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Considerations for hematopoietic stem cell transplantation in primary immunodeficiency disorders

World Journal of Transplantation 2019年第3期9卷 48-57页

作者： tatyana gavrilova Division of Allergy and Immunology Montefiore Medical Center

Primary immunodeficiency disorders (PIDs) result from inborn errors in *** to infections and oftentimes severe autoimmunity pose life-threatening risks to patients with these *** cell transplant (HCT) remains the only curative option for *** combined immunodeficiency disorders (SCID) most commonly present at the time of birth and typically require emergent HCT in the first few weeks of *** poses an unusual challenge for *** source and conditioning regimen often impact the outcome of immune reconstitution after HCT in *** use of matched or unmatched, as well as related versus unrelated donor has resulted in variable outcomes for different subsets of ***, there is significant variability in the success of engraftment even for a single patient’s lymphocyte *** certain cell lines do well without a conditioning regimen, others will not reconstitute unless conditioning is *** decision to proceed with a conditioning regimen in an already immunocompromised host is further complicated by the fact that alkylating agents should be avoided in radiosensitive *** manuscript reviews some of the unique elements of HCT in PIDs and evidence-based approaches to transplant in patients with these rare and challenging disorders.

关键词： Primary immunodeficiency disorders Hematopoietic stem cell transplant Autoimmunity Conditioning regimens Engraftment

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