的规范化报告和中成药的临床合理应用。本文就RIGHT for CPM清单的研制过程、重点突出中成药指南特色的条目内容进行解读，以期促进RIGHT for CPM清单的推广应用。

关键词：中成药临床实践指南报告规范 RIGHT for CPM 解读