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中国中药杂志 2024年

作者：吴苗罗诗遂尹锦金思岑孙麟周好奇黄新霆周晓华北京大学重庆大数据研究院重庆太极实业(集团)股份有限公司北京大学公共卫生学院生物统计系

收集临床诊疗过程使用藿香正气口服液患者的基本信息、药物使用情况、临床症状等资料，运用潜在类别分析（latent class analysis，LCA）探讨患者主症特征，运用双稳健估计分析不同人群服用不同剂量藿香正气口服液的疗效，探索风寒湿滞... 详细信息

收集临床诊疗过程使用藿香正气口服液患者的基本信息、药物使用情况、临床症状等资料，运用潜在类别分析（latent class analysis，LCA）探讨患者主症特征，运用双稳健估计分析不同人群服用不同剂量藿香正气口服液的疗效，探索风寒湿滞感冒患者的主症分布及不同主症患者在服用不同剂量藿香正气口服液后的疗效。该研究共纳入11 273例患者，其中男性4 347例，女性6 926例。共纳入15个主症，频率最高的3个主症为头昏（53.9%）、头重（39.6%）、恶心（39.4%）。根据LCA将人群分为3组，脾虚湿盛组患者最多（5 604例，49.71%），其次是风痰上扰组（4 955例，43.95%），脾气虚组患者最少（714例，6.33%）。双稳健估计分析表明，与日用剂量20 mL相比，脾气虚组在日用剂量间的痊愈时间差异无统计学意义；风痰上扰组日用剂量为30、40、60 mL的患者痊愈时间分别减少2.86(95%CI[－5.78，0.06])、16.67(95%CI[－28.12，－5.23])、15.94 h(95%CI[－24.43，－7.45])，除日用剂量30 mL外，差异均有统计学意义；脾虚湿盛组日用剂量为30、40、60 mL的患者减少时间为4.42(95%CI[－7.77，－1.06])、13.07(95%CI[－24.54，－1.61])、13.92 h(95%CI[－22.70，－5.14])，差异均有统计学意义。结果表明，风寒湿滞感冒患者的主症较多，病位主要集中在头、胃、脾等，临床可根据患者证候适量增加藿香正气口服液的日用剂量，缩短患者痊愈时间。

关键词：潜在类别分析双稳健估计藿香正气口服液风寒湿滞

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权数对基于模型推断的影响分析

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统计与信息论坛 2022年第3期37卷 3-13页

作者：金勇进刘晓宇中国人民大学应用统计科学研究中心北京100872 中国人民大学统计学院北京100872 中国人民大学调查技术研究所北京100872

利用抽样调查数据对总体参数进行推断通常分为两种途径:一种是基于设计的推断体系;另一种是基于模型的推断体系。基于设计的推断以随机化理论为基础,推断依赖于抽样设计,在大样本下估计量具有无偏性和一致性,但在样本量较小或存在非抽... 详细信息

利用抽样调查数据对总体参数进行推断通常分为两种途径:一种是基于设计的推断体系;另一种是基于模型的推断体系。基于设计的推断以随机化理论为基础,推断依赖于抽样设计,在大样本下估计量具有无偏性和一致性,但在样本量较小或存在非抽样误差等情况下效率较低。基于模型的推断认为有限总体是一个来自无限超总体的随机样本,推断依赖于模型假设,构建超总体模型具有很大的灵活性,有利于充分利用总体辅助信息并提高估计精度,但在模型假定有误或样本的入样过程不具有无信息性时存在估计误差。如何将两种推断途径相结合,在体现样本对总体代表性的同时,保证估计效率和估计量的优良性质,尚待研究。权数在基于设计的推断中起着核心作用,能够反映抽样设计对样本的影响,实现样本对总体的还原。将权数引入基于模型的推断,可以使基于模型推断的结果具有总体代表性,能更好地发挥两种推断体系的组合优势,并削弱模型假定对推断效果的影响。据此,从权数对于模型推断的影响入手,针对因果推断问题,提出将权数同时引入倾向得分模型和预测模型的建模过程,来构造双稳健估计的方法,并通过模拟研究加以验证。最终结果表明,根据文章所提出的方法进行处理效应的估计,能够充分发挥权数的作用,得到更准确、更稳健的估计结果。实证部分采用2017年CGSS调查数据进行分析,进一步说明在基于调查数据进行模型推断时应充分考虑抽样设计的影响,为科研人员进行因果推断以及其他基于调查数据开展的研究提供参考。

关键词：权数基于模型的推断因果推断双稳健估计

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个体化动态治疗方案和多重方案随机序贯试验在精神卫生研究中的应用(英文)

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上海精神医学 2014年第6期26卷 376-383页

作者： Ying LIU Donglin ZENG Yuanjia WANG Department of Biostatistics Mailman School of Public Health Columbia University New York NY United States Department of Biostatistics University of North Carolina at Chapel Hill United States

动态治疗方案(Dynamic treatment regimens,DTRs)是一种序贯决策规则,是根据每个患者随时间变化而变化的特征和先前观察到的中间结果而量身定制的临床决策。精神障碍具有慢性和复杂性的特点,精神障碍患者具有异质性特点。这就要求随时... 详细信息

动态治疗方案(Dynamic treatment regimens,DTRs)是一种序贯决策规则,是根据每个患者随时间变化而变化的特征和先前观察到的中间结果而量身定制的临床决策。精神障碍具有慢性和复杂性的特点,精神障碍患者具有异质性特点。这就要求随时间推移,根据个体对治疗反应的不同而分析出最佳的治疗方案,并动态地应用到患者之后的治疗中。多重方案随机序贯试验(Sequential Multiple Assignment Randomized Trial,SMARTs)的设计可以估计DTRs的治疗效应。SMARTs收集到大量的个体化变量和中间结果,在此基础上应用已有的现代统计工具可以优化DTRs。这些统计方法也可为今后的SMARTs研究设计推荐量身定制的变量。本文通过两个精神卫生研究案例介绍了DTRs和SMARTs,讨论了从SMARTs数据估算出最佳DTR的两种不同的计算机自动分析方法,并使用模拟数据演示这两种统计方法的性能。

关键词：多重方案随机序贯试验动态治疗方案个体化医疗 O型学习 Q型学习双稳健估计

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