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托珠单抗在儿童风湿免疫性疾病中应用的安全性研究

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中国新药与临床杂志 2024年第6期43卷 426-431页

作者：刘红霞谢婷朱彦谭波宇杨巧玲郝胜上海市儿童医院/上海交通大学医学院附属儿童医院药学部上海200062 上海市儿童医院/上海交通大学医学院附属儿童医院肾脏风湿免疫科上海200062

目的分析托珠单抗在儿童风湿免疫性疾病中应用的安全性,为临床用药提供参考。方法收集2016年1月1日—2022年8月9日使用托珠单抗治疗风湿免疫性疾病患儿的临床资料,对不良事件(AE)的发生率及影响因素、分布、发生时间和转归等进行回顾性... 详细信息

目的分析托珠单抗在儿童风湿免疫性疾病中应用的安全性,为临床用药提供参考。方法收集2016年1月1日—2022年8月9日使用托珠单抗治疗风湿免疫性疾病患儿的临床资料,对不良事件(AE)的发生率及影响因素、分布、发生时间和转归等进行回顾性分析。结果共纳入53例使用托珠单抗治疗的患儿,全身型幼年特发性关节炎48例、干燥综合征1例、自身免疫疾病(自身炎症性疾病)2例、幼年特发性关节炎(多关节型)1例。多发性大动脉炎1例,AE发生率为87%(46/53),主要AE为高甘油三酯血症(60%)、肝损伤(49%)、高胆固醇血症(30%)、高胆红素血症(8%)、中性粒细胞减少(9%)、超敏反应(8%)等。导致停药的主要AE为超敏反应,高胆固醇血症的发生与更高的给药剂量相关,肝损伤的发生与更高年龄和更高体重指数相关。AE大部分较轻,可自行恢复正常,持续用药率96%(44/46)。结论儿童使用托珠单抗治疗后相关AE发生率较高,超敏反应可导致停药,用药期间需要予以关注。虽然大部分患儿只发生轻度肝损伤,仍需警惕严重肝衰竭的发生可能。

关键词：托珠单抗安全血脂异常化学性与药物性肝损伤自身免疫疾病超敏反应

基于EMS管理模式的延续性护理在学龄前喘息性疾病儿童中的应用观察

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上海交通大学学报（医学版） 2024年第2期44卷 228-236页

作者：姜允丽李爱求肖艳赏李田田胡亚晨张潇潇吴蓓蓉上海市儿童医院上海交通大学医学院附属儿童医院呼吸科上海200040 上海市儿童医院上海交通大学医学院附属儿童医院护理部上海200040

目的·探讨基于EMS[环境管理(environment management,E)、用药指导(medicine direction,M)与自我监测(self monitoring,S)]管理模式的延续性护理在学龄前喘息性疾病儿童中的应用效果。方法·选取2019年12月至2020年11月,在上海交通大... 详细信息

目的·探讨基于EMS[环境管理(environment management,E)、用药指导(medicine direction,M)与自我监测(self monitoring,S)]管理模式的延续性护理在学龄前喘息性疾病儿童中的应用效果。方法·选取2019年12月至2020年11月,在上海交通大学医学院附属儿童医院呼吸科收治的67例0~6岁喘息性疾病患儿,按照随机数字表分为观察组33例和对照组34例,其中失访3例,最终每组32例。观察组采用基于EMS管理模式的延续性护理,对照组给予常规护理和出院电话随访。2组患儿出院后1、3、6个月随访评估儿童呼吸和哮喘测试(Test for Respiratory and Asthma Control in Kids,TRACK)结果、喘息复发情况;出院后6个月随访采用支气管哮喘用药依从性评分表(Medication Adherence Report Scale for Asthma,MARS-A)和护理工作满意度调查表评估用药依从性及护理工作满意度。结果·2组患儿人口学特征及临床基线特征差异无统计学意义。重复测量方差分析结果显示,时间、组别、组别×时间的交互作用对TRACK总分的影响均有统计学意义;出院后1、3、6个月,观察组TRACK总分均显著高于对照组(均P=0.000);2组患儿TRACK总分均随时间推移逐渐上升(P=0.000)。观察组1、3、6个月随访发现喘息复发率分别为25.0%、18.7%、9.4%,均显著低于对照组(分别为50.0%、43.7%、31.3%,均P儿童的用药依从性和喘息控制水平,明显降低喘息复发率,以及提高护理工作满意度。

关键词： EMS管理模式延续性护理学龄前儿童喘息性疾病

虚拟现实技术在孤独症谱系障碍儿童干预中的研究进展

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中国当代儿科杂志 2024年第4期26卷 414-419页

作者：郭乃绮(综述) 王瑜(审校) 上海交通大学医学院附属儿童医院上海市儿童医院儿童保健医学部康复科上海200062

孤独症谱系障碍(autism spectrum disorder,ASD)是儿童期神经发育障碍性疾病之一,目前治疗尚无特效方法,主要干预措施以教育训练和行为矫正为主。虚拟现实作为新兴技术,是一种以计算机为基础的环境模拟系统,通过融合多种来源信息实现交... 详细信息

孤独症谱系障碍(autism spectrum disorder,ASD)是儿童期神经发育障碍性疾病之一,目前治疗尚无特效方法,主要干预措施以教育训练和行为矫正为主。虚拟现实作为新兴技术,是一种以计算机为基础的环境模拟系统,通过融合多种来源信息实现交互式动态和沉浸式体验,近年逐渐被应用于ASD儿童干预训练。该文将综述虚拟现实在ASD儿童的情绪认知、社交能力、生活能力、运动能力、特殊恐惧方面的干预研究进展,为ASD干预训练拓展新方向。

关键词：孤独症谱系障碍虚拟现实干预儿童

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尿道下裂的遗传学进展

中华小儿外科杂志 2024年第2期45卷 169-175页

作者：高可欣汪亚平谢华陈方陈仲中上海交通大学医学院附属儿童医院上海市儿童医院泌尿外科上海200062

尿道下裂的全球发病率约为千分之二,是男性生殖系统中最常见的复杂先天性疾病之一。尿道下裂受遗传因素和环境因素共同作用。遗传是尿道下裂的主要病因,其遗传度约为57%~77%,但仅约30%的患儿获得了明确的遗传分子诊断。目前,已知数十个... 详细信息

尿道下裂的全球发病率约为千分之二,是男性生殖系统中最常见的复杂先天性疾病之一。尿道下裂受遗传因素和环境因素共同作用。遗传是尿道下裂的主要病因,其遗传度约为57%~77%,但仅约30%的患儿获得了明确的遗传分子诊断。目前,已知数十个基因的遗传变异与尿道下裂风险相关,同时针对部分候选基因进行了小鼠模型研究,但尿道下裂的遗传病因仍不清楚。本研究就尿道下裂的遗传风险基因、动物模型、分子调控机制以及最新的技术进展进行总结和概述,以加深对尿道下裂发病机制的认识,从而为尿道下裂的预防和诊治提供新的参考方案。

关键词：尿道下裂遗传学小鼠模型二代测序

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凝血因子Ⅺ——靶向抗凝治疗新策略

中国药科大学学报 2024年第5期55卷 708-714页

作者：侯凯李平张金莲王芳杨宇东南大学附属中大医院药学部南京210009 上海交通大学医学院附属新华医院药学部上海200092

血栓性疾病是全球发病率和病死率的主要原因。尽管近十年抗凝治疗取得了突破性进展,传统的维生素K拮抗剂被选择性靶向凝血因子Ⅹa或Ⅱa的直接口服抗凝剂(DOACs)所取代。然而,对于伴发疾病不断增长的人群而言,仍然缺乏令人满意的治疗方... 详细信息

血栓性疾病是全球发病率和病死率的主要原因。尽管近十年抗凝治疗取得了突破性进展,传统的维生素K拮抗剂被选择性靶向凝血因子Ⅹa或Ⅱa的直接口服抗凝剂(DOACs)所取代。然而,对于伴发疾病不断增长的人群而言,仍然缺乏令人满意的治疗方案。凝血靶向治疗是一项具有挑战性的任务,因为它干扰了促凝和抗凝活性之间的微妙平衡。流行病学和动物研究已将因子Ⅺ确定为更安全的抗凝潜在靶点,因为因子Ⅺ缺乏或抑制可预防血栓形成,且与少量或无出血相关。基于接触性止血概念,回顾凝血因子Ⅺ抑制剂开发基本原理、阐述现有FXI抑制剂药理学特征、总结临床试验研究现状,以期为新型抗凝药物研发及临床抗凝治疗提供思路。

关键词：抗凝治疗血栓凝血凝血因子Ⅺ 新靶点

急性呼吸道感染住院患儿呼吸道合胞病毒分子流行特征分析

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中华微生物学和免疫学杂志 2024年第2期44卷 134-141页

作者：于方圆潘芬蔡沁张天栋张泓上海市儿童医院上海交通大学医学院附属儿童医院检验科上海200040

目的了解2020年4月至2021年12月COVID-19疫情暴发后至逐渐常态化管理期间,呼吸道合胞病毒(RSV)的流行特征、基因分型及基因进化特征。方法收集2020年4月至2021年12月上海市儿童医院符合要求的急性呼吸道感染(ARTI)住院患儿鼻咽分泌物或... 详细信息

目的了解2020年4月至2021年12月COVID-19疫情暴发后至逐渐常态化管理期间,呼吸道合胞病毒(RSV)的流行特征、基因分型及基因进化特征。方法收集2020年4月至2021年12月上海市儿童医院符合要求的急性呼吸道感染(ARTI)住院患儿鼻咽分泌物或鼻咽吸出物。通过PCR-毛细电泳法及RT-PCR方法对RSV进行鉴定及黏附糖蛋白(G)第二高变区基因片段扩增。生物信息学软件对RSV基因序列进行同源性及基因进化分析。采用χ^(2)检验对阳性率进行比较。结果共采集标本6211份,RSV的阳性检出率为13.62%(846/6211)。男女患儿感染RSV的阳性率分别为14.07%(503/3574)和13.01%(343/2637),差异无统计学意义(χ^(2)=1.467,P=0.226)。≤6月龄儿童感染RSV阳性率最高,随着年龄的增长,儿童感染RSV的阳性检出率逐渐降低,且各年龄组之间阳性率的差异有统计学意义(χ^(2)=352.942,P上海流行株的核苷酸同源性为90.20%~99.50%;250株RSV B亚型均为BA9基因型,上海流行株的核苷酸同源性为90.10%~100.00%。结论2020年4月至2021年12月,随着COVID-19防控措施的实施,RSV的流行季节有所变化。RSV A和B亚型的流行基因型分别为ON1和BA9,且RSV A亚型逐渐替代B亚型成为主要流行亚型。

关键词：呼吸道合胞病毒呼吸道感染儿童基因特征监测

上皮-间充质转化在高氧诱导大鼠支气管肺发育不良模型中的作用及机制研究

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中国当代儿科杂志 2024年第7期26卷 765-773页

作者：林雅婷颜崇兵洪文超蔡成龚小慧上海交通大学医学院附属儿童医院/上海市儿童医院新生儿科上海200062

目的探讨上皮-间充质转化(epithelial-mesenchymal transition,EMT)在大鼠支气管肺发育不良(bronchopulmonary dysplasia,BPD)模型中的作用及机制。方法实验分为两部分。(1)将48只早产大鼠随机分为常氧组和高氧组,每组24只。高氧组暴露... 详细信息

目的探讨上皮-间充质转化(epithelial-mesenchymal transition,EMT)在大鼠支气管肺发育不良(bronchopulmonary dysplasia,BPD)模型中的作用及机制。方法实验分为两部分。(1)将48只早产大鼠随机分为常氧组和高氧组,每组24只。高氧组暴露于85%氧气中建立早产大鼠BPD模型,常氧组置于同一室内常压空气中,于实验第1、4、7、14天收集早产大鼠肺组织标本。(2)将大鼠肺泡Ⅱ型上皮细胞系(RLE-6TN)随机分为常氧组(常规空气中培养)和高氧组(在95%氧气中培养),分别于高氧暴露后12 h、24 h、48 h收集细胞标本进行检测。使用苏木精-伊红染色法观察早产大鼠肺泡化情况,免疫荧光检测早产大鼠肺组织和RLE-6TN细胞肺表面活性蛋白C(surfactant protein C,SPC)和α-平滑肌肌动蛋白(α-smooth muscle actin,α-SMA)的共定位。实时荧光定量聚合酶链反应和蛋白免疫印迹法检测早产大鼠肺组织和RLE-6TN细胞EMT相关mRNA和蛋白表达水平。结果(1)与常氧组相比,高氧暴露7 d开始高氧组早产鼠可见肺泡化阻滞和肺泡结构简单化改变;肺组织中SPC和α-SMA存在明显共定位现象,高氧暴露7 d、14 d时,与常氧组比较,高氧组SPC表达减少,α-SMA表达增加;高氧暴露7 d、14 d时,与常氧组比较,高氧组TGF-β1、α-SMA、N-钙黏蛋白mRNA和蛋白表达水平升高(P<0.05),SPC、E-钙黏蛋白mRNA和蛋白表达水平降低(P<0.05)。(2)高氧暴露24 h、48 h时,与常氧组比较,高氧组SPC表达减少,α-SMA表达增加;高氧暴露48 h时,与常氧组比较,高氧组SPC、E-钙黏蛋白mRNA和蛋白表达降低(P<0.05),TGF-β1、α-SMA、N-钙黏蛋白mRNA和蛋白表达升高(P<0.05)。结论EMT破坏了BPD早产大鼠肺泡上皮细胞之间的紧密连接,造成肺泡结构简单化和发育异常,参与了BPD的发生发展。

关键词：支气管肺发育不良上皮-间充质转化肺泡Ⅱ型上皮细胞紧密连接早产大鼠

手法矫正配合支具固定治疗儿童扳机拇的临床效果研究

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中华小儿外科杂志 2024年第7期45卷 625-630页

作者：孙钰涵袁泉文赵超晨沈小芳王晓东苏州大学附属儿童医院骨科苏州215000 上海交通大学医学院附属儿童医院儿外科上海200062

目的探讨手法矫正配合支具固定治疗儿童扳机拇的临床效果。方法回顾性分析2016年3月至2017年3月于苏州大学附属儿童医院就诊的52例(60指)扳机拇患儿临床资料。其中,男20例,女32例;8例患儿双侧发病,左侧30指,右侧30指;发现症状时患儿平... 详细信息

目的探讨手法矫正配合支具固定治疗儿童扳机拇的临床效果。方法回顾性分析2016年3月至2017年3月于苏州大学附属儿童医院就诊的52例(60指)扳机拇患儿临床资料。其中,男20例,女32例;8例患儿双侧发病,左侧30指,右侧30指;发现症状时患儿平均年龄为31.2个月,范围在14~72个月。所有患儿(60指)均接受手法矫正和支具固定,治疗分为第一阶段(8周)和第二阶段(6个月)。记录患儿一般资料、疾病分期、指间关节活动度、超声结果、治疗时间,统计治愈率和复发率。比较扳机拇不同分期之间治疗时间和效果的差异,比较不同年龄开始治疗的患儿治愈所需的时间差异,分析患指与健侧指肌腱和腱鞘厚度差值在治疗前后变化的差异。组间比较采用t检测或Mann-Whitney U检验或Wilcoxon秩和检验或卡方检验。结果60指平均治疗3.9个月后可主动伸直,治疗时间范围在0.1~19.0个月;其中59指(98%,59/60)平均治疗9.1个月后达到治愈标准,治疗时间范围在1~29个月。3例(3指,5%,3/60)患儿达到治愈标准后随访30个月内出现复发。SugimotoⅣ期1指(2%,1/60)因疼痛难忍于第一阶段治疗8周后终止治疗,治疗终止时患指已可主动伸直但不可主动屈曲。患儿开始治疗的年龄不同,患儿治愈所需的时间也不同,差异有统计学意义(自主伸直时间Z=-1.90,P=0.057,自主活动时间Z=-2.12,P=0.034)。SugimotoⅢ期开始治疗到可主动伸直的时间短于Ⅳ期,差异有统计学意义(Z=-3.10,P=0.002);Ⅲ期治愈时间短于Ⅳ期,差异有统计学意义(Z=-2.72,P=0.007)。达到治愈标准后,超声检查显示,41指患指与健侧比较,肌腱厚度差值小于治疗前,差值平均值为0.61 mm,范围在0~1.10 mm;腱鞘厚度差值小于治疗前,差值平均值为0.29 mm,范围在0~0.50 mm。结论规范细致的手法矫正配合调整后的支具固定治疗儿童扳机拇在临床上效果值得肯定,临床治愈率高,疾病复发率低,缩短了保守治疗的时间,解决了既往因支具固定造成拇指掌指关节半脱位的问题,解除了治疗过程中出现指间关节过伸位的"卡顿"现象。

关键词：保守治疗扳机拇支具肌腱腱鞘

儿童T淋巴母细胞淋巴瘤采用白血病方案治疗的预后分析

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中国当代儿科杂志 2024年第5期26卷 469-475页

作者：后书敏邵静波李红张娜朱嘉莳王丹付盼上海市儿童医院/上海交通大学医学院附属儿童医院血液肿瘤科上海200040

目的探讨儿童T淋巴母细胞淋巴瘤(T-lymphoblastic lymphoma,T-LBL)采用急性淋巴细胞白血病(autelymphoblasticleukemia,ALL)方案治疗的预后及相关影响因素。方法回顾性总结2010年5月—2022年5月收治的29例T-LBL患儿采用同期ALL方案(ALL-2009方案或CCCG-ALL-2015方案)治疗的预后特点。结果29例T-LBL患儿5年总生存(overall survival rate,OS)率及无事件生存(event-free survival,EFS)率分别为(84±7)%、(81±8)%。初诊时全身症状有B症状(不明原因发热>38℃,连续3d以上;盗汗;体重在6个月内下降大于10%)的患儿5年EFS率低于无B症状患儿(P400×10^(9)/L、同时累及纵隔和淋巴结的患儿5年OS率较低(P0.05)。CCCG-ALL-2015方案相较于ALL-2009方案减少大剂量氨甲蝶呤化疗次数,降低重症感染率(P儿童T-LBL采用ALL方案治疗安全有效;初诊时全身症状有B症状、血小板计数>400×10^(9)/L、同时累及纵隔和淋巴结的患儿预后较差;减少大剂量氨甲蝶呤化疗次数能够降低重症感染率,但不影响预后。

关键词： T淋巴母细胞淋巴瘤治疗预后儿童