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small activating rna delivery in vivo:Challenges,prospects,and lessons learned from sirna delivery

Nano Research 2024年第10期17卷 8990-9002页

作者： Shalini Pandey Patrick T.Bednarz Matthias A.Oberli Omid Veiseh Department of Bioengineering William Marsh Rice UniversityHouston 77030USA Xibus Systems 199 Dexter AveWatertown 02472USA

Over the last two decades,small activating rnas(sarnas)have quickly moved from discovery to clinical *** as 20 nucleotide long,double stranded rna,sarnas have the unique ability to increase gene transcription at the chromatin *** therapeutic modality has great potential as a safe and redosable alternative to gene therapy by increasing target protein expression without changing the genetic *** describe the successful in vivo sarna delivery vectors and found that similar to small interfering rna(sirna)and mrna targeting tissues outside the liver works best at the end of a *** highlight nanoparticle vectors and rna-conjugates,where some success has been reported for non-hepatic delivery of sarnaaptamers.

关键词： small activating rna hepatic bias lipid nanoparticles rna-conjugates

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