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Advances in the pathogenesis of Rett syndrome using cell models

Animal models and Experimental Medicine 2022年第6期5卷 532-541页

作者： Sijia Lu Yongchang Chen Zhengbo Wang State Key Laboratory of Primate Biomedical Research Institute of Primate Translational MedicineKunming University of Science and TechnologyKunmingChina Yunnan Key Laboratory of Primate Biomedical Research KunmingChina

Rett syndrome(RTT)is a progressive neurodevelopmental disorder that occurs mainly in girls with a range of typical symptoms of autism spectrum disorders.MeCP2 protein loss-of-function in neural lineage cells is the main cause of RTT pathogenicity.As it is still hard to understand the mechanism of RTT on the basis of only clinical patients or animal models,cell models cultured in vitro play indispensable roles.Here we reviewed the research progress in the pathogenesis of RTT at the cellular level,summarized the preclinical-research-related applications,and prospected potential future development.

关键词： cell models MeCP2 pathogenesis Rett syndrome

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