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TALEN和CRISPR技术在A型血友病诱导性多能干细胞疗法中的应用进展

中国生物制品学杂志 2020年第2期33卷 222-226页

作者：贾蓓李晨旭(综述) 陈耀宇刘朋飞(审校) 南方医科大学南方医院妇产科产前诊断与遗传病诊断中心广东广州510515 中国科学院广州生物医药与健康研究院广东广州510530 吉林大学药学院生物工程实验中心吉林长春130021 暨南大学第二临床医学院(深圳市人民医院)麻醉科广东深圳518020

A型血友病(Hemophilia A,HA)是由凝血因子Ⅷ(FⅧ)的基因缺陷引起的先天性出血性疾病。由于FⅧ的缺乏,患者终身具有自发性或创伤性出血倾向,甚至可因颅内和关节出血危及生命。目前常规的治疗方法是因子代替法,主要通过给患者反复注射FⅧ... 详细信息

A型血友病(Hemophilia A,HA)是由凝血因子Ⅷ(FⅧ)的基因缺陷引起的先天性出血性疾病。由于FⅧ的缺乏,患者终身具有自发性或创伤性出血倾向,甚至可因颅内和关节出血危及生命。目前常规的治疗方法是因子代替法,主要通过给患者反复注射FⅧ因子达到治疗目的,但该方法临床效果有限。近年来HA的治疗方法有了很大的突破,特别是诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPS)技术的出现,为基因修复提供了良好的操作平台,同时,以iPS技术为基础,转录激活子类似的效应子核酶技术[transcription activator-like(TAL)effector nucleases,TALEN]和规律成簇间隔短回文重复技术(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRIPSPR)基因修复方法已成功用于HA动物模型的治疗,成为该疾病新的潜在治疗方法。本文就近年来TALEN和CRISPR技术在HA iPS疗法中的应用及进展作一简要综述。

关键词： A型血友病诱导多能干细胞转录激活子类似的效应子核酶技术规律成簇间隔短回文重复技术

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