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Evaluation of cardiolipin nanodisks as lipid replacement therapy for Barth syndrome

The Journal of Biomedical Research 2018年第2期32卷 107-112页

作者： Nikita Ikon Fong-Fu Hsu jennifer shearer Trudy M.Forte Robert O.Ryan Children's Hospital Oakland Research Institute Oakland CA 94609 USA Department of Medicine School of Medicine Washington University St. Louis MO 63110 USA Department of Biochemistry University of Nevada Reno NV 89557 USA.

Barth syndrome（BTHS） is a mitochondrial disorder characterized by cardiomyopathy and skeletal muscle weakness. Disease results from mutations in the tafazzin（TAZ） gene, encoding a phospholipid transacylase. Defective tafazzin activity results in an aberrant cardiolipin（CL） profile. The feasibility of restoring the intracellular CL profile was tested by in vivo administration of exogenous CL in nanodisk（ND） delivery particles. Ninety mg/kg CL（as ND）was administered to doxycycline-inducible taz shRNA knockdown（KD） mice once a week. After 10 weeks of CLND treatment, the mice were sacrificed and tissues harvested. Liquid chromatography-mass spectrometry of extracted lipids revealed that CL-ND administration failed to alter the CL profile of taz KD or WT mice. Thus, although CL-ND were previously shown to be an effective means of delivering CL to cultured cells, this effect does not extend to an in vivo setting. We conclude that CL-ND administration is not a suitable therapy option for BTHS.

关键词： mitochondria cardiomyopathy nanoparticles drug delivery

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