检索结果-南通市图书馆

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

干细胞移植患者白消安暴露量的估算模型研究

中国药理学通报 2024年第6期40卷 1193-1198页

作者：李晋文徐燕王晓丹廖应熙何帅徐姗章萍苗文娟中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 天津300020

目的采用有限采样法建立接受自体造血干细胞移植(autologous stem cell transplantation,ASCT)的淋巴瘤患者体内白消安暴露量-药时曲线下面积(area under the concentration-time curve,AUC)的估算模型。方法选取12名适合接受ASCT的淋... 详细信息

目的采用有限采样法建立接受自体造血干细胞移植(autologous stem cell transplantation,ASCT)的淋巴瘤患者体内白消安暴露量-药时曲线下面积(area under the concentration-time curve,AUC)的估算模型。方法选取12名适合接受ASCT的淋巴瘤患者,采用含白消安105 mg·m^(-2),静脉滴注3 h的预处理方案,分别于白消安第1剂输注开始后1 h,输注结束后5 min,1、2、4、6、18 h采集血样,采用液质联用法进行白消安血药浓度测定。采用传统药动学方法计算白消安的临床药动学参数后,采用多元线性逐步回归分析法,建立有限采样法的白消安的AUC 0-t估算模型。以Jackknife法和Bootstrap法进行模型内部验证,采用Bland-Altman图评价经典药动学方法与有限采样法的一致性。结果采取有限采样法得出以AUC对C 60min、C 180min、C 300min进行多元线性回归的方程分析,方程的线性关系和预测效果最好,为AUC 0-t=295.003C 60min+233.050C 180min+273.163C 300min-1202.713,其中r 2为0.995,平均预测误差为-0.87%,均方根误差为2.40%。结论采用三点法估算的有限采样法模型,可以用于接受ASCT的淋巴瘤患者体内白消安AUC 0-t的估算,为临床合理应用白消安提供参考。

关键词：白消安有限采样法 Jackknife法 Bootstrap法自体造血干细胞移植药时曲线下面积治疗药物监测

生物制剂治疗胃肠道急性移植物抗宿主病的研究进展

同方期刊数据库博看期刊评论

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

中华内科杂志 2024年第1期63卷 107-112页

作者：吴静怡刘响王斯南姜尔烈王邦茂曹海龙天津医科大学总医院消化科天津市消化疾病研究所天津300052 中国医学科学院血液病医院中国医学科学院血液学研究所天津300020

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是多种血液系统疾病的有效治疗手段,但移植物抗宿主病(GVHD)仍是移植后并发症和非复发性死亡的主要原因,其中胃肠道急性GVHD预示着患者的不良结局。急性GVHD患者一线治疗推荐使用全身性糖皮质激素,但仍... 详细信息

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是多种血液系统疾病的有效治疗手段,但移植物抗宿主病(GVHD)仍是移植后并发症和非复发性死亡的主要原因,其中胃肠道急性GVHD预示着患者的不良结局。急性GVHD患者一线治疗推荐使用全身性糖皮质激素,但仍有大部分患者对激素无应答。鉴于生物制剂在炎症性肠病等疾病中的显著疗效,其作为难治性急性GVHD的二线治疗也备受关注。本文就生物制剂在胃肠道急性GVHD的疗效及安全性等方面进行阐述,旨在为合理应用提供参考。

关键词：造血干细胞移植移植物抗宿主病胃肠道生物制剂治疗效果

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

TPI缺乏症斑马鱼模型的构建及分析

遗传 2024年第3期46卷 232-241页

作者：孙飘李颖刘帆王璐中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020 天津医学健康研究院天津301600

磷酸丙糖异构酶缺乏症(triosephosphate isomerase deficiency,TPI DF)是一种严重的多系统退行性疾病,通常表现为溶血性贫血、神经肌肉功能障碍和易感染,患者多于起病5年内死亡。目前尚不清楚TPI DF的具体发病机制,缺乏有效的临床治疗... 详细信息

磷酸丙糖异构酶缺乏症(triosephosphate isomerase deficiency,TPI DF)是一种严重的多系统退行性疾病,通常表现为溶血性贫血、神经肌肉功能障碍和易感染,患者多于起病5年内死亡。目前尚不清楚TPI DF的具体发病机制,缺乏有效的临床治疗方法。本研究选取TPI DF患者中最常见的突变位点TPI1^(E105D),构建了表达人源性TPI1^(E105D)(hTPI1^(E105D))的转基因斑马鱼(Danio rerio)模型[Tg(Ubi:TPI1^(E105D)-eGFP)]。功能分析表明,过表达TPI1^(E105D)影响红系及髓系细胞发育、导致神经以及肌肉发育异常。综上所述,本研究构建了磷酸丙糖异构酶缺乏症的斑马鱼疾病模型,并能够复现TPI DF患者的大部分临床表型,该模型为后续研究TPI DF的发病机制及药物筛选提供了新的实验动物模型。

关键词：磷酸丙糖异构酶缺乏症 TPI1^(E105D) 斑马鱼疾病模型

以ETV6/RUNX1探针为例探讨FISH性能验证方法

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

中华血液学杂志 2024年第1期45卷 48-53页

作者：肖静郑迎春赵佳炜崔成华王慧君孙琦马娇马跃申宋振肖志坚李承文中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 血液与健康全国重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020 天津医学健康研究院天津301600

目的探讨FISH探针应用于临床检测前的规范化性能验证。方法选取20名正常供者检测后剩余的骨髓样本进行间期细胞和中期分裂象FISH杂交,分析ETV6/RUNX1探针的灵敏度和特异性。采用反β函数建立该探针的阈值体系,并制定判读标准。最后以PC... 详细信息

目的探讨FISH探针应用于临床检测前的规范化性能验证。方法选取20名正常供者检测后剩余的骨髓样本进行间期细胞和中期分裂象FISH杂交,分析ETV6/RUNX1探针的灵敏度和特异性。采用反β函数建立该探针的阈值体系,并制定判读标准。最后以PCR检测为对照组,对286例中国医学科学院血液病医院患者骨髓样本进行平行对照研究,分析ETV6/RUNX1探针FISH检测的临床敏感性、特异性、诊断符合率,并采用Kappa检验分析两种方法诊断一致性。结果ETV6/RUNX1探针灵敏度为98.47%,特异性为100%。计数50、100和200个细胞时经典阳性信号阈值分别为5.81%、2.95%和1.49%,非经典阳性信号阈值分别为13.98%、9.75%和6.26%。FISH检测临床敏感性为96.1%,特异性为99.6%,诊断符合率为99.00%,诊断一致性检验Kappa值为0.964,P值学性能确认,以保证为临床诊疗提供可靠、精准的参考依据。

关键词：荧光原位杂交灵敏度特异性诊断符合率实验室自建方法

异基因造血干细胞移植治疗≤50岁高危多发性骨髓瘤患者14例临床分析

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

中华血液学杂志 2024年第1期45卷 28-34页

作者：潘攀王佳丽翟卫华马巧玲杨栋林冯四洲韩明哲庞爱明姜尔烈中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 血液与健康全国重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020 天津医学健康研究院天津301600

目的观察异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)对年轻(≤50岁)高危多发性骨髓瘤(HRMM)患者的疗效。方法纳入2016年11月至2022年11月期间于中国医学科学院血液病医院造血干细胞移植中心接受allo-HSCT的14例具有高危细胞遗传学改变或高危疾病... 详细信息

目的观察异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)对年轻(≤50岁)高危多发性骨髓瘤(HRMM)患者的疗效。方法纳入2016年11月至2022年11月期间于中国医学科学院血液病医院造血干细胞移植中心接受allo-HSCT的14例具有高危细胞遗传学改变或高危疾病生物学因素的年轻(≤50岁)HRMM患者,对其临床资料进行回顾性分析。结果14例患者中,男7例,女7例,移植时中位年龄为39.5(31~50)岁。患者移植前中位治疗线数为2(1~6)线,移植前6例患者未达完全缓解(CR),5例患者微小残留病(MRD)阳性。14例患者均获得造血重建,中性粒细胞、血小板中位植入时间分别为11(10~14)d、13(9~103)d。5例患者发生Ⅱ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病(GVHD),2例患者发生中重度慢性GVHD。移植后3个月疗效评估,所有患者均为严格意义的完全缓解(sCR)。移植后中位随访时间为18.9(4.1~72.5)个月,移植后2年移植相关死亡率为7.1%(95%CI 0%~21.1%),总生存率为92.9%(95%CI 80.3%~100.0%);移植后1、2年无进展生存率分别为92.9%(95%CI 80.3%~100.0%)、66.0%(95%CI 39.4%~100.0%),2年累积复发率为28.9%(95%CI 0%~56.7%)。结论年轻HRMM患者在诱导治疗后桥接allo-HSCT可进一步提高疗效。

关键词：异基因造血干细胞移植多发性骨髓瘤高危

异基因造血干细胞移植治疗54例骨髓增生异常综合征转化急性髓系白血病的疗效和预后分析

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

中华血液学杂志 2024年第4期45卷 364-369页

作者：陈书连施圆圆张利宁龚明张潇予赵小利郝梦泽魏嘉璘何祎冯四洲韩明哲姜尔烈中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 血液与健康全国重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020 天津医学健康研究院天津301600

目的评估异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征转化急性髓系白血病(MDS-AML)的疗效。方法收集2018年1月至2022年8月在中国医学科学院血液病医院接受allo-HSCT的MDS-AML患者,对其临床资料进行回顾性分析。结果54例患... 详细信息

目的评估异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征转化急性髓系白血病(MDS-AML)的疗效。方法收集2018年1月至2022年8月在中国医学科学院血液病医院接受allo-HSCT的MDS-AML患者,对其临床资料进行回顾性分析。结果54例患者纳入研究,男26例,女28例,中位年龄46(9~57)岁。53例患者获得粒系造血重建。中位随访597(15~1934)d。移植后1年总生存(OS)率、无病生存(DFS)率分别为(75.8±5.8)%、(72.1±6.1)%,累积复发率(CIR)为(12.7±4.9)%,非复发死亡率(NRM)为(17.1±5.2)%;移植后3年OS率、DFS率分别为(57.8±7.5)%、(58.1±7.2)%,CIR为(23.2±6.6)%,NRM为(23.7±6.6)%。急性移植物抗宿主病(aGVHD)累积发生率为(57.5±6.9)%,慢性移植物抗宿主病(cGVHD)累积发生率为(48.4±7.7)%。单因素分析显示,移植前造血干细胞移植合并症指数(HCT-CI)评分≥2分、造血植入时骨髓微小残留病(MRD)阳性、发生Ⅲ/Ⅳ度aGVHD、发生细菌/真菌感染以及未发生cGVHD是影响OS的不良因素(P<0.05)。多因素因素分析显示,HCT-CI评分≥2分(P=0.001,HR=6.981,95%CI 2.186~22.300)、造血植入时骨髓MRD阳性(P=0.010,HR=6.719,95%CI 572~28.711)、发生Ⅲ/Ⅳ度aGVHD(P=0.026,HR=3.386,95%CI 1.158~9.901)以及cGVHD(P=0.006,HR=0.151,95%CI 0.039~0.581)是影响OS的独立危险因素。结论对于高复发风险的MDS-AML患者,可考虑早期进行allo-HSCT,移植后加强并发症的处理以及在患者病情允许下尽早开始维持治疗。

关键词：骨髓增生异常综合征白血病转化造血干细胞移植

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

中华儿科杂志 2024年第3期62卷 250-255页

作者：张然然阮敏刘天峰王书春张小燕戚本泉竺晓凡张丽中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)儿童血液病诊疗中心、实验血液学国家重点实验室、国家血液系统疾病临床医学研究中心、细胞生态海河实验室、天津医学健康研究院天津300020

目的评估伴骨髓增生异常相关改变的急性髓系白血病(AML-MRC)患儿在不同诊断标准下[世界卫生组织(WHO)2016年和WHO 2022年诊断标准]的临床及预后差异。方法回顾性队列研究。纳入2017年8月至2021年8月就诊于中国医学科学院血液病医院的急... 详细信息

目的评估伴骨髓增生异常相关改变的急性髓系白血病(AML-MRC)患儿在不同诊断标准下[世界卫生组织(WHO)2016年和WHO 2022年诊断标准]的临床及预后差异。方法回顾性队列研究。纳入2017年8月至2021年8月就诊于中国医学科学院血液病医院的急性髓系白血病患儿共260例,收集患儿初诊时的临床特征及预后信息。分别按照WHO 2016年及WHO 2022年诊断标准分为AML-MRC患儿组与非AML-MRC患儿组,比较两组之间的预后及基因差异;对WHO 2022年诊断标准中定义的8种MRC相关基因患儿进行特征描述。组间比较采用Mann-Whitney U检验或χ^(2)检验。采用Kaplan-Meier方法绘制生存曲线,Log-Rank法进行组间比较。结果260患儿中男148例、女112例,随访时间26(16,38)个月。按照WHO 2016年诊断标准诊断为AML-MRC患儿共28例(10.8%),与232例非AML-MRC患儿相比,AML-MRC患儿组伴有PTPN11、RUNX11、SH2B3、MPL、STAG2突变的频率更高[25.0%(7/28)比4.3%(10/232),14.3%(4/28)比3.9%(9/232),10.7%(3/28)比2.2%(5/232),10.7%(3/28)比2.2%(5/232),10.7%(3/28)比0.9%(2/232),均P学意义[(55.1±10.8)%比(70.1±3.2)%,χ^(2)=2.44,P=0.119]。结论相对于2022年WHO诊断标准,按照2016年WHO诊断标准下的AML-MRC患儿生存率较非MRC患儿更差,新版的AML-MRC诊断标准更加强调基因的重要性。

关键词：白血病,髓样,急性突变预后

儿童急性淋巴细胞白血病睾丸复发的临床特征及预后因素分析

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

中华儿科杂志 2024年第3期62卷 262-267页

作者：王凝高洋洋戚本泉阮敏吕惠张小燕张然然刘天峰陈玉梅邹尧郭晔杨文钰张丽竺晓凡陈晓娟中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)儿童血液病诊疗中心、实验血液学国家重点实验室、国家血液系统疾病临床医学研究中心、细胞生态海河实验室、天津医学健康研究院天津300020

目的探讨急性淋巴细胞白血病(ALL)睾丸复发患儿的临床特征及预后影响因素。方法回顾性分析2011年11月至2022年12月中国医学科学院血液病医院收治的37例ALL睾丸复发患儿的年龄、复发时间、复发部位、复发后治疗等临床资料,按照不同临床... 详细信息

目的探讨急性淋巴细胞白血病(ALL)睾丸复发患儿的临床特征及预后影响因素。方法回顾性分析2011年11月至2022年12月中国医学科学院血液病医院收治的37例ALL睾丸复发患儿的年龄、复发时间、复发部位、复发后治疗等临床资料,按照不同临床资料对患儿进行分组,采用Kaplan-Meier进行单因素分析评估各组患儿总生存率(OS)及无事件生存率(EFS),采用Cox比例风险回归模型进行多因素分析,评估OS及EFS的独立影响因素。结果37例ALL睾丸复发患儿初诊年龄为(5±3)岁,复发时间为(37±15)个月,随访时间为43(22,56)个月,其中23例(62%)为孤立睾丸复发。37例ALL睾丸复发患儿5年OS和5年EFS分别为(60±9)%和(50±9)%。单因素分析显示睾丸复发时间>28个月组2年EFS优于复发时间≤28个月组[(69±10)%比(11±11)%],孤立睾丸复发组2年EFS优于联合复发组[(66±11)%比(20±13)%],复发后含嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗组2年EFS优于不含CAR-T治疗的患儿[(78±10)%比(15±10)%],差异均有统计学意义(均P学异常(38%,14/37),4年OS和4年EFS分别为(80±13)%、(64±15)%。多因素分析显示复发时间≤28个月(HR=3.09,95%CI 1.10~8.72)、联合复发(HR=4.26,95%CI 1.34~13.53)、复发后治疗含CAR-T(HR=0.15,95%CI 0.05~0.51)均是患儿2年EFS的独立影响因素(均P学异常,预后相对较好,早期复发、联合复发者预后差,CAR-T治疗可以显著提高儿童ALL睾丸复发者的生存率。

关键词：白血病复发睾丸儿童

在线全文

学校读者我要写书评

暂无评论

血细胞减少伴多发畸形2例

中国当代儿科杂志 2024年第4期26卷 410-413页

作者：常丽贤张丽高怡曼竺晓凡中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)/实验血液学国家重点实验室/国家血液系统疾病临床医学研究中心/细胞生态海河实验室天津300020 天津医学健康研究院天津301600

患儿1,女,10岁,因全血细胞减少伴反复鼻衄就诊,有反复上呼吸道感染史,有皮肤咖啡斑、小头畸形,基因检测发现DNA连接酶IV(ligase IV,LIG4)基因存在复合杂合变异,诊断为LIG4综合征。患儿2,女,6岁,因血小板减少2年余就诊,有身材矮小、皮肤... 详细信息

患儿1,女,10岁,因全血细胞减少伴反复鼻衄就诊,有反复上呼吸道感染史,有皮肤咖啡斑、小头畸形,基因检测发现DNA连接酶IV(ligase IV,LIG4)基因存在复合杂合变异,诊断为LIG4综合征。患儿2,女,6岁,因血小板减少2年余就诊,有身材矮小、皮肤黝黑、手部畸形等,染色体断裂试验检查结果为阳性,诊断为范可尼贫血互补组A型。该2例患儿临床表现相似,最终诊断为两类疾病,提示血细胞减少伴畸形的患儿并非仅是血液病,需警惕免疫系统等其他疾病。

关键词：血细胞减少畸形范可尼贫血 LIG4综合征儿童