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布罗索尤单抗治疗儿童X连锁低磷性佝偻病疗效评估

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中华内分泌代谢杂志 2024年第1期40卷 11-16页

作者：方韶晗邓芳袁悦李旭赵振朱颖彭寅张罗丹安徽医科大学第五临床医学院安徽省儿童医院儿童肾脏科合肥230000 安徽医科大学第五临床医学院安徽省儿童医院儿童骨科合肥230000 安徽医科大学第五临床医学院安徽省儿童医院放射科合肥230000

目的评估布罗索尤单抗在X连锁低磷性佝偻病患儿中应用的有效性及安全性。方法回顾性分析2021年11月至2023年9月在安徽省儿童医院儿童肾脏科住院确诊的9例X连锁低磷性佝偻病并接受布罗索尤单抗治疗患儿的临床资料,包括患儿一般情况、临... 详细信息

目的评估布罗索尤单抗在X连锁低磷性佝偻病患儿中应用的有效性及安全性。方法回顾性分析2021年11月至2023年9月在安徽省儿童医院儿童肾脏科住院确诊的9例X连锁低磷性佝偻病并接受布罗索尤单抗治疗患儿的临床资料,包括患儿一般情况、临床表现、辅助检查、布罗索尤单抗治疗及随访情况等。结果 9例患儿中男性5例,女性4例,确诊中位年龄为2岁,传统治疗后血磷波动在0.7~0.9 mmol/L。开始使用布罗索尤单抗治疗中位年龄为2.8岁,药物初始使用剂量为0.8 mg/kg,每2周皮下注射1次。布罗索尤单抗治疗6个月后实验室及影像学指标得到改善,1个月后血磷从开始平均(0.81±0.14)mmol/L上升到(1.02±0.10)mmol/L(t=3.85,P=0.001),6个月后上升到(1.14±0.25)mmol/L(t =3.58,P=0.002)。碱性磷酸酶(ALP)由治疗前平均(509.89±110.10)U/L,1个月后下降到(447.89±106.76)U/L(t=1.21,P=0.243),6个月后ALP显著下降到(385.89±60.33)U/L(t=2.96,P=0.009)。身高百分位由治疗前平均18.42±10.09到6个月后26.56±16.59(t=1.26,P=0.227)。双下肢佝偻病严重程度评分由治疗前平均(4.61±1.36)分到6个月后的(3.06±1.51)分(t=2.29,P=0.036)。治疗期间未出现严重不良事件。结论布罗索尤单抗治疗X连锁低磷性佝偻病安全、有效,不良反应少,具有良好的临床应用价值。

关键词： X连锁低磷性佝偻病儿童布罗索尤单抗疗效

布罗索尤单抗治疗儿童X连锁低磷性佝偻病4例效果分析

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中华儿科杂志 2024年第7期62卷 681-685页

作者：魏丽亚孙妍巩纯秀曹冰燕国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢科北京100045 山东第一医院大学附属省立医院儿科济南250021

目的评估X连锁低磷性佝偻病(XLH)患儿布罗索尤单抗治疗的有效性及安全性。方法回顾性病例总结。以2022年7月至2023年12月首都医科大学附属北京儿童医院和山东第一医院大学附属省立医院收治的4例布罗索尤单抗治疗的XLH患儿为研究对象,收... 详细信息

目的评估X连锁低磷性佝偻病(XLH)患儿布罗索尤单抗治疗的有效性及安全性。方法回顾性病例总结。以2022年7月至2023年12月首都医科大学附属北京儿童医院和山东第一医院大学附属省立医院收治的4例布罗索尤单抗治疗的XLH患儿为研究对象,收集其临床特征、生化指标、影像学资料、治疗及随访(每3个月随访1次,截至2023年12月)情况,分析患儿治疗后的临床转归及药物不良反应。结果4例患儿中男3例、女1例,治疗前年龄分别为6.7、2.9、2.1、2.3岁。其中3例曾使用磷酸盐合剂及活性维生素D治疗,但患儿的步态异常、双下肢弯曲改善不明显,活动性佝偻病影像学变化未修复。4例患儿布罗索尤单抗起始剂量为0.8 mg/kg,每2周皮下注射1次,治疗周期为0.8~1.3年。4例患儿治疗前的空腹血清磷和肾磷阈分别为0.72、0.95、0.81、0.66 mmol/L和0.67、0.85、0.87、0.61 mmol/L,末次随访时血清磷和肾磷阈均明显升高(分别为0.96、1.09、1.09、0.90 mmol/L,0.85、0.79、1.03、0.98 mmol/L),其中仅例2肾磷阈治疗3个月时达到了正常值(1.17 mmol/L),其余均未达到同年龄儿童的正常范围。经过治疗,全部患儿的碱性磷酸酶水平均逐渐下降(分别为461、240、423、237 U/L),例2、例4末次访视时降至正常。例4治疗9个月时甲状旁腺激素水平轻度升高(81.0 ng/L),其余3例未见异常。例1行6 min步行试验,步行距离从245 m提高至570 m。4例患儿步态异常、双下肢弯曲及佝偻病严重程度均得到改善,未见肾脏钙质沉积、局部皮肤注射反应、高磷血症、维生素D缺乏等药物不良反应。结论布罗索尤单抗治疗可改善XLH患儿临床症状,尚未见药物不良反应。

关键词：低磷血症性佝偻病 X连锁显性儿童治疗学布罗索尤单抗

基于FAERS数据库的布罗索尤单抗安全信号挖掘与分析

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现代药物与临床 2023年第12期38卷 3106-3111页

作者：黄敏仪胡润凯韩伟超谢保城东莞东华医院药学部广东东莞523000 东莞市人民医院药学部广东东莞523000

目的挖掘并分析布罗索尤单抗相关不良事件(ADE)的信号,为该药的临床安全使用提供参考依据。方法收集FAERS中的2004年1月1日—2023年6月30日关于布罗索尤单抗的ADE数据,采用比例失衡法中的报告比值比法、比例报告比值比法和贝叶斯置信区... 详细信息

目的挖掘并分析布罗索尤单抗相关不良事件(ADE)的信号,为该药的临床安全使用提供参考依据。方法收集FAERS中的2004年1月1日—2023年6月30日关于布罗索尤单抗的ADE数据,采用比例失衡法中的报告比值比法、比例报告比值比法和贝叶斯置信区间神经网络传播法进行信号挖掘,对报告频数排名前20位、信号强度排名前20位以及各系统器官分类的ADE进行统计分析。结果共收集布罗索尤单抗相关的ADE报告数4852份,其中严重ADE报告有996份(占比20.53%)。挖掘到相关信号110个,以肌肉骨骼痛、不宁腿综合征、注射部位反应等较为常见,共涉及8个系统器官,主要集中在肌肉骨骼系统疾病、给药部位各种反应、神经系统疾病和各类检查等。本研究发现说明书中未提示的不良反应/事件共28个,以甲状旁腺功能亢进、骨畸形、骨折为主,并发现1个较罕见警戒信号为不安手综合症。结论在临床上使用布罗索尤单抗时,除该药说明书中已收录的不良反应外,还需密切关注药品说明书未提及的风险信号(如不安手综合征)以及患者原有疾病的进展情况。

关键词：布罗索尤单抗 X连锁低磷性佝偻病比例失衡法不良事件肌肉骨骼痛不宁腿综合征注射部位反应

布罗索尤单抗治疗儿童及成人X-连锁低磷性佝偻病的疗效观察

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罕见病研究 2024年第1期3卷 108-113页

作者：刘清扬后子靖杨紫霞刘鑫张波唐彦中国医学科学院北京协和医院药剂科北京100730 北京中医药大学东直门医院药学部北京100700

本文通过检索北京协和医院于2021年1月至2022年12月期间诊断X-连锁低磷性佝偻病(XLH)且接受布罗索尤单抗治疗的患者,对患者的临床特征、布罗索尤单抗治疗前后的临床指标变化、治疗期间的药品不良反应等进行描述,初步评价布罗索尤单抗用... 详细信息

本文通过检索北京协和医院于2021年1月至2022年12月期间诊断X-连锁低磷性佝偻病(XLH)且接受布罗索尤单抗治疗的患者,对患者的临床特征、布罗索尤单抗治疗前后的临床指标变化、治疗期间的药品不良反应等进行描述,初步评价布罗索尤单抗用于XLH患者的有效性和安全性。结果显示,3例儿童XLH患者和1例成年XLH患者接受布罗索尤单抗治疗,全部患者血磷水平较治疗前提高,3例儿童患者血磷均达到参考值范围下限以上,全部患者较治疗前血碱性磷酸酶(ALP)降低,1例成年患者治疗2.5年后血ALP接近正常范围。1例儿童患者治疗48周后肾脏超声可见小结晶,1例儿童患者和1例成年患者治疗前出现血甲状旁腺激素(PTH)水平升高,用药后血PTH进一步升高。总之,布罗索尤单抗用于XLH患者,提高了血磷水平并保持相对稳定,同时降低了血ALP水平,治疗期间未观察到严重不良反应,为布罗索尤单抗这一新药用于XLH患者提供参考。

关键词： X-连锁低磷性佝偻病临床特征布罗索尤单抗疗效安全性

幼儿期应用布罗索尤单抗治疗X连锁低磷性佝偻病一例随访18个月分析

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中华内分泌代谢杂志 2024年第1期40卷 17-21页

作者：王小红陈琼杨海花王会贞陈永兴卫海燕郑州大学附属儿童医院河南省儿童医院郑州儿童医院内分泌遗传代谢科450000

目的回顾性分析1例X连锁低磷性佝偻病患儿幼儿期应用布罗索尤单抗治疗18个月的临床资料,提高临床医生对该药安全性和有效性的认识。方法收集患儿临床资料,经父母同意后行全外显子基因检测确诊为X连锁低磷性佝偻病。给予布罗索尤单抗治... 详细信息

目的回顾性分析1例X连锁低磷性佝偻病患儿幼儿期应用布罗索尤单抗治疗18个月的临床资料,提高临床医生对该药安全性和有效性的认识。方法收集患儿临床资料,经父母同意后行全外显子基因检测确诊为X连锁低磷性佝偻病。给予布罗索尤单抗治疗18个月,每11~14 d检测空腹血磷、血钙、碱性磷酸酶、计算钙磷乘积,每2~6周检测甲状旁腺激素、25-羟维生素D,每3个月测定膝间距、肝肾功能、尿钙/尿肌酐、心电图等,每6个月进行影像学检查,持续对患儿进行随访。结果全外显子测序结果显示患儿X染色体上与内肽酶同源的磷酸盐调节基因(PHEX)存在c.1080_(1)081insCAATGTTA(p.T361Qfs*3)自发杂合移码突变,既往未见报道。患儿应用布罗索尤单抗治疗18个月,生化指标明显改善,佝偻病评分降低,无牙龈脓肿及其他不良反应发生。结论 PHEX基因c.1080_(1)081insCAATGTTA(p.T361Qfs*3)变异为该患儿致病原因,布罗索尤单抗作为X连锁低磷性佝偻病靶向治疗药物,治疗疗效明显。

关键词：布罗索尤单抗低磷性佝偻病 PHEX基因空腹血磷

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X连锁显性低血磷性佝偻病/骨软化的治疗

中华骨质疏松和骨矿盐疾病杂志 2024年第2期17卷 161-167页

作者：邓思琪章振林岳华上海交通大学医学院附属第六人民医院骨质疏松与骨病专科上海市骨疾病临床研究中心上海200233

X连锁显性低血磷性佝偻病/骨软化(X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia,XLH)是由X染色体上内肽酶同源磷调节基因(phosphate regulating endopeptidase homolog X-linked,PHEX)突变导致的最为常见的遗传性低磷血症。XLH的传统治疗方法是补充活性维生素D和中性磷制剂。2018年,成纤维细胞生长因子23(fibroblast growth factors 23,FGF23)单克隆抗体布罗索尤单抗被批准用于治疗1岁以上儿童和成人XLH患者,疗效显著优于传统治疗。其他以FGF23信号通路为治疗靶向的药物,如FGF23/FGFR/αKlotho抑制剂、FGF23 c端片段、FGF23下游通路MAPK的抑制剂等尚在动物实验阶段,在PHEX基因失活性突变的小鼠模型(Hyp小鼠)中被证明可以纠正低磷血症并改善骨骼矿化,有望进一步成为XLH的新治疗手段。

关键词： X连锁低血磷性佝偻病/骨软化 PHEX基因布罗索尤单抗