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视网膜疾病基因疗法:全球研究进展和挑战

中华实验眼科杂志 2020年第8期38卷 633-638页

作者： Zhijian Wu PTC Therapeutics New Jersey07080USA

过去30年来,基因疗法给多种遗传性和获得性视网膜疾病患者带来了很大希望。在大量临床前研究的基础上,全球已进行了60多项视网膜疾病基因疗法的各期临床试验,且Luxturna,一种用于由RPE65突变导致的2型Leber先天性黑朦(LCA2)的基因治疗... 详细信息

过去30年来,基因疗法给多种遗传性和获得性视网膜疾病患者带来了很大希望。在大量临床前研究的基础上,全球已进行了60多项视网膜疾病基因疗法的各期临床试验,且Luxturna,一种用于由RPE65突变导致的2型Leber先天性黑朦(LCA2)的基因治疗产品已批准用于临床。目前的基因传递系统虽然在临床研究中取得了一些成功,但为保证安全性和有效性,仍然需要在载体和眼内给药方式上加以改进和变通。新的腺相关病毒载体技术的发展使大基因传递和小创伤载体注射方式的研究都有所进展。规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)技术也丰富了基因疗法的手段,必将在视网膜疾病的治疗中得到广泛应用。虽然基因疗法仍面临许多挑战,但预计在未来若干年中,它将成为目前许多不可治性视网膜疾病的临床治疗选择。

关键词：基因疗法腺相关病毒载体视网膜疾病规律间隔成簇短回文重复序列基因组编辑

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视网膜疾病药物研究进展

中国新药杂志 2020年第9期29卷 1001-1006页

作者：钱仪敏路文王若男李华中国医药工业研究总院上海益诺思生物技术股份有限公司上海201203

视网膜疾病是常见的致盲性眼病之一,其发病机制复杂,对视功能损伤大。常见的视网膜疾病有年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变、视网膜静脉阻塞等。目前视网膜疾病治疗分为非药物治疗和药物治疗,药物包括抗氧化剂、抗炎剂、视循环... 详细信息

视网膜疾病是常见的致盲性眼病之一,其发病机制复杂,对视功能损伤大。常见的视网膜疾病有年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变、视网膜静脉阻塞等。目前视网膜疾病治疗分为非药物治疗和药物治疗,药物包括抗氧化剂、抗炎剂、视循环调节剂、细胞治疗产品、抗血管内皮生长因子(VEGF)药物等,其中抗VEGF药物发展较好。

关键词：视网膜疾病药物研究抗VEGF药物

血清抗视网膜抗体在视网膜疾病中的作用研究进展

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中华眼底病杂志 2023年第9期39卷 779-783页

作者：王子霖孙晓东上海交通大学附属第一人民医院眼科国家眼部疾病临床医学研究中心上海市眼底病重点实验室上海眼视觉与光医学工程技术研究中心上海200080

血清抗视网膜抗体(ARA)是一组血清中可与视网膜自身抗原结合的抗体谱,在视网膜退行性改变、炎症微环境的形成、组织破坏等病理过程中具有重要的生物学意义。近年来研究发现,ARA在老年性黄斑变性、自身免疫性视网膜疾病、视网膜色素变性... 详细信息

血清抗视网膜抗体(ARA)是一组血清中可与视网膜自身抗原结合的抗体谱,在视网膜退行性改变、炎症微环境的形成、组织破坏等病理过程中具有重要的生物学意义。近年来研究发现,ARA在老年性黄斑变性、自身免疫性视网膜疾病、视网膜色素变性等中表达升高,且表达程度与疾病发展过程相关。然而目前对ARA的研究尚不完善,缺乏动物实验以及大范围的随机对照临床试验,导致ARA的具体作用机制尚不十分明确。尽管多项研究已经证明,血清ARA在遗传性、自身免疫性、退行性视网膜疾病中具有重要的辅助诊断价值,但目前缺乏公认的实验室检测手段与特异性强、灵敏度高的实验室指标,仍需结合临床体征才能对疾病进行确诊,具有一定的局限性。明确ARA在视网膜疾病中的作用机制,能够为探索多种视网膜疾病的早期诊断和治疗提供新思路,从而更好地保护视网膜细胞,对维持视功能具有重要的临床和科学意义。

关键词：自身免疫抗视网膜抗体视网膜疾病综述

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渗漏指数在视网膜疾病中应用的研究进展

中华眼底病杂志 2022年第7期38卷 606-609页

作者：程宇芳陈长征武汉大学人民医院眼科中心武汉430060

视网膜渗漏是一个常见的病理现象,是许多视网膜疾病的共同病理特征,其机制非常复杂。超广角荧光素眼底血管造影的应用是观察和评价视网膜渗漏的主要手段之一。渗漏指数是评估视网膜渗漏的一种新指标,已有研究探索其与糖尿病视网膜病变... 详细信息

视网膜渗漏是一个常见的病理现象,是许多视网膜疾病的共同病理特征,其机制非常复杂。超广角荧光素眼底血管造影的应用是观察和评价视网膜渗漏的主要手段之一。渗漏指数是评估视网膜渗漏的一种新指标,已有研究探索其与糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞、葡萄膜炎等疾病的相关性以及在评估治疗效果及预测预后中的作用。但目前相关研究数量较少,且结论不一致。未来仍还需进一步推进关于渗漏的定量分析、渗漏在更多疾病中的应用及关于渗漏速率的临床试验,探索其在视网膜疾病预测与评估治疗效果方面的作用。

关键词：渗漏渗漏指数视网膜疾病综述

中国遗传性视网膜疾病临床试验视觉功能评估及终点指标推荐专家共识

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中华眼底病杂志 2022年第8期38卷 636-642页

作者：中华医学会眼科学分会眼底病学组中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会黎晓新许迅孙晓东陈洁琼王泓不详厦门大学附属厦门眼科中心北京大学人民医院上海交通大学附属第一人民医院国家眼部疾病临床医学研究中心

近年来以基因治疗为代表的新兴精准医学技术的高速发展,为遗传性视网膜疾病(IRD)等过去尚无有效治疗方法的罕见致盲性眼病带来了治疗的希望。虽然过去十年内IRD相关药物临床试验在全球范围内加速发展,但由于IRD存在基因及临床表型高度... 详细信息

近年来以基因治疗为代表的新兴精准医学技术的高速发展,为遗传性视网膜疾病(IRD)等过去尚无有效治疗方法的罕见致盲性眼病带来了治疗的希望。虽然过去十年内IRD相关药物临床试验在全球范围内加速发展,但由于IRD存在基因及临床表型高度异质性,同时流行病学及疾病自然病程等研究有限,多数患者就诊时视觉功能损伤严重,传统视觉功能评价指标难以在上述研究中应用,导致此类临床试验缺乏公认的视觉功能评估及研究终点指标及评价方法,这对研究设计、有效性评价和临床实践应用等方面提出了重大挑战。目前针对IRD药物临床试验安全性及视觉功能等疗效终点指标及评价方法尚未形成系统的规范化指导意见。因此,为了规范和统一IRD临床试验有效性评价及终点指标选择,中华医学会眼科学分会眼底病学组以及中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会组织国内相关专家,经过反复讨论,提出了我国IRD药物临床试验疗效终点及评价指标的共识性推荐意见,供临床医师在临床研究和实践中参考应用,旨在促进我国IRD临床试验及自然病程研究设计水平的提高和有效地评估疾病进展及干预疗效。相信随着医学科学和临床试验发展,相关内容将不断完善与更新。

关键词：眼疾病,遗传性视网膜疾病临床试验有效性评价终点指标多数赞同

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视网膜疾病基因治疗的现状与未来

中华实验眼科杂志 2014年第8期32卷 673-676页

作者：庞继景温州医科大学眼视光学院温州325027

近年来人类基因组学研究的不断深入，基因突变检测的方法日新月异，尤其是基因芯片和全外显子扫描技术的出现，使突变基因检测变得更加简单和高效，越来越多的导致视网膜疾病的突变基因被确认。一些自然动物模型和基因敲除动物模型广泛... 详细信息

近年来人类基因组学研究的不断深入，基因突变检测的方法日新月异，尤其是基因芯片和全外显子扫描技术的出现，使突变基因检测变得更加简单和高效，越来越多的导致视网膜疾病的突变基因被确认。一些自然动物模型和基因敲除动物模型广泛应用于实验研究，促进了视网膜变性类疾病治疗研究的进展。此外，由于基因转染载体技术的进步，视网膜变性疾病的基因治疗研究也取得了长足的进步。随着2008年开始的Leber先天性黑嚎（LCA2）临床试验的顺利开展，为更多的隐性遗传性视网膜变性类疾病的基因治疗奠定了良好的基础，如应用基因替代疗法治疗MERTK基因突变引起的视网膜色素变性（RP）、ABCA4基因突变引起的青少年型黄斑变性、USH2A基因突变引起尤赛综合征、CHM基因突变引起先天性无脉络膜症以及应用血管内皮生长因子（VEGF）抗体疗法治疗年龄相关性黄班变性等均已相继进入临床试验阶段。基因治疗虽然有广阔的应用前景，但早期基因诊断和早期基因治疗是获得长期稳定疗效的基本条件，而对中晚期视网膜变性类疾病的治疗方法还需要改进和完善，基因替代治疗和抗凋亡／神经营养因子相结合的新疗法可能是一个较好的选择。

关键词：视网膜疾病遗传性 DNA变异突变转染载体基因疗法临床试验

中国遗传性视网膜疾病基因治疗手术安全性管理和视功能评价指标设定专家共识

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中华眼底病杂志 2022年第8期38卷 626-635页

作者：中华医学会眼科学分会眼底病学组中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会许迅孙晓东李彤不详上海交通大学附属第一人民医院国家眼部疾病临床医学研究中心

遗传性视网膜疾病(IRD)是一组严重的视网膜退行性疾病,可造成严重视功能损害,是儿童及工作年龄人群不可逆盲重要病因。基因治疗是临床上全新治疗手段,同时也是IRD目前唯一明确有效的治疗手段,但其在临床研究和应用中仍存在风险,如何在... 详细信息

遗传性视网膜疾病(IRD)是一组严重的视网膜退行性疾病,可造成严重视功能损害,是儿童及工作年龄人群不可逆盲重要病因。基因治疗是临床上全新治疗手段,同时也是IRD目前唯一明确有效的治疗手段,但其在临床研究和应用中仍存在风险,如何在围手术期进行规范管理,降低治疗的潜在风险是保障治疗安全有效的关键措施之一。目前针对IRD基因治疗的围手术期管理尚未形成系统的规范化指导意见。因此,为了规范IRD基因治疗的围手术期管理,中华医学会眼科学分会眼底病学组及中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会组织国内相关专家,结合国内外研究经验,经过反复讨论,提出了我国IRD基因治疗的围手术期管理的规范化意见,以供临床医师在临床研究和实践中参考应用。

关键词：眼疾病,遗传性视网膜疾病基因治疗围手术期管理多数赞同

新型光敏蛋白PsCatCh2.0治疗视网膜退行性疾病的长期有效性和安全性研究

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中华眼底病杂志 2022年第7期38卷 584-592页

作者：于垚陈飞沈吟武汉大学人民医院眼科中心武汉430060 武汉大学医学研究院武汉430071

目的观察新型光敏蛋白PsCatCh2.0转染至视网膜色素变性模型rd1小鼠视网膜1年后视网膜神经节细胞(RGC)对光反应、视网膜炎症及细胞凋亡情况。方法雄性rd1小鼠24只随机均分为rd1实验组、rd1对照组,各12只。rd1实验组小鼠鼻侧角巩膜缘下1 m... 详细信息

目的观察新型光敏蛋白PsCatCh2.0转染至视网膜色素变性模型rd1小鼠视网膜1年后视网膜神经节细胞(RGC)对光反应、视网膜炎症及细胞凋亡情况。方法雄性rd1小鼠24只随机均分为rd1实验组、rd1对照组,各12只。rd1实验组小鼠鼻侧角巩膜缘下1 mm处玻璃体腔注射重组腺相关病毒(rAAV)2/2-巨细胞病毒启动子(CMV)-PsCatCh2.0-增强型绿色荧光蛋白(EGFP)1.5μl,2周后颞侧角巩膜缘下1 mm处再次注射相同剂量的重组病毒。注射后1年,用膜片钳技术记录表达PsCatCh2.0的RGC对光反应;行免疫荧光染色评估PsCatCh2.0在视网膜中的表达情况;行视网膜铺片染色评估重组病毒的转染效率,并计数RGC;使用苏木精-伊红染色评估内层视网膜厚度;采用蛋白免疫印迹法检测视网膜中核因子(NF)-κB p65的蛋白表达;采用实时荧光定量聚合酶链反应检测各组小鼠视网膜中肿瘤坏死因子(TNF)-α、白细胞介素(IL)-6、B淋巴细胞瘤-2相关X蛋白(Bax)mRNA相对表达量;采用原位末端标记法观察各组小鼠视网膜细胞凋亡情况。组间比较采用单因素方差分析。结果注射重组病毒后1年,表达PsCatCh2.0的RGC产生的电流约为30 pA。PsCatCh2.0-EGFP与RGC呈共定位表达;少量与无长突细胞共定位,几乎不与水平细胞、双极细胞共定位。rd1实验组、rd1对照组小鼠RGC密度、内层视网膜厚度比较,差异均无统计学意义(F=14.35、0.05,P>0.05)。rd1实验组小鼠视网膜NF-κB p65蛋白表达量以及TNF-α、IL-6 mRNA表达均低于rd1对照组,差异均有统计学意义(F=4.61、5.91、5.78,P视网膜中呈红色荧光的凋亡细胞数量少于rd1对照组,Bax mRNA表达低于rd1对照组,差异有统计学意义(F=7.52,P视网膜的炎性反应。

关键词：眼疾病,遗传性视网膜疾病色素性视网膜炎视网膜神经节细胞 PsCatCh2.0

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分子影像技术用于视网膜疾病研究进展

中国介入影像与治疗学 2022年第5期19卷 314-317页

作者：陈媛王柯杨敏南京医科大学药学院核药学系江苏南京211166 国家卫生健康委员会核医学重点实验室江苏省分子核医学重点实验室江苏省原子医学研究所江苏无锡214063

分子影像技术是传统医学影像学技术与现代分子生物学结合而产生的新兴成像技术,可基于生物分子水平显示体内正常及异常生物进程,现已用于研究视网膜疾病。本文基于视网膜疾病发病机制,对分子影像技术用于视网膜疾病的研究进展进行综述。

关键词：视网膜疾病分子成像