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Improving gene transfection efficiency of highly branched poly(β-amino ester)s through the in-situ conversion of inactive terminal groups

引用

Chinese Chemical Letters 2024年第8期35卷 304-308页

作者： Zhili Li Qijun Wo Dongdong Huang Dezhong Zhou Lei Guo Yeqing Mao Department of Urology The First Affiliated HospitalCollege of MedicineZhejiang UniversityHangzhou 310000China School of Chemical Engineering and Technology Xi’an Jiaotong UniversityXi’an 710049China Urology&Nephrology Center Department of UrologyZhejiang Provincial People’s Hospital(Affiliated People’s Hospital)Hangzhou Medical CollegeHangzhou 310014China Key Laboratory of Endocrine Gland Diseases of Zhejiang Province Hangzhou 310014China Pooling Institute of Translational Medicine Hangzhou 311100China

Highly branched poly(β-amino ester)s(HPAEs)have emerged as a safe and efficient type of non-viral gene delivery ***,the presence of inactive terminal secondary amine groups compromises their gene transfection *** this study,HPAEs with similar topological structures and chemical compositions but varying numbers of terminal secondary 4-amino-1-butanol(S4)and secondary/tertiary 3-morpholinopropylamine(MPA)groups were *** results demonstrate that an increased number of secondary/tertiary MPA groups in-situ significantly enhances the DNA binding capability of HPAEs,leading to the formation of smaller HPAE/DNA polyplexes with higher zeta potential,ultimately resulting in superior gene transfection efficiency in bladder epithelial *** study establishes a sim-ple yet effective strategy to maximize the gene transfection potency of HPAEs by converting the inactive terminal groups in-situ without the need for complex modifications to their topological structure and chemical composition.

关键词： gene therapy gene delivery vector Highly branched poly(β-amino ester)s Terminal groups Epithelial cells

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