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  • 1 篇 医学
    • 1 篇 药学(可授医学、理...

主题

  • 1 篇 sod1蛋白
  • 1 篇 tofersen
  • 1 篇 反义寡核苷酸
  • 1 篇 肌萎缩侧索硬化症

机构

  • 1 篇 南京正大天晴制药...

作者

  • 1 篇 阚红亮
  • 1 篇 温雅静
  • 1 篇 章晓骅
  • 1 篇 王丽双
  • 1 篇 王亚茹

语言

  • 1 篇 中文
检索条件"主题词=Tofersen"
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tofersen的临床研究进展
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中国处方药 2024年 第5期22卷 170-171页
作者： 王亚茹 王丽双 温雅静 阚红亮 章晓骅 南京正大天晴制药有限公司 南京210046
tofersen是一种鞘内给药的反义寡核苷酸药物,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS),其旨在通过诱导RNase H介导的超氧化物歧化酶1(SOD1)mRNA降解来减少SOD1蛋白的合成。本文着重对首款针对ALS的基因靶向疗法tofersen的临床研究进展进行论述。
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