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机器学习模型在非比例风险生存资料中的应用及案例实践

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中国循证医学杂志 2024年第9期24卷 1108-1116页

作者：陈浩然刘夏阳王敏杨林王嘉阳孙海霞段永恒吴旭生尚丽钱庆和晓峰李姣中国医学科学院/北京协和医学院医学信息研究所北京100020 深圳市卫生健康发展研究中心和数据管理中心深圳518028 中国医学科学院国家人口健康科学数据中心北京100730

目的总结并探索机器学习模型在不满足等比例风险假设生存资料中的应用,为大样本、高维度的非比例风险(non-proportional hazards,NPH)生存资料分析方法提供参考。方法首先概述了NPH的概念和相关检验方法;然后根据相关文献重点总结归纳... 详细信息

目的总结并探索机器学习模型在不满足等比例风险假设生存资料中的应用,为大样本、高维度的非比例风险(non-proportional hazards,NPH)生存资料分析方法提供参考。方法首先概述了NPH的概念和相关检验方法;然后根据相关文献重点总结归纳了基于机器学习模型的非比例风险生存分析方法的优缺点;最后利用可公开获取的真实世界临床数据,对重症监护室内脑卒中患者30天内的死亡风险进行了关于两种集成机器学习模型和两种深度学习模型在非比例风险生存资料中的案例研究。结果归纳总结了8种使用普遍的基于机器学习模型的非比例风险生存分析方法,分别包括随机生存森林等5种一般的机器学习模型和3种基于人工神经网络的深度学习模型(如DeepHit);案例研究结果显示随机生存森林模型的表现最好(C-index=0.773,IBS=0.151),基于排列重要性算法发现年龄是影响脑卒中患者死亡风险最重要的特征。结论精准医学时代的生存大数据呈现NPH的现象十分普遍,面对更加复杂的生存分析资料和更高的生存分析需求时,可以使用基于机器学习模型的生存分析方法。

关键词：生存分析非比例风险机器学习统计方法

基于年龄-时期-队列效应模型分析2012—2022年山东省甲状腺癌流行趋势

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中华预防医学杂志 2024年第1期58卷 56-64页

作者：姜帆付振涛鹿子龙楚洁郭晓雷徐爱强马吉祥山东省疾病预防控制中心慢性非传染性疾病防治所济南250014 山东大学公共卫生学院济南250014 山东省预防医学科学院(山东大学预防医学研究院) 济南250014

目的分析2012—2022年山东省甲状腺癌发病死亡趋势,并估计其发病的年龄-时期-队列效应。方法基于2012—2022年山东省肿瘤登记地区甲状腺癌数据,利用Joinpoint回归分析甲状腺癌发病、死亡的变化趋势,计算平均年度变化百分比(AAPC)。拟合... 详细信息

目的分析2012—2022年山东省甲状腺癌发病死亡趋势,并估计其发病的年龄-时期-队列效应。方法基于2012—2022年山东省肿瘤登记地区甲状腺癌数据,利用Joinpoint回归分析甲状腺癌发病、死亡的变化趋势,计算平均年度变化百分比(AAPC)。拟合年龄-时期-队列模型分析20岁以上人群甲状腺癌发病风险的年龄、时期及队列效应。结果2012—2022年山东省甲状腺癌发病率呈上升趋势,AAPC值为21.68%(95%CI:19.14%~24.27%,P<0.001),且女性发病率高于男性,城市发病率高于农村;甲状腺癌死亡率变化趋势相对稳定,AAPC值为-3.04%(95%CI:-8.81%~3.09%,P=0.323)。甲状腺癌发病的年龄效应在60岁之前随年龄增长而增加,60岁之后随年龄增长而降低,发病高峰集中在55~59岁年龄组;时期效应随时间推移而增加;队列效应则表现为1957年之前出生的队列随时间推移呈下降趋势,1957年之后出生的队列呈上升趋势。结论2012—2022年山东省甲状腺癌发病率呈上升趋势,年龄是重要影响因素;甲状腺癌死亡率较为稳定。

关键词：甲状腺肿瘤发病率回归分析监测年龄-时期-队列模型

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中国颈动脉内膜剥脱术现状和地区差异

中国循环杂志 2024年第3期39卷 228-233页

作者：国家心血管系统疾病医疗质量控制中心血管外科工作组舒畅罗明尧不详中国医学科学院阜外医院

近年来,中国颈内动脉内膜剥脱术(CEA)不断完善和发展,但是仍然存在一些问题。本研究利用2021年医院质量监测系统(HQMS)的数据,对全国各地区开展的共10783例CEA进行了统计分析。结果显示,CEA患者的平均年龄为(65.8±7.9)岁,男性占比82%,... 详细信息

近年来,中国颈内动脉内膜剥脱术(CEA)不断完善和发展,但是仍然存在一些问题。本研究利用2021年医院质量监测系统(HQMS)的数据,对全国各地区开展的共10783例CEA进行了统计分析。结果显示,CEA患者的平均年龄为(65.8±7.9)岁,男性占比82%,女性占比18%。85%患者通过门诊途径入院,14%患者通过急诊途径入院。92%手术在三级医院完成,8%手术在二级医院完成。东部地区手术量占全国的66%,中部地区占23%,西部地区占11%。CEA患者常见的合并症有高血压7499例(70%)和糖尿病3436例(32%)。中国CEA有关数据存在一定的地区差异,应加大对术者和围术期管理团队的培训。此外,中国CEA整体规模尚小,还有很大的发展空间。

关键词：颈动脉内膜剥脱颈动脉狭窄医疗资源医疗质量

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基因治疗在免疫出生错误中的研究进展

中国当代儿科杂志 2024年第8期26卷 865-870页

作者：李婷(综述) 宋红梅(审校) 中国医学科学院北京协和医院儿科北京100730

免疫出生错误(inborn errors of immunity,IEI)是由遗传因素导致免疫结构或功能障碍所致的一类疾病,可累及固有免疫和适应性免疫。2022年IEI新分类包含485种IEI,分为十大类疾病。近年来随着分子生物学的快速发展,许多IEI的具体发病机制... 详细信息

免疫出生错误(inborn errors of immunity,IEI)是由遗传因素导致免疫结构或功能障碍所致的一类疾病,可累及固有免疫和适应性免疫。2022年IEI新分类包含485种IEI,分为十大类疾病。近年来随着分子生物学的快速发展,许多IEI的具体发病机制得以揭示,使得基因治疗在该类疾病的临床前和临床研究成为可能。该文综述基因治疗在IEI中的研究和应用,以进一步提高临床医生对IEI诊治的认知。

关键词：免疫出生错误基因治疗重症联合免疫缺陷湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征腺苷脱氨酶2缺乏症

中国左心室辅助装置植入术后早期重症监护管理专家共识(2024年)

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中国循环杂志 2024年第8期39卷 729-750页

作者：中国生物医学工程学会机械循环支持分会中国心室辅助装置专家共识委员会胡盛寿王现强杜娟邹亮陈伊周星彤不详中国医学科学院阜外医院

左心室辅助装置(LVAD)是终末期心力衰竭的有效治疗措施,近年来在我国逐步推广。本专家共识总结了LVAD植入术后早期重症监护管理的最新认识及诊疗规范,包括进入重症监护病房时的交接、评估、心室辅助装置参数及问题、泵速调节、血液动力... 详细信息

左心室辅助装置(LVAD)是终末期心力衰竭的有效治疗措施,近年来在我国逐步推广。本专家共识总结了LVAD植入术后早期重症监护管理的最新认识及诊疗规范,包括进入重症监护病房时的交接、评估、心室辅助装置参数及问题、泵速调节、血液动力学监测及治疗、机械通气管理、出凝血管理、感染预防及治疗、心律失常及右心衰竭管理,以指导LVAD植入术后重症监护规范化管理,降低术后早期死亡率及并发症发生率,改善长期预后。

关键词：左心室辅助装置终末期心力衰竭重症监护血液动力学右心衰竭

海南省2008—2023年恙虫病流行病学特征及趋势预测

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中国热带医学 2024年第9期 1042-1046页

作者：刘璞瑜贾鹏本陈莉金玉明冯芳莉潘碧雨沈永梅林小政何依娜海南省疾病预防控制中心海南省预防医学科学院

目的分析海南省2008—2023年恙虫病的流行特征，对2024年的流行趋势进行预测，为制定海南省恙虫病的防控措施提供科学依据。方法收集2008—2023年海南省报告的恙虫病病例资料，采用描述性流行病学方法分析海南省恙虫病的三间分布，采... 详细信息

目的分析海南省2008—2023年恙虫病的流行特征，对2024年的流行趋势进行预测，为制定海南省恙虫病的防控措施提供科学依据。方法收集2008—2023年海南省报告的恙虫病病例资料，采用描述性流行病学方法分析海南省恙虫病的三间分布，采用简单移动平均、季节性分解和季节性自回归移动平均（seasonal autoregressive integrated moving average,SARIMA）模型对海南省2008—2023年恙虫病的流行规律进行逐步拆解分析并预测其2024年的发病趋势。结果2008—2023年海南省共报告恙虫病病例4300例，年均报告发病率为2.75/10万，年度报告发病率总体呈现上升趋势（Z=0.517,P=0.006）。人群分布特征以50～科学干预以提高恙虫病的防控效果。

关键词：恙虫病时间序列预测模型

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肌少症对住院老年2型糖尿病患者远期预后的影响：前瞻性队列研究

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协和医学杂志 2024年

作者：张宁刘晓红康琳陈伟曲璇朱鸣雷孙晓红中国医学科学院北京协和医院老年医学科中国医学科学院北京协和医院临床营养科

目的分析肌少症对老年2型糖尿病（type 2 diabetes mellitus，T2DM）患者远期预后的影响。方法连续入选2017年1月至2021年1月于北京协和医院老年医学科住院治疗、年龄≥65岁的T2DM患者。肌少症的评估采用2014年亚洲肌少症工作组（Asia... 详细信息

目的分析肌少症对老年2型糖尿病（type 2 diabetes mellitus，T2DM）患者远期预后的影响。方法连续入选2017年1月至2021年1月于北京协和医院老年医学科住院治疗、年龄≥65岁的T2DM患者。肌少症的评估采用2014年亚洲肌少症工作组（Asian working group of sarcopenia，AWGS）制定的肌少症诊断标准，同时评估患者的共存疾病情况、功能状态、营养状态及合并老年综合征的情况。采取门诊随诊和电话随访的方法进行随访，随访内容包括发生重度失能、再住院以及全因死亡情况。采用Cox回归分析合并肌少症对老年T2DM住院患者远期预后（重度失能、再住院以及全因死亡）的影响。结果共入选符合纳入和排除标准的老年T2DM住院患者244例，其中男性110例( 45.1%)、女性134例(54.9%)；年龄65～93岁，中位年龄74岁。在3～ 7年（中位随访时间5.6年）的随访期内，25.4%（62/244）的患者合并肌少症。合并肌少症的老年T2DM患者发生重度失能、再住院及全因死亡的比例均显著高于非肌少症老年T2DM患者（P均<0.001）。校正性别、年龄、共存疾病程度后，Cox回归分析显示，合并肌少症是老年T2DM患者发生重度失能(HR=4.693，95％CI：1.253～17.579，P=0.022)、再住院(HR=1.755，95％CI：1.053～2.926，P=0.031)以及全因死亡(HR=2.255，95％CI：1.078～4.713，P=0.031)的独立危险因素；年龄校正的Charlson共病指数亦是患者全因死亡的危险因素（HR=1.237，95％CI：1.046～1.464，P=0.013）。结论老年T2DM住院患者合并肌少症的患病率高，合并肌少症显著增加老年T2DM患者的远期不良预后。临床医师应重视对老年T2DM患者合并肌少症的筛查与干预，以提高老年T2DM患者生活质量，改善老年T2DM患者远期预后。

关键词：老年 2型糖尿病肌少症预后

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探索科研新路径,做“顶天立地”的研究

中国科学基金 2024年第3期38卷 545-546页

作者：颜宁深圳医学科学院深圳518107

2022年底从普林斯顿大学辞职回国时学习到一个新说法——有组织科研,在建设深圳医学科学院和深圳湾实验室时,我一直在琢磨有组织科研和自由探索的关系。说起基础科研,普遍认为是自由探索,本人也一直在相对自由宽松的学术环境中成长至今... 详细信息

2022年底从普林斯顿大学辞职回国时学习到一个新说法——有组织科研,在建设深圳医学科学院和深圳湾实验室时,我一直在琢磨有组织科研和自由探索的关系。说起基础科研,普遍认为是自由探索,本人也一直在相对自由宽松的学术环境中成长至今;但是像人类基因组计划这类目标明确的大项目显然属于有组织科研,也极大地促进了基础研究领域的原创发现。所以,有组织科研与自由探索对于基础研究而言并非非此即彼。因此,我有如下几点感想。

关键词：普林斯顿大学自由探索学术环境人类基因组计划基础科研基础研究领域深圳湾非此即彼

直接口服抗凝药合理用药和处方质量评价药学建议

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中国循环杂志 2024年第3期39卷 217-227页

作者：中国心胸血管麻醉学会心血管药学分会抗凝药师专科协作组丁征郑英丽不详中国医学科学院阜外医院

传统口服抗凝药华法林治疗窗窄,剂量个体差异大,受众多药物、饮食相互作用的影响,需要频繁监测国际标准化比值来监测药物的疗效和安全性。直接口服抗凝药(DOAC)由于不需要常规监测凝血功能、饮食顾虑较少、使用便捷,其处方量迅速增长。... 详细信息

传统口服抗凝药华法林治疗窗窄,剂量个体差异大,受众多药物、饮食相互作用的影响,需要频繁监测国际标准化比值来监测药物的疗效和安全性。直接口服抗凝药(DOAC)由于不需要常规监测凝血功能、饮食顾虑较少、使用便捷,其处方量迅速增长。尽管DOAC治疗有诸多优势,其管理过程中仍存在新的挑战,包括处方的不适宜性、药物依从性的要求、潜在的药物相互作用和缺乏特异性监测指标等。由于口服抗凝药有高风险特性,因此需要通过规范化管理来提升其用药安全。本药学建议的目的是为医师和药师提供DOAC的规范化管理措施和处方审核标准,以期建立DOAC相关的用药安全文化。

关键词：直接口服抗凝药合理用药处方质量患者安全