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Feasibility study of cyclodextrins as active pharmaceutical ingredients for the treatment of gm1-gangliosidosis

Asian Journal of Pharmaceutical Sciences 2016年第1期11卷 183-184页

作者： Yuki Maeda Keiichi Motoyama Taishi Higashi Yuka Horikoshi Toru Takeo Naomi Nakagata Yuki Kurauchi Hiroshi Katsuki Yuki Kondo Yoichi Ishitsuka Tetsumi Irie Takumi Erad Hidetoshi Arima Graduate School of Pharmaceutical Sciences Kumamoto University5-1 Oe-honmachiChuo-kuKumamotoJapan Program for Leading Graduate Schools“HIGO(Health life science:Interdisciplinary and Glocal Oriented)Program” Kumamoto University5-1 Oe-honmachiChuo-kuKumamotoJapan Center for Animal Resources and Development Kumamoto University2-2-1 HonjoChou-kuKumamotoJapan Institute of Molecular Embryology and Genetics Kumamoto University2-2-1 HonjoChou-kuKumamotoJapan

gm1-gangliosidosis is a rare lysosomal storage disorder characterized clinically by a wide range of variable neurovisceral,ophthalmological and dysmorphic features. Without enough functionalβ-galactosidase, gm1-gangliosides cannot be degraded in lysosomes, and accumulate to toxic levels in many tissues and organs, particularly in the brain. In spite of several approaches for the treatment of gm1-gangliosidosis.

关键词： Cyclodextrins gm1-gangliosidosis Fibroblasts,Lysosomes

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