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基于分子靶标检测的58例难治或复发恶性实体肿瘤患儿个体化治疗

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中华实用儿科临床杂志 2021年第3期36卷 177-181页

作者：黄世浩袁晓军上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液/肿瘤科 200092

目的探讨基于分子靶标检测的个体化治疗在提高难治或复发恶性实体肿瘤患儿预后中的临床应用价值。方法收集2012年9月1日至2019年3月31日在上海交通大学医学院附属新华医院诊治的恶性实体肿瘤患儿的临床信息,采用免疫组织化学染色、实时... 详细信息

目的探讨基于分子靶标检测的个体化治疗在提高难治或复发恶性实体肿瘤患儿预后中的临床应用价值。方法收集2012年9月1日至2019年3月31日在上海交通大学医学院附属新华医院诊治的恶性实体肿瘤患儿的临床信息,采用免疫组织化学染色、实时荧光定量PCR、二代测序的方法,检测并分析常用抗肿瘤药物的分子靶标。比较个体化治疗组与舒缓治疗组患儿的肿瘤缓解率及生存率。结果172例患儿接受分子靶标检测,其中13例标本采集于首次化疗前,159例标本采集于新辅助化疗后。结果显示,除甲氨蝶呤外的常用化疗药物均存在天然耐药,蒽环类药物在化疗后耐药率从41.9%上升至78.3%(P肿瘤治疗中的应用范围。基于分子靶标检测的个体化治疗可提高难治性恶性实体肿瘤患儿的总体生存率,而复发患儿的再治疗方案有待进一步探讨。

关键词：分子靶标个体化治疗恶性实体肿瘤儿童

复发儿童神经母细胞瘤的长期随访结局与挽救治疗策略分析

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中国肿瘤临床 2023年第9期50卷 443-447页

作者：何珂骏袁晓军上海交通大学医学院附属新华医院儿血液肿瘤科上海市200092

目的:分析儿童神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)复发的临床特点、生存情况,并对挽救治疗的策略进行讨论。方法:回顾性分析2010年1月至2021年12月于上海交通大学医学院附属新华医院接受治疗后出现复发的43例NB患儿的复发类型、复发时间及... 详细信息

目的:分析儿童神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)复发的临床特点、生存情况,并对挽救治疗的策略进行讨论。方法:回顾性分析2010年1月至2021年12月于上海交通大学医学院附属新华医院接受治疗后出现复发的43例NB患儿的复发类型、复发时间及初始治疗情况;通过生存分析、Cox多因素回归分析治疗失败的危险因素,并对挽救治疗的情况进行初步评价。结果:共纳入43例复发儿童NB中,男女性别比2.1∶1,初发时中位诊断年龄为3.7(0.7~15.6)岁,复发时中位年龄为5.5(1.9~17.0)岁。9例患儿为局部复发,34例为多部位复发,主要累及部位包括骨骼、淋巴结、骨髓以及中枢神经系统。43例复发患儿中,1例初治为低危组、7例中危组,35例高危组。复发后经过再次治疗的随访中位时间为5.3年,截至末次随访时间有17例患儿处于生存状态,1、3、5年的总体生存率分别为(76.0±6.4)%、(42.0±7.8)%和(36.3±7.7)%。放疗的缺失是局部复发的危险因素(HR=2.3;95%CI:1.14~3.7)。局部复发后接受再次完整手术和放疗的患儿结局较好。VIT方案(长春新碱、伊立替康联合替莫唑胺)的血液学毒性显著低于其他挽救化疗方案。结论:儿童NB的复发后挽救治疗需要根据复发类型、复发时间和初治情况等综合分析。VIT方案的毒性较低,疗效与其他方案相当,对复发NB的挽救治疗具有一定的价值。

关键词：神经母细胞瘤儿童复发结局

儿童青少年癌症患者多症状困扰潜在剖面分析及其对体力活动的影响

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上海交通大学学报（医学版） 2023年第11期43卷 1408-1416页

作者：刘砚燕杨田田沈南平何梦雪张洪燕上海交通大学护理学院上海200025 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心护理部上海200127 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液/肿瘤科上海200127 上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液肿瘤科上海200092

目的描述儿童和青少年癌症患者多症状困扰及体力活动水平,并分析其多症状困扰的潜在剖面,探讨潜在剖面与体力活动的关系。方法采用方便抽样的方法,选取2021年11月—2023年3月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液/肿瘤科和附... 详细信息

目的描述儿童和青少年癌症患者多症状困扰及体力活动水平,并分析其多症状困扰的潜在剖面,探讨潜在剖面与体力活动的关系。方法采用方便抽样的方法,选取2021年11月—2023年3月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液/肿瘤科和附属新华医院小儿血液肿瘤科住院治疗或门诊就诊的10~18岁且治疗时间>1个月的儿童及青少年癌症患者。采用一般资料问卷、记忆症状评估量表(Memorial Symptom Assessment Scale 10-18,MSAS 10-18)、修订版儿童休闲活动调查问卷(Modified Chinese Version of Children′s Leisure Time Activities Study Survey,CLASS-C)进行资料收集。采用潜在剖面分析识别癌症患儿多症状困扰的水平是否存在人群异质性及其外显特征,并分析不同潜在症状剖面间体力活动水平是否存在差异。结果共回收有效问卷165份,有效回收率91.7%。癌症患儿发生率前5位症状的困扰得分依次为缺乏体力1(1,2)分、恶心1(1,2)分、没有食欲2(2,3)分、出汗1(1,2)分、疼痛1(1,2)分。患儿以轻度体力活动为主,轻度体力活动水平中位数为2530.00(1577.50,3721.00)min/周;中重度体力活动较少,为70.00(10.00,197.50)min/周。癌症患儿多症状困扰可分为2个潜在剖面,“高疲乏-高恶心-高头发减少-高昏昏欲睡”和“高疲乏-低恶心-低呕吐-低昏昏欲睡”,分别命名为高水平症状困扰(n=47,30.6%)和低水平症状困扰(n=118,69.4%)。多元Logistic回归分析显示,急性淋巴细胞白血病患儿归类为高水平症状困扰组的可能性高,最近一次就诊方式为门诊就诊的患儿归类为低水平症状困扰组的可能性高(均P<0.05);进一步分析显示经历高症状困扰患儿轻体力活动更高(P<0.05),中重度体力活动水平更低,但差异无统计学意义。结论儿童和青少年癌症患者的多症状困扰水平存在人群异质性,疾病类型(急性淋巴细胞白血病)和最近一次就诊方式(门诊就诊)是癌症患儿症状困扰潜在剖面的预测因素;且经历高水平症状困扰的患儿轻度体力活动水平更高,中重度体力活动水平可能更低。

关键词：症状困扰癌症儿童青少年体力活动潜在剖面分析

儿童尤文肉瘤家族肿瘤50例临床病理特点及预后因素分析

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临床儿科杂志 2020年第7期38卷 530-535页

作者：董玉双谈珍张勤袁晓军上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液肿瘤科上海200092

目的分析儿童尤文肉瘤家族肿瘤(ESFT)的临床、病理、分子表型特点及预后。方法回顾分析2008年8月至2018年12月经病理诊断为ESFT的50例患儿临床及病理资料。结果 50例患儿中,男29例、女21例;中位发病年龄8岁(生后7天~14岁),中位随访时间3... 详细信息

目的分析儿童尤文肉瘤家族肿瘤(ESFT)的临床、病理、分子表型特点及预后。方法回顾分析2008年8月至2018年12月经病理诊断为ESFT的50例患儿临床及病理资料。结果 50例患儿中,男29例、女21例;中位发病年龄8岁(生后7天~14岁),中位随访时间35个月(1~137个月)。23例患儿的首发症状为局部疼痛,21例为无痛性肿块(其中19例肿块≥8 cm),6例表现为双下肢运动障碍、发热、打鼾等。15例初诊时已发生转移。50例患儿经免疫组织化学检测提示100%(50/50)CD99阳性、80%(20/25)FLI-1阳性、80%(4/5)NKX2.2阳性;32例(32/35,91%)存在EWSR1融合基因易位。50例患儿中32例接受手术加化疗及放疗的联合治疗。3年总体生存率(3y-OS)为(68.2±6.9)%,其中无转移组3y-OS为(78.7±7.2)%,转移组3y-OS为(20.6±16.1)%(P肿瘤直径<8 cm、原发于四肢、手术为完整切除、联合治疗以及联合放疗的患儿生存时间更长,差异均有统计学意义(P<0.05)。Cox回归分析显示,远处转移、手术未完整切除、未接受联合治疗是导致ESFT患儿预后差的独立风险因素(P<0.05)。结论结合EWSR1基因易位及CD99、FLI-1、NKX2.2分子表达可提高ESFT诊断的正确率;初诊时远处转移、肿块未完整切除、未接受联合治疗是影响患者预后的不良因素。

关键词：尤文肉瘤家族肿瘤临床特点病理分子表型预后

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儿童肾透明细胞肉瘤的多学科诊治与随访

上海交通大学学报（医学版） 2017年第2期37卷 225-229页

作者：盛琦刘婷婷何珂骏张勤谈珍袁晓军上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液/肿瘤科上海200092

目的·探讨儿童肾透明细胞肉瘤的临床特点与多学科联合治疗。方法·收集2011年1月—2016年1月上海交通大学医学院附属新华医院收治的7例肾透明细胞肉瘤患儿的资料,对临床表现、影像学和病理学特点及治疗和随访情况等进行回顾性分析。结... 详细信息

目的·探讨儿童肾透明细胞肉瘤的临床特点与多学科联合治疗。方法·收集2011年1月—2016年1月上海交通大学医学院附属新华医院收治的7例肾透明细胞肉瘤患儿的资料,对临床表现、影像学和病理学特点及治疗和随访情况等进行回顾性分析。结果·7例患儿中,男6例,女1例;中位年龄为28个月(4~59个月);I期3例,Ⅲ期2例,Ⅳ期2例。经小儿血液/肿瘤科、儿外科、病理科、放射科与放疗科等多学科讨论和评估后,纳入CCCG-WT-2009方案治疗。中位随访时间为22个月(8~56)个月;6例存活,1例死亡。结论·多学科联合诊治模式能有效改善儿童肾透明细胞肉瘤的预后,CCCG-WT-2009方案对早期儿童肾透明细胞肉瘤的治疗效果好,治愈率高;晚期儿童肾透明细胞肉瘤的治疗有待进一步探讨和完善。

关键词：肾透明细胞肉瘤儿童诊断多学科

52例颅内非典型畸胎样/横纹肌样瘤的临床特征及生存分析

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上海交通大学学报（医学版） 2021年第9期41卷 1222-1227页

作者：徐艳丽管文斌茅伟伟朱传营张勤袁晓军谈珍上海交通大学医学院附属新华医院儿血液肿瘤科上海200092 上海交通大学医学院附属新华医院病理科上海200092 上海交通大学医学院附属新华医院儿神经外科上海200092 上海交通大学医学院附属新华医院肿瘤科上海200092

目的·总结近8年诊治过的颅内非典型畸胎样/横纹肌样瘤(atypical teratoid/rhabdoid tumor,AT/RT)患儿的临床特征及生存情况,并分析其生存相关因素,为进一步分层治疗提供依据。方法·选择2012年10月—2020年1月在上海交通大学医学院附... 详细信息

目的·总结近8年诊治过的颅内非典型畸胎样/横纹肌样瘤(atypical teratoid/rhabdoid tumor,AT/RT)患儿的临床特征及生存情况,并分析其生存相关因素,为进一步分层治疗提供依据。方法·选择2012年10月—2020年1月在上海交通大学医学院附属新华医院救治的AT/RT患儿52例,记录其临床资料及随访情况。采用Kaplan-Meier法分析患儿3年无进展生存率(progression-free survival,PFS)和3年总体生存率(overall survival,OS)。根据患儿年龄,将其分为≥3岁组和肿瘤侵犯椎管、有播散转移、次全切除肿瘤、未接受放疗或化疗的患儿的生存风险较大(均P肿瘤有播散转移是患儿总体生存的独立危险因素(P=0.024)。对患儿的免疫组织化学指标进行统计,结果显示存活患儿的SYN阳性表达明显高于死亡患儿(P=0.003)。结论·年龄小于3岁的AT/RT患儿存在较多严重并发症且总体生存率较低,需要施行更精细的分层治疗方式及多样化的治疗手段。

关键词：非典型畸胎样/横纹肌样瘤恶性脑肿瘤生存分析

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宝贝的血小板去哪儿了

大众医学 2024年第1期 66-67页

作者：谈珍上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液肿瘤科

当宝宝身上突然出现散在的像针尖一样的出血点,血常规检查发现血小板下降,被诊断为免疫性血小板减少症(ITP)后,病情就反反复复,检测的血小板数量常上下波动,令患儿家长烦恼不已:血小板是哪里来的?又到哪里去了?血小板数量这么低,孩子生... 详细信息

当宝宝身上突然出现散在的像针尖一样的出血点,血常规检查发现血小板下降,被诊断为免疫性血小板减少症(ITP)后,病情就反反复复,检测的血小板数量常上下波动,令患儿家长烦恼不已:血小板是哪里来的?又到哪里去了?血小板数量这么低,孩子生活中该注意哪些问题呢?

关键词：血小板数量血常规检查出血点患儿家长血小板下降

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儿童母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤1例

临床检验杂志 2024年第5期42卷 395-398页

作者：章黎华王维维姜文理马娟何珂骏沈立松上海交通大学医学院附属新华医院检验科上海200092 上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液肿瘤科上海200092

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm,BPDCN)属于造血组织来源的一种恶性肿瘤,其患病率在人群中的占比约为0.04/10万,且多发于老年男性[1]。患者常表现出皮肤病变,并可伴有骨髓、中枢、淋巴... 详细信息

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm,BPDCN)属于造血组织来源的一种恶性肿瘤,其患病率在人群中的占比约为0.04/10万,且多发于老年男性[1]。患者常表现出皮肤病变,并可伴有骨髓、中枢、淋巴结等多部位侵犯。该疾病进展较快,预后不佳,但由于其症状缺乏特异性容易被误诊,且目前尚无标准化的治疗方案,在临床诊治方面存在一定的困难。本研究介绍了1例发生于儿童的BPDCN病例,分析其细胞免疫表型特点,并就该疾病的治疗和预后方面展开讨论,以期为临床提供参考。

关键词：母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤免疫分型化疗

脓毒症继发急性肾损伤患者死亡风险预测模型构建及评估

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中华危重症医学杂志:电子版 2023年第3期16卷 198-206页

作者：莫小乔胡喆莹廖冬花谢天上海交通大学医学院附属新华医院手术室上海200092 上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液肿瘤科上海200092 上海交通大学医学院附属第九人民医院普外科上海200011

目的建立评估脓毒症继发急性肾损伤(AKI)患者28d死亡风险的预测模型。方法对Dryad免费开放数据库中AKI行连续性肾脏替代疗法(CRRT)的患者数据进行二次分析,应用Lasso回归筛选预测变量,并通过logistic回归分析脓毒症继发AKI患者28d死亡... 详细信息

目的建立评估脓毒症继发急性肾损伤(AKI)患者28d死亡风险的预测模型。方法对Dryad免费开放数据库中AKI行连续性肾脏替代疗法(CRRT)的患者数据进行二次分析,应用Lasso回归筛选预测变量,并通过logistic回归分析脓毒症继发AKI患者28d死亡的危险因素。根据预测因素应用R语言软件建立列线图预测模型,并采用受试者工作特征(ROC)曲线、校准曲线和决策曲线分析(DCA)探讨列线图预测模型与现有预测模型的效能及临床实用价值。最后应用Kaplan-Meier曲线分析列线图预测模型下不同危险分层组28d及90d的生存情况。结果共纳入798例脓毒症继发AKI患者,采用Lasso回归共筛选出包括白蛋白、24h磷酸根离子、序贯器官衰竭估计(SOFA)评分、血肌酐、平均动脉压、尿素氮肌酐比、收缩压和2h尿量在内的8个预测因素。Logistic回归分析显示预测因素中白蛋白[比值比(OR)=0.589,95%置信区间(CD)(0.393,0.883),P=0.010]、24h磷酸根离子浓度[0R=1.406,95%CI(1.225,1.613),P<0.001]、SOFA评分[0R=1.234,95%CI(1.152,1.321),P<0.001]、血肌酐[OR=0.773,95%CI(0.658,0.908),P=0.002]、尿素氮肌酐比[0R=1.017,95%CI(1.001,1.034),P=0.037]、收缩压[0R=0.982,95%CI(0.967,0.998),P=0.023]和2h尿量[0R=0.997,95%CI(0.995,0.999),P=0.011]为脓毒症继发AKI患者28d死亡的独立影响因素。使用8个预测因素建立预测模型并通过列线图展示。列线图预测模型、Jung模型及APACHEⅡ评分ROC曲线下面积(0.839、0.809、0.618)、校准曲线拟合优度及DCA曲线高阈值概率范围(0.25~1.***.0.35~1.00、0.00~0.75)等综合模型评估上列线图模型较其他模型处于优势。基于列线图预测模型的3个危险分层组在28d及90d的总体生存时间分布比较差异均有统计学意义(χ^(2)=178.847、180.665,P均<0.001),且组间两两比较差异均有统计学意义(P均<0.001)。结论列线图预测模型对脓毒症患者继发AKI28d死亡风险具有较好的预测效能,相较现有的预测工具,该模型变量少,性能优,且可实现个体化、可视化、图形化预测,可对临床早期识别并尽早采取措施改善患者病情转归提供一定的帮助。

关键词：脓毒症急性肾损伤死亡风险预测模型